2024 փետր. Քաղցկեղի թերապիայի բեկումնային մեթոդների ստեղծման Չինաստանի առաջնահերթ ջանքերը մեծ ուշադրություն են դարձրել քիմերային հակագենային ընկալիչների (CAR) նախագծված T-բջիջների (CAR T) թերապիայի ներդրմամբ: բազմակի իմելոմա, արյան կործանարար քաղցկեղ, որը բնութագրվում է շեղված պլազմային բջիջներով։ Այս նոր մեթոդը ջրբաժան է հարմարեցված բժշկության մեջ՝ հույս տալով հիվանդներին, որոնց այլընտրանքները մինչ այժմ սահմանափակ էին:
CAR-T բջջային թերապիայի ակնարկ
ԱՎՏՈՄԲՈՒՍԱՅԻՆ Բ cellՇԿԱԿԱՆ թերապիա uses a patient’s own immune cells to identify and target cancer cells that express specific proteins. Engineering these T cells to incorporate artificial receptors known as CARs transforms them into highly targeted weapons capable of destroying ուռուցք cells. When someone has multiple myeloma, CAR T cells are changed to target BCMA, a protein that is found in large amounts in patients.
Կլինիկական փորձարկումներ և արդյունքներ
ՖՈՒԿԱՍՈ
2018-ին IASO Biotherapeutics-ը և Innovent Biologics-ը մեկնարկել են բազմակենտրոն Փուլ 1/2 հետազոտություն՝ գնահատելու համար equecabtagene autoleucel (FUCASO), Չինաստանում առաջին տեղական արտադրության CAR T-բջիջների բուժումը. Հետազոտությունը ներառում էր բազմակի միելոմայով 79 անհատ, ովքեր սպառել էին իրենց ստանդարտ թերապիայի ընտրությունը: Հետաքրքիր է, որ ընդհանուր արձագանքման մակարդակը (ORR) հասել է 94.9%, մինչդեռ ամբողջական պատասխան/խիստ ամբողջական պատասխանի (CR/sCR) մակարդակը կազմել է 58.2%: Վերականգնման և CR/sCR-ի միջին ժամանակը համապատասխանաբար 16 օր և 95 օր էր: Այս բացահայտումները հաստատեցին equecabtagene autoleucel-ի ակնառու արդյունավետությունը, ինչպես նաև նրա գերազանց անվտանգության պրոֆիլը:
Հիվանդների համար, ովքեր նախկինում ունեցել են CAR T-բջիջների բուժում, ORR-ն աճել է մինչև 98.5%, ընդ որում վեցը հասել են CR/sCR: Հատկանշական է, որ փորձարկման ընթացքում բուժված առաջին հիվանդը պահպանել է խիստ ամբողջական ռեմիսիա ավելի քան 40 ամիս:
CILTA-CEL թերապիա
Cilta-cel, որը նաև հայտնի է որպես ciltacabtagene autoleucel, նորագույն քիմերային հակագենի ընկալիչի (CAR) T-բջիջների բուժում է, որն ուղղված է B-բջիջների հասունացման հակագենին (BCMA), մի սպիտակուց, որը գերարտահայտվում է բազմակի միելոմայի բջիջներում: Այս նոր դեղամիջոցը մեծ խոստումներ է տվել ռեցիդիվ և հրակայուն բազմակի միելոմայի