月2022： CAR-T療法、CAR-Tテクノロジーとは CAR-T細胞免疫療法 ? CAR-T治療の価格・費用、最新のCAR-T臨床試験募集情報まとめ。
The concept of boron neutron capture therapy has been proposed for decades, but it was not until last year that it really became popular among patients and became a hot spot; the antibody-drug conjugate (ADC), known as a “biomissile”, finally became popular last year. The research on CAR-T細胞療法 も長い年月を経てきましたが、昨年から、特に昨年下半期から、 CAR-T療法 have been “combined.”. Anti-cancer “new forces” are rapidly emerging.
エミリー・ホワイトヘッド、治療を受けた最初の白血病の子供 CAR-T療法 CAR-T 療法の「代弁者」である彼は、XNUMX 年近く白血病を克服してきました。 今、この「奇跡」療法がついに彼女の患者たちの周りに現れました。
2021年から現在に至るまでCAR-T療法は蓄積傾向にあり、多くの製品が続々と発売されています。 この期間中、我が国では 3 つの CAR-T 療法が連続して導入され、患者は新たなプログラムの夜明けを目にすることができました。
リソセル
(リソカブタゲン マラリューセル, Breyanzi)
ステータス: 販売承認済み (FDA)
いつ：6年2021月XNUMX日
はじめに: Liso-Cel は、患者自身の T 細胞に基づく抗 CD19 療法です。
Indications: Large B-cell リンパ腫 (adult patients with some types of large B-cell lymphoma who have not responded to at least 2 other types of systemic therapy or have relapsed after therapy)
関連性 臨床試験 そしてデータ:
[TRANSCEND NHL 001 試験 (NCT02631044)] Liso-Cel で治療された患者の全寛解率は 73% で、そのうち完全寛解率は 53% と高かった。 患者は約 1 か月の治療後に最初の寛解または部分寛解を達成できます。
中央値12か月の追跡調査では、患者の54.7%が臨床的寛解を維持した。 患者の無増悪生存期間中央値は6.8か月、全生存期間中央値は21.1か月でした。 患者の1年生存率は58%でした。
アキシセル
(アキシカブタゲン・シロロイセル、イエスカルタ)
ステータス: 販売承認済み (FDA)
いつ：5年2021月XNUMX日
Introduction: The FDA has granted Yescarta, a CAR-CD19 T cell therapy, breakthrough therapy designation and priority review for the indication of follicular lymphoma. The FDA has previously approved Yescarta’s indication for large B-cell lymphoma. After this approval, Yescarta became the first CAR-T細胞免疫療法 濾胞性リンパ腫の場合。
適応症：濾胞性リンパ腫（再発または難治性の濾胞性リンパ腫、成人患者、XNUMX回以上の全身療法後の患者）
関連性 臨床試験 そしてデータ:
【ZUMA-5試験】全体の奏効率は91％に達し、完全奏効率は60％と高かった。 追跡期間中央値14.5カ月では奏効期間中央値に達しておらず、患者の74％の奏効期間は18カ月を超えていた。
ステータス: 販売承認済み (FDA、追加生物製剤ライセンス)
適応症：再発性/難治性B細胞リンパ腫の成人患者の二次治療のための高用量レジメン
イデセル
(Idecabtagene vicleucel、Abecma)
ステータス: 販売承認済み (FDA)
いつ：26年2021月XNUMX日
はじめに: Abecma は BCMA 指向性の自己遺伝子です キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法 患者の自己 T 細胞からカスタマイズされます。
効能： 多発性骨髄腫 (adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma who have received 4 or more lines of therapy, including immunomodulators, proteasome inhibitors and CD38 monoclonal antibodies)
関連する臨床試験とデータ:
[多施設共同研究] 全患者の全寛解率は 72% で、そのうち完全寛解率は 28% でした。 臨床的に完全寛解を達成した患者のうち、65% の患者は寛解が 12 か月以上続きました。
KTE-X19
(ブレクスカブタゲン・オートロイセル, Tecartus)
ステータス: 販売承認済み (FDA)
いつ：1年2021月XNUMX日
Introduction: A CAR-CD19 T cell therapy previously approved for the treatment of マントル細胞リンパ腫.
