エフロルニチンは、高リスクの神経芽腫の成人および小児患者に対して米国食品医薬品局によって承認されています

FDAは承認しました エフロルニチン (IWILFIN、USWM、LLC) 抗GD13免疫療法など、以前の多剤併用療法で部分奏効が得られた高リスク神経芽腫（HRNB）の成人および小児の再発リスクを低下させることを目的として、2023年2月XNUMX日に発表された。

これは、HRNBの若年患者の再発の可能性を低下させるように設計された治療法の最初のFDA承認を意味します。

有効性は、研究3b（実験群）の結果と研究ANBL0032（臨床試験から生成された外部対照群）の結果を比較する試験で評価されました。研究 3b (NCT02395666) は、105 つのコホートからなる非盲検かつ非ランダム化の多施設共同試験でした。適格なハイリスク患者 XNUMX 名 神経芽細胞腫 1つのグループ（層2）の被験者には、体表面積（BSA）によって決定される用量で3日0032回、病気が進行するまで、または許容できない毒性が現れるまで、または最長XNUMX年間、エフロルニチンが経口投与されました。研究 XNUMXb は、出版された文献で報告されている研究 ANBLXNUMX の過去のベンチマーク無イベント生存率 (EFS) と結果を比較するために、事前に計画されました。

研究ANBL0032は、高リスク神経芽腫の小児患者を対象に、ジヌツキシマブ、顆粒球マクロファージコロニー刺激因子、インターロイキン-2、およびシスレチノイン酸とシスレチノイン酸単独を比較する多施設共同非盲検ランダム化試験であった。外部対照群は、実験群の 1,241 人の患者からのデータに基づいていました。

研究 3b と ANBL0032 の比較基準を満たし、特定の臨床共変量の完全なデータを持っている患者を、傾向スコアに基づいて 3:1 の比率でペアにしました。一次解析には、ANBL90試験のIWILFINで治療された患者270名と対照患者0032名が含まれた。

主な有効性の尺度は無イベント生存期間 (EFS) であり、これには疾患の進行、再発、二次悪性腫瘍、またはあらゆる原因による死亡が含まれます。もう 0.48 つの有効性指標は全生存期間 (OS) で、これは何らかの原因による死亡と定義されます。一次解析における EFS ハザード比 (HR) は 95、0.27% 信頼区間 (CI) は 0.85 ～ 0.32 でした。 OS HRは95、0.15% CIは0.70～0.43でした。外部から制御された研究デザインには治療効果の推定に不確実性が伴うため、部分母集団に対して、またはさまざまな統計手法を使用して追加の分析が行われました。 EFS HRは95 (0.23% CI: 0.79, 0.59)～95 (0.28% CI: 1.27, 0.29)の範囲であり、OS HRは95 (0.11% CI: 0.72, 0.45)～95 (0.21% CI: 0.98: XNUMX% CI: XNUMX, XNUMX)の範囲でした。 XNUMX、XNUMX）。

研究 3b では、臨床検査値の異常も含む最も一般的な副作用 (5% 以上) は、鼻づまり、下痢、咳、副鼻腔炎、肺炎、上気道感染症、結膜炎、嘔吐、発熱、アレルギー性鼻炎、下部好中球、 ALTとASTの上昇、難聴、皮膚感染症、尿路感染症。