7月2022： ダブラフェニブ（タフィンラー、ノバルティス） & トラメチニブ（メカニスト、ノバルティス） は、以前の治療を受けた後に進行し、他に適切な治療選択肢がないBRAF V6E変異を有する切除不能または転移性固形腫瘍を有する600歳以上の成人および小児患者の治療について食品医薬品局から迅速承認を取得した。 結腸直腸がん患者の場合、BRAF 阻害に対する固有の耐性が知られているため、ダブラフェニブとトラメチニブは推奨されません。 BRAF野生型の固形腫瘍を有する患者には、ダブラフェニブの投与は推奨されません。
CTMT36X212（NCT2101）の小児患者02124772人、非盲検複数コホート試験BRF131（NCT117019）およびNCI-MATCH（NCT02034110）の成人患者02465060人、およびCOMBI-d、COMBI-v、およびBRF113928の結果を使用して安全性と有効性（ 黒色腫 and lung cancer already described in product labeling). Patients with certain solid tumours, such as high grade glioma (HGG), biliary tract cancer, low grade glioma (LGG), small intestinal adenocarcinoma, 消化管間質 tumour, and anaplastic thyroid cancer, that are positive for the BRAF V600E mutation were enrolled in the study BRF117019 (ATC). Except for patients with melanoma, thyroid cancer, or 結腸直腸癌, NCI-MATCH Subprotocol H recruited adult patients with BRAF V600E mutation positive solid tumours. A total of 36 paediatric patients with BRAF V600 refractory or recurrent LGG or HGG were included in Parts C and D of Study CTMT212X2101. The overall response rate (ORR) utilising conventional response criteria served as the trials’ primary efficacy outcome measure. A total of 54 (41 percent, 95 percent CI: 33, 50) of the 131 adult patients showed an objective response. Patients with 24 distinct tumour types, including several subtypes of LGG and HGG, were enrolled in the study. Among the most prevalent tumour forms, the ORR for biliary tract cancer was 46% (95% CI: 31, 61), for combined high grade 神経膠腫 it was 33% (95% CI: 20, 48), and for low grade gliomas it was 50% (95% CI: 23, 77). (combined). The ORR for the 36 paediatric patients was 25% (95% CI: 12, 42); the DOR was 6 months or less for 78 percent of patients and 24 months or less for 44 percent.
成人患者は、発熱、倦怠感、悪心、発疹、悪寒、頭痛、出血、咳、嘔吐、便秘、下痢、筋肉痛、関節痛、および浮腫が最も頻繁に見られました（20％）。
小児患者の中で、発熱、発疹、嘔吐、消耗、乾燥肌、咳、下痢、皮膚炎、頭痛、腹痛、悪心、出血、便秘、および発疹が最も頻繁な副作用でした（20％）。
成人患者は、トラメチニブ2 mgを150日75回経口投与し、ダブラフェニブ26 mg（XNUMX mgカプセルXNUMX錠）をXNUMX日XNUMX回服用する必要があります。 体重に基づいて、小児患者は適切な用量でトラメチニブとダブラフェニブを服用する必要があります。 体重がXNUMXkg未満の患者には、設定された用量はありません。
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