2023 Maret: Terapi sel CAR-T adalah modalitas pengobatan kanker baru dan efektif yang telah merevolusi pengobatan kanker, khususnya kanker darah. Terapi ini mencapai efek terapeutik atau menyembuhkan penyakit dengan memperbaiki atau merekonstruksi materi genetik yang telah rusak. Sejak Roseberg pertama kali mengisolasi limfosit infiltrasi tumor (TIL) untuk mengobati melanoma pada tahun 1986, pengembangan terapi sel T yang dimodifikasi telah mendapatkan momentum yang signifikan. Sejak FDA menyetujui yang pertama Terapi CAR-T, Kymriah, pada tahun 2017, pasar CAR-T berkembang pesat. Menurut Frost & Sullivan, ukuran pasar CAR-T global diproyeksikan meningkat dari USD 10 juta pada tahun 2017 menjadi USD 1.08 miliar pada tahun 2020, dan kemudian menjadi USD 9.05 miliar pada tahun 2025, dengan tingkat pertumbuhan tahunan gabungan (CAGR) sebesar 55. % dari tahun 2019 hingga 2025, menjadikannya segmen dengan pertumbuhan tercepat di pasar terapi sel dan gen (CGT) global.
Terapi CAR-T adalah salah satu subsegmen terapi CGT. Berdasarkan asal sel T, terapi CAR-T dapat dibagi menjadi dua kategori. Autologus Terapi sel CAR-T, yang menggunakan sel kekebalan pasien sendiri, dan terapi sel CAR-T alogenik, yang menggunakan sel T dari darah donor atau terkadang darah tali pusat. Mayoritas terapi CAR-T bersifat autologus Terapi sel T CAR, yang biasanya melibatkan langkah-langkah yang diuraikan di bawah ini:
Anda mungkin ingin membaca: Terapi CAR T Cell di Cina
1) Sel T diambil dari darah tepi pasien;
2) Vektor virus seperti AAV kemudian memodifikasi sel T dengan gen CAR yang diarahkan terhadap protein permukaan sel tertentu pada sel kanker;
3) Populasi sel CAR-T yang dimodifikasi diperluas sesuai dengan berat badan pasien;
4) Sel CAR-T yang diperluas kemudian dimasukkan kembali ke pasien. Seluruh prosedur produksi berlangsung antara satu hingga tiga minggu dan memerlukan kepatuhan GMP dalam lingkungan yang sangat bersih.
Terapi CAR-T telah mencapai tingkat keberhasilan yang belum pernah terlihat sebelumnya dalam mengobati kanker sel B yang resisten atau refrakter terhadap kemoterapi, termasuk R/R, B-ALL, NHL, dan MM. Efektivitas pengobatan tumor padat juga sedang diselidiki. Terapi CAR-T yang menargetkan CD19 dan yang menargetkan BCMA mencapai keberhasilan klinis terbesar di antara semua terapi CAR-T. Empat dari enam terapi CAR-T yang disetujui FDA menargetkan CD19, sementara dua lainnya menargetkan BCMA.
Keuntungan paling signifikan dibandingkan obat bermolekul kecil dan besar adalah pasien dapat mengganti pengobatan penyakit kronis seumur hidup dengan jumlah dosis yang terbatas, atau bahkan hanya satu dosis.
Amerika Serikat memelopori pengembangan industri CAR-T. Namun, pada pertengahan tahun 2010-an, Tiongkok telah belajar dengan cepat dan mengejar Amerika Serikat. Pada prinsipnya, pendorong utama adalah dukungan pemerintah Tiongkok terhadap pengembangan ekosistem CGT yang terdiri dari perusahaan bioteknologi, akademisi, penyedia layanan kesehatan, investor, dan pemerintah. Menyusul prioritas bioteknologi dalam rencana lima tahun ketigabelas, pemerintah Tiongkok menekankan strateginya untuk mempercepat inovasi dan pengembangan industri bioteknologi, termasuk terapi sel. Selain itu, kementerian terkait telah mengeluarkan peraturan tindakan yang mendorong.
Pasca terbitnya Opini Dewan Negara tentang Reformasi Sistem Penilaian, Peninjauan, dan Pengesahan Obat dan Alat Kesehatan pada tahun 2015, pasar modal juga aktif. Dengan tingkat pertumbuhan tahunan gabungan sebesar 45%, perusahaan terapi sel Tiongkok mengumpulkan dana sekitar USD 2.4 miliar antara tahun 2018 dan 2021.
Anda mungkin ingin membaca: Biaya terapi CAR T Cell di Cina
Jumlah uji coba terapi CAR-T di Tiongkok melampaui uji coba di Amerika Serikat pada tahun 2018 sebagai hasil dari ekosistem yang berkembang ini. Pada Juni 2022, perusahaan Tiongkok telah melakukan 342 uji klinis CAR-T. Keganasan pada garis keturunan B adalah salah satu manifestasi yang paling umum. Dua GEROBAK produk memiliki aplikasi komersial: Yakarta pada bulan Juni 2021 dan Relma-cel pada bulan September 2021, di antara banyak kandidat obat.
Menurut Frost & Sullivan, pasar CAR-T domestik diproyeksikan meningkat dari CNY 0.2 miliar pada 2021 menjadi CNY 8 miliar pada 2025, dan kemudian menjadi CNY 28.9 miliar pada 2030, dengan CAGR 45% dari 2022 hingga 2030. fakta bahwa pasar CAR-T China masih dalam masa pertumbuhan, ada kekuatan pendorong yang kuat.
Meskipun dua produk CAR-T yang disetujui berasal dari perusahaan patungan Sino-AS, Fosun Kite dan JW Terapeutics, pemain dalam negeri telah membuat terobosan dan berhasil mengejar pemain global dalam beberapa tahun terakhir. Legend Biotech, IASO Biotherapeutics, dan CARsgen Therapeutics semuanya memperoleh persetujuan NDA untuk produk BCMA CAR-T mereka, menjadikan mereka sebagai pemimpin dalam terapi BCMA CAR-T. Produk CD19 CAR-T merupakan fokus dari Juventas Therapeutics, Gracell Biotechnologies, Hrain Biotechnology, ImunoPharm, Shanghai Cell Therapy Group, dan sejumlah perusahaan dalam negeri. Juventas Therapeutics adalah pemimpin dalam CD19 Tiongkok Terapi CAR-T sekarang NMPA telah menerima NDA-nya untuk CNCT19. CARsgen Therapeutics adalah pemimpin global dalam bidang tumor padat, dan CT041 adalah kandidat CAR-T pertama untuk pengobatan tumor padat yang memasuki Fase II uji klinis. Bioheng Biotech dan BRL Biotech (Cina: ) menciptakan pasar CAR-T alogenik baru.
Anda mungkin ingin membaca: Terapi CAR T Cell untuk multiple myeloma di Cina
