ベルズティファンは進行性腎細胞癌に対して米国食品医薬品局により承認されています

食品医薬品局は、14年2023月1日に、以前にプログラムデスレセプター-1（PD-1）の投与を受けた進行性腎細胞癌（RCC）患者を対象としたベルズティファン（Welireg、Merck & Co., Inc.）の承認を与えた。 ）またはプログラムされたデスリガンド 1（PD-LXNUMX）阻害剤および血管内皮増殖因子チロシンキナーゼ阻害剤（VEGF-TKI）。

有効性は、LITESPARK-005 (NCT04195750) で評価されました。この研究では、切除不能な局所進行性または転移性明細胞性腎細胞癌患者 746 名が、PD-1 または PD-L1 チェックポイント阻害剤と VEGF-TKI の投与後に進行した後、異なる治療法にランダムに割り当てられました。 。参加者は、ベルズティファン 1 mg またはエベロリムス 1 mg を 120 日 10 回投与する群に XNUMX:XNUMX の比率でランダムに割り当てられました。ランダム化は、国際転移性 RCC データベース コンソーシアムのリスク グループと先行する VEGF-TKI の量に基づいて分類されました。

主な有効性の尺度は、盲検化された独立した中央レビューによって評価された無増悪生存期間（PFS）と全生存期間（OS）でした。

ベルズティファンはエベロリムスと比較して無増悪生存期間（PFS）において統計的に有意な改善を示し、ハザード比は0.75（95％CI：0.63、0.90）、片側p値は0.0008でした。カプラン・マイヤー曲線は、非比例リスクを示し、同様の無増悪生存期間推定中央値は 5.6 か月 (95% CI: 3.9, 7.0) でした。 ベルズティファン エベロリムス群では5.6カ月（95％CI：4.8、5.8）だった。現在の研究では OS データは不完全であり、死亡率の 59% が報告されていますが、負の傾向は検出されませんでした。患者が報告した症状と機能的転帰を検査したところ、ベルズティファンの方がエベロリムスよりも忍容性が高いことが示されました。

ベルズティファンで治療された患者で観察された主な副作用（発生率 25% 以上）には、ヘモグロビンレベルの低下、疲労、筋骨格系の痛み、クレアチニンレベルの上昇、リンパ球数の減少、アラニンアミノトランスフェラーゼレベルの上昇、ナトリウムレベルの低下、カリウムレベルの上昇、およびアスパラギン酸の増加が含まれていました。アミノトランスフェラーゼレベル。

推奨されるベルズティファンの用量は、疾患の進行または耐えられない毒性が発現するまで、120 日 XNUMX 回 XNUMX mg を経口摂取します。