適応症：Bリンパ性白血病（再発・難治性のBリンパ性白血病の成人患者）
関連する臨床試験とデータ:
[ZUMA-3 trial] The complete remission rate was 56.4%, and 14.5% of patients achieved clinical complete remission. Only the blood counts did not return to normal, that is, CRi was achieved; the median progression-free survival was 11.6 months, and the median overall survival was 18.2 months. Patients who achieved clinical complete remission (including blood counts that did not return to normal) had a median progression-free survival of 14.2 months and had the shortest overall survival of 16.2 months; for those who did not, the median overall survival was only 2.4 months..
イジリレンセ注射
(Aquilon Race; Yescarta、Axicabtagene Ciloleucel、Axi-Cel; FKC876)
ステータス: マーケティング承認済み (NMPA)
いつ：June 23、2021
価格：190,000 USD
はじめに: 中国で発売された最初の CAR-T 細胞製品は、CAR-CD19-T 細胞療法です。
意義： For adults with relapsed or refractory large B-cell lymphoma after receiving second-line or above standard therapy, this medicine is indicated. It can be used for diffuse large B-cell lymphoma unspecified, primary mediastinal B-cell carcinoma lymphoma 腫瘍, high-grade B-cell lymphoma, and diffuse large B-cell lymphoma transformed from follicular lymphoma.
関連する臨床試験とデータ: 【ZUMA-5試験】全体の奏効率は91％に達し、完全奏効率は60％と高かった。 追跡期間中央値14.5カ月では奏効期間中央値に達しておらず、患者の74％の奏効期間は18カ月を超えていた。
ルイキオレンザ注射
(レルマセル、JWCAR029)
ステータス: マーケティング承認済み (NMPA)
いつ：3年2021月XNUMX日
価格：200,000 USD
はじめに: 中国で発売された 19 番目の CAR-T 細胞製品であり、販売が正式に承認された最初の国内 CAR-CDXNUMX-T 治療薬は、Shanghai WuXi Junuo によって開発されました。
適応症：大細胞型B細胞リンパ腫（二次治療以上の全身療法後の再発または難治性大細胞型B細胞リンパ腫の成人患者）
関連する臨床試験とデータ:
全体の回答率は 60.3% でした。
シダキオーレクサ注射
(LCAR-B38M, JNJ-4528, Cilta-cel, Carvykti)
ステータス: マーケティング承認済み (NMPA)
いつ：28年2022月XNUMX日
価格: 465,000ドル/針
はじめに: 中国で発売された XNUMX 番目の CAR-T 細胞製品は、ヤンセンとレジェンド バイオが共同開発した CAR-BCMA-T 療法です。
Indications: Multiple myeloma (adult patients with relapsed/refractory multiple myeloma. Relevant clinical trials and data:
全体の奏効率は 98% で、そのうち 83% の患者が厳密な完全奏効を達成しました。 18か月無増悪生存率は66%、2年無増悪生存率は61%でした。 18 か月の全生存率は 81%、2 年の全生存率は 74% でした。
上記の製品に加えて、市販前段階にあり、徐々に臨床試験データを蓄積しているか、販売申請を行っており、正式に患者と出会うまであと一歩のところにある CAR-T 細胞製品は数多くあります。
Among them, there are many “rookies” with potential as much as the marketed products, and during this period they have obtained various FDA licenses or “titles,” such as orphan drug designation, fast track qualification, advanced regenerative immune therapy, and so on.
シルタセル
(Ciltacabtagene autoleucel, domestic name: Ciltacabtagene autoleucel injection)
ステータス: (FDA) 優先審査
適応症：多発性骨髄腫（再発・難治性多発性骨髄腫）
はじめに: CAR-BCMA-T 細胞療法
関連する臨床試験とデータ:
[CARTITUDE-1 試験] 全体の奏効率は 98% で、そのうち 83% の患者が厳密な完全奏効を達成しました。 18か月無増悪生存率は66%、2年無増悪生存率は61%でした。 18 か月の全生存率は 81%、2 年の全生存率は 74% でした。
アロ-715
ステータス: (FDA) RMAT 指定、希少疾病用医薬品指定
適応症：多発性骨髄腫（再発・難治性多発性骨髄腫）
はじめに: CAR-BCMA-T 細胞療法
関連する臨床試験とデータ:
UNIVERSAL 試験: 3.2×10^6 (320 億 60 万) 個の CAR-T 細胞注入を受けた患者では、全体の奏効率は 5% に達しました。 患者の治療ライン数の中央値は XNUMX でした。
キムリヤ
(ティサゲンルクルーセル)
ステータス: (FDA) 新規適応症の優先審査
適応症：濾胞性リンパ腫（再発または難治性の濾胞性リンパ腫の二次治療以上）
はじめに: CAR-CD19-T 細胞療法、再発性/難治性大細胞型 B 細胞リンパ腫の成人患者に対して承認
関連する臨床試験とデータ:
[JULIET trial] The overall remission rate of 613 patients was 57.4%, of which 42.4% were in complete remission.
