Agustus 2021: Belzutifan (Welireg, Merck), penghambat faktor yang diinduksi hipoksia, telah disetujui oleh Food and Drug Administration untuk pasien dewasa dengan penyakit von Hippel-Lindau yang memerlukan terapi untuk karsinoma sel ginjal terkait (RCC), hemangioblastoma sistem saraf pusat (SSP), atau tumor neuroendokrin pankreas (pNET) tetapi tidak memerlukan pembedahan segera.
Belzutifan dipelajari pada 61 pasien dengan VHL-associated RCC (VHL-RCC) yang didiagnosis berdasarkan perubahan garis germinal VHL dan setidaknya satu tumor padat yang terdeteksi terbatas pada ginjal dalam Studi 004 (NCT03401788) yang sedang berlangsung, sebuah investigasi klinis label terbuka. Pasien dengan keganasan terkait VHL lainnya, seperti hemangioblastoma SSP dan pNET, didaftarkan. Belzutifan 120 mg diberikan kepada pasien sekali sehari sampai perkembangan penyakit atau toksisitas yang tidak dapat ditoleransi.
Tingkat respons keseluruhan (ORR) adalah titik akhir kemanjuran utama, seperti yang didefinisikan oleh penilaian radiologis dan dinilai oleh komite peninjau independen menggunakan RECIST v1.1. Durasi respons (DoR) dan waktu respons adalah dua tujuan efikasi lainnya (TTR). Pada individu dengan RCC terkait VHL, ditemukan ORR sebesar 49% (95 persen CI: 36, 62). Semua pasien dengan VHL-RCC yang memiliki respons dilacak setidaknya selama 18 bulan setelah pengobatan dimulai. Median DoR tidak terpenuhi; 56% responden memiliki DoR kurang dari 12 bulan dan rata-rata TTR 8 bulan. 24 pasien dengan hemangioblastoma SSP terukur memiliki ORR 63 persen, dan 12 pasien dengan pNET terukur memiliki ORR 83 persen pada pasien dengan keganasan non-RCC terkait VHL lainnya. Untuk hemangioblastoma SSP dan pNET, median DoR tidak terpenuhi, dengan durasi respons kurang dari 12 bulan pada masing-masing 73 persen dan 50 persen pasien.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took belzutifan. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
Belzutifan harus diminum sekali sehari, dengan atau tanpa makanan, dalam dosis 120 mg.
Referensi: https://www.fda.gov/
Periksa detailnya di sini.
