月2022： ～に対する革新的なアプローチ CAR-T細胞療法 この治療法は腫瘍に対する顕著な効果をもたらし、患者の安全性に対する重大な危険を犠牲にして得られるという、これまでの医学の定説を覆す可能性を秘めています。
承認されたCAR-Tのわずかに修正されたバージョンで治療された患者は、以前の研究に匹敵する利点を経験しましたが、患者を病院に送り、高額な追加治療を必要とすることがある典型的な副作用はありませんでした。
最近発表されたデータによると、この試験には中国で25人のみが登録された。 専門家らは、この発見が再現できれば、分子を少し工夫するだけでCAR-Tをより安全に、より簡単に利用できるようになる可能性があると考えている。
「これは非常に有望なようです」と非営利団体である癌研究所の CEO、ジル・オドネル・トーミー氏は語った。 「明らかに、まだ初期段階にありますが、これまでに面会した 25 人から得た反応は驚くべきものです。」
CAR-T治療は、患者自身の免疫細胞を採取し、腫瘍を標的とするように遺伝子改変し、体の自然な防御機能を強化して戦いに参加するよう促す物質を免疫細胞に注射することによって行われます。 科学者たちは、より安全な薬を作成する手順の最終段階に焦点を当てました。
彼らは、XNUMX 種類の血液悪性腫瘍の治療に承認されたノバルティスのキムリアから始めて、それぞれがわずかに異なるアミノ酸配列を縫い合わせた独自の類似体を作成しました。 これらの変異をマウスで試したところ、彼らは興味深いことに気づきました。改変されたCAR-TのXNUMXつは、細胞治療で最も一般的なXNUMXつの重大な副作用である、発熱性の免疫反応を誘発したり、脳炎症を引き起こしたりすることなく、がん細胞を殺すことができました。
It also passed human testing. The altered Kymriah caused no major cases of cytokine release syndrome, an immune flareup frequent in CAR-T cells, and no neurotoxicity, according to the study published in Nature Medicine. In Novartis’ published research, however, more than half of the patients had cytokine release, and around a quarter had neurological issues.
南カリフォルニア大学の免疫学教授で論文の主著者であるシーイー・チェン博士は、「これは私たちにとって本当に大きな驚きでした」と述べた。 チェンさんの同僚も驚いた。
改変されたCAR-Tは免疫学的スイートスポットを発見したようで、大混乱を引き起こすことなく癌に影響を与えるのに十分な量のサイトカインを引き寄せた。 ただし、なぜそうなるのかは不明です。 キムリアやギリアド・サイエンシズ社のイエスカルタのような認可されたCAR-Tが強力すぎるため、より効果の低い治療法でもより少ないリスクで同じ結果を達成できる可能性がある。 それは偶然の問題である可能性もあります。
Dr. Loretta Nastoupil, chief of the リンパ腫 department at MD Anderson Cancer Center in Houston, said, “I would look at this with a bit of caution, or cautious hope.” “Understanding the processes behind its efficacy will be crucial.
基礎科学を超えた、長期的な生存可能性の問題もあります。 承認された CAR-T は長期寛解をもたらすことがよくあります。 メモリアル・スローン・ケタリングがんセンターの免疫学者ミシェル・サドライン博士は、チェン氏の戦略は短期的にはより安全であるように見えるが、効果が持続するかどうかは見極める必要があると述べた。
「問題は、CARを弱めると、サイトカインの産生が減少するのは素晴らしいことですが、治療効果が減少する可能性があるということです。」 サドラン氏は説明した。 「ここに大きな疑問符があります。 「時間が経てばわかるでしょう」とナレーターは言います。
こうした懸念とは別に、より安全なCAR-Tの見通しにより、現在は大規模ながん関連施設でのみ利用できる治療へのアクセスが大幅に拡大する可能性がある。 治療の副作用により専門的なケアや専門知識が必要になることが多く、地域の病院ではアクセスできないため、治療できる患者の数が限られています。
それから価格です。 CAR-T治療の費用は370,000回の治療につきXNUMX万ドル以上かかりますが、これには入院や免疫抑制薬の費用は含まれません。 エイブリー・ポージーによれば、 免疫療法 ペンシルベニア大学の研究者によると、最も深刻なケースでは、最終的な費用が 1 万ドルに達することがよくあります。
「ペンシルベニア州の住民が『CARタストロフィー』と呼んでいるものです」とポージー氏は、免疫学的な副作用と神経毒性の組み合わせについて語った。