CTX110
ステータス: (FDA) RMAT 指定
適応症：B細胞悪性腫瘍（再発性または難治性のCD19陽性B細胞悪性腫瘍）
はじめに: 同種異系 CAR-CD19-T 細胞療法
関連する臨床試験とデータ:
[CARBON Trial] Among 24 patients who met the intention-to-treat criteria, the overall response rate of CTX110 in the second dose group was 58%, including 38% of patients who achieved a clinically complete response.
CT120
ステータス: (FDA) 希少疾病用医薬品指定
表示： 急性リンパ芽球性白血病
Introduction: CD19/CD22 Dual Targeting Chimeric Antigen Receptor (CAR) T Cell Therapy
C-CAR039
ステータス: (FDA) RMAT 指定、ファストトラック
適応症：びまん性大細胞型B細胞リンパ腫
はじめに: CD19/CD20 デュアルターゲティングキメラ抗原受容体 T 細胞療法
関連する臨床試験とデータ:
【第 I 相試験】再発または難治性のびまん性大細胞型 B 細胞リンパ腫患者の全奏効率は 91.7% で、このうち完全奏効率は 83.3% でした。
CT103A
ステータス: (FDA) 希少疾病用医薬品指定
適応症：多発性骨髄腫
はじめに: CAR-BCMA-T 細胞療法
関連する臨床試験とデータ:
[第 I 相試験] 再発および/または難治性の多発性骨髄腫患者 18 名における CT103A の全奏効率は 100% で、そのうち 72.2% の患者が完全奏効の基準に達しました。 1年無増悪生存率は58.3%でした。
リソセル
（リソカブタゲネ・マラロイセル、ブレヤンジ）
ステータス: (FDA) 優先審査、販売承認申請を受理
はじめに: CAR-CD19-T 細胞療法
適応症：大細胞型B細胞リンパ腫（一次治療が失敗した再発または難治性大細胞型B細胞リンパ腫の成人患者）
So far, all CAR-T cell therapies that have been marketed have targeted various types of hematological tumors. Even if promising therapies are included, there are very few projects targeting solid tumors. It is so difficult for CAR-T therapy to break through solid tumors, and only a few “elites” can be on this most difficult “battlefield.”.
CT041
ステータス: (FDA) RMAT 指定、希少疾病用医薬品指定
Indications: Gastric cancer (Claudin18.2 positive advanced gastric cancer and gastroesophageal junction 腺癌)
はじめに: CAR-Claudin 18.2-T 細胞療法
関連する臨床試験とデータ:
全患者の全体的な奏効率は 48.6%、疾患制御率は 73% でした。 すべての胃がん患者の全体的な奏効率は 57.1% でした。 過去に少なくとも2つの治療法で効果がなかった胃がん患者の全奏効率は61.1%、疾患制御率は83.3%であった。
There is no doubt that CT041 is one of the most advanced and effective regimens among all CAR-T cell therapies for solid tumors. At present, this program is still recruiting subjects, and patients who have the opportunity to try it must not miss it!
AIC100
ステータス: (FDA) ファストトラック
効能： 甲状腺癌 (anaplastic thyroid cancer and refractory, poorly differentiated thyroid cancer)
はじめに: CAR-ICAM-1-T 細胞療法
There are three CAR-T products currently listed in China: one is 1.2 million per injection, the other is 1.29 million per injection, and the third is US$465,000 per injection. For the vast majority of patients, i’s an unbearable price.
The cost of CAR-T therapy is obviously expensive, but at the same time, my country is the country with the largest number of CAR-T cell therapy research and clinical trials, and a large number of domestic centers are recruiting Chinese patients for trial projects. For patients who meet the needs of the indication, this is a good channel to enjoy new drug treatments in advance and avoid huge expenses.
