Agustus 2021: Setelah kegagalan setidaknya dua jalur terapi sistemik sebelumnya, Food and Drug Administration menyetujui belumosudil (Rezurock, Kadmon Pharmaceuticals, LLC), inhibitor kinase, untuk pasien dewasa dan anak-anak berusia 12 tahun ke atas dengan penyakit graft-versus-host kronis (GVHD kronis).
KD025-213 (NCT03640481), percobaan rentang dosis multisenter acak, label terbuka, di mana 65 pasien dengan GVHD kronis diobati dengan belumosudil 200 mg yang diberikan secara oral sekali sehari, digunakan untuk menilai kemanjuran.
Tingkat respons keseluruhan (ORR) melalui Siklus 7 Hari 1 adalah ukuran akhir kemanjuran utama, dengan respons keseluruhan didefinisikan sebagai respons penuh (CR) atau respons parsial (PR) menurut Proyek Pengembangan Konsensus NIH 2014 tentang Uji Klinis di Cangkok Kronis -versus-Pedoman Penyakit Inang. ORR adalah 75% (95 persen CI: 63, 85); 6% pasien memiliki respons lengkap, dan 69 persen memiliki respons parsial. Rata-rata waktu yang dibutuhkan untuk mendapatkan jawaban pertama adalah 1.8 bulan (95 persen CI: 1.0, 1.9). Durasi rata-rata respons untuk GVHD kronis adalah 1.9 bulan, diukur dari respons pertama melalui perkembangan, kematian, atau perawatan sistemik baru (95 persen CI: 1.2, 2.9). Tidak ada kematian atau inisiasi pengobatan sistemik baru yang terjadi pada 62 persen (95 persen CI: 46, 74) pasien yang mencapai respons setidaknya selama 12 bulan setelah respons.
Infeksi, asthenia, mual, diare, dyspnea, batuk, edema, perdarahan, sakit perut, nyeri muskuloskeletal, sakit kepala, fosfat menurun, gamma glutamyl transferase meningkat, limfosit menurun, dan hipertensi adalah efek samping yang paling umum (20%), termasuk laboratorium kelainan.
Belumosudil harus diminum sekali sehari, dengan makanan, dalam dosis 200 mg.
