Նոյեմբերի 2023: Քրոնիկ փուլով (CP) Ph+ քրոնիկ միելոգեն լեյկոզով (CML), կամ նոր ախտորոշված (ND) կամ դիմացկուն կամ անհանդուրժող (R/I) նախորդ թերապիայի նկատմամբ մեկ տարեկան և բարձր երեխաների համար Սննդի և դեղերի վարչությունը հաստատել է բոսուտինիբը ( Բոսուլիֆ, Պֆայզեր): Բացի այդ, FDA-ի կողմից հաստատվել է 50 մգ և 100 մգ կոնցենտրացիաներով նոր պարկուճային դեղաչափի ձև:
BCHILD փորձարկումը (NCT04258943) գնահատեց բոսուտինիբի արդյունավետությունը մանկական հիվանդների մոտ ND CP Ph+ CML և R/I CP Ph+ CML-ով: Փորձարկումը բազմակենտրոն էր, ոչ պատահական և բաց պիտակավորված, որի նպատակն էր որոշել առաջարկվող դոզան, գնահատել անվտանգությունն ու հանդուրժողականությունը, գնահատել արդյունավետությունը և գնահատել բոսուտինիբ ֆարմակոկինետիկան այս հիվանդների շրջանում: Փորձարկումն ընդգրկել է ND CP Ph+ CML-ով 21 հիվանդի, ովքեր բուժվել են 300 մգ/մ2 օրական մեկ անգամ և 28 հիվանդի R/I CP Ph+ CML-ով, ովքեր բուժվել են բոսուտինիբով 300 մգ/մ2-ից մինչև 400 մգ/մ2 օրական մեկ անգամ:
Հիմնական ցիտոգենետիկ պատասխանը (MCyR), ամբողջական ցիտոգենետիկ արձագանքը (CCyR) և հիմնական մոլեկուլային արձագանքը (MMR) արդյունավետության ելքի առաջնային ցուցանիշներն էին: Հիմնական (MCyR) և ամբողջական (CCyR) ցիտոգենետիկ պատասխանները ND CP Ph+ CML-ով մանկական հիվանդների համար եղել են համապատասխանաբար 76.2% (95% CI: 52.8, 91.8) և 71.4% (95% CI: 47.8, 88.7): 28.6%-ը (95% CI՝ 11.3, 52.3) եղել է MMR-ը, իսկ 14.2 ամիսը եղել է հետաքննության միջին շրջանը (միջակայք՝ 1.1, 26.3 ամիս):
Հիմնական (MCyR) և ամբողջական (CCyR) ցիտոգենետիկ պատասխանները R/I CP Ph+ CML-ով մանկական հիվանդների համար եղել են համապատասխանաբար 82.1% (95% CI: 63.1, 93.9) և 78.6% (95% CI: 59, 91.7): 50% (95% CI: 30.6, 69.4) եղել է MMR: 14 հիվանդներից երկուսը, ովքեր հասել են MMR-ին, կորցրել են MMR-ը համապատասխանաբար 13.6 և 24.7 ամիս բուժում ստանալուց հետո: Միջին ցուցանիշը 23.2 ամիս է եղել (միջակայք՝ 1, 61.5 ամիս):
Մանկական հիվանդների շրջանում փորլուծությունը, որովայնի ցավը, փսխումը, սրտխառնոցը, ցանը, անտարբերությունը, լյարդի ֆունկցիայի խանգարումը, գլխացավը, պիրեքսիան, ախորժակի նվազումը և փորկապությունը ամենահաճախ արձանագրված կողմնակի ազդեցություններն էին (≥20%): Մանկական հիվանդների մոտ կրեատինինի ավելացումը, ալանինային ամինոտրանսֆերազի կամ ասպարտատ ամինոտրանսֆերազի ավելացումը, լեյկոցիտների քանակի նվազումը և թրոմբոցիտների քանակի նվազումը ամենատարածված լաբորատոր անոմալիաներն էին, որոնք վատթարացել էին ելակետից (≥45%):
ND CP Ph+ CML-ով մանկական հիվանդների համար բոսուտինիբի առաջարկվող չափաբաժինը 300 մգ/մ2 է օրական մեկ անգամ սննդի հետ միասին; R/I CP Ph+ CML-ով մանկական հիվանդների համար առաջարկվող դեղաչափը 400 մգ/մ2 է օրական մեկ անգամ սննդի հետ միասին: Պարկուճների պարունակությունը կարելի է զուգակցել յոգուրտի կամ խնձորի սոուսի հետ այն անհատների համար, ովքեր չեն կարողանում դրանք կուլ տալ:
