11月2023： 慢性期（CP）Ph+慢性骨髄性白血病（CML）の50歳以上の小児患者、新たに診断された場合（ND）、または以前の治療に対して抵抗性または不耐容性（R/I）のいずれかである場合、食品医薬品局はボスチニブを承認しました（ボスリフ、ファイザー）。 さらに、100 mg および XNUMX mg の濃度の新しいカプセル剤形が FDA によって承認されました。
BCHILD 試験 (NCT04258943) では、ND CP Ph+ CML および R/I CP Ph+ CML の小児患者におけるボスチニブの有効性が評価されました。この試験は多施設共同、非ランダム化、非盲検で行われ、推奨用量の決定、安全性と忍容性の推定、有効性の評価、および ボスチニブ この患者集団における薬物動態。この試験には、ND CP Ph+ CML患者21名が300日2回28 mg/m300で治療され、R/I CP Ph+ CML患者2名がボスチニブ400 mg/m2～XNUMX mg/mXNUMXでXNUMX日XNUMX回経口治療された。
主要な細胞遺伝学的反応 (MCyR)、完全な細胞遺伝学的反応 (CCyR)、および主要な分子反応 (MMR) が主要な有効性結果指標でした。 ND CP Ph+ CMLを有する小児患者における細胞遺伝学的主要反応（MCyR）および完全反応（CCyR）は、それぞれ76.2％（95％CI：52.8、91.8）および71.4％（95％CI：47.8、88.7）であった。 MMRは28.6％（95％CI：11.3～52.3）、追跡期間中央値は14.2カ月（範囲：1.1～26.3カ月）であった。
R/I CP Ph+ CML の小児患者における細胞遺伝学的主要反応 (MCyR) および完全反応 (CCyR) は、それぞれ 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) と 78.6% (95% CI: 59, 91.7) でした。 50% (95% CI: 30.6, 69.4) が MMR でした。 MMRに達した14人の患者のうち13.6人は、それぞれ24.7ヶ月と23.2ヶ月の治療を受けた後にMMRを喪失した。 追跡期間の中央値は1か月でした（範囲：61.5～XNUMXか月）。
小児患者では、下痢、腹痛、嘔吐、吐き気、発疹、嗜眠、肝機能障害、頭痛、発熱、食欲減退、便秘が最も頻繁に報告された副作用（20%以上）でした。 小児患者では、クレアチニンの増加、アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼの増加、白血球数の減少、血小板数の減少が、ベースライン（45%以上）から悪化した最も一般的な臨床検査異常でした。
ND CP Ph+ CML の小児患者の場合、ボスチニブの推奨用量は 300 mg/m2 を 400 日 2 回食事とともに経口投与します。 R/I CP Ph+ CML の小児患者の場合、推奨用量は XNUMX mg/mXNUMX を XNUMX 日 XNUMX 回食事とともに経口投与します。 カプセルの内容物を飲み込むことができない人のために、ヨーグルトまたはアップルソースと組み合わせることができます。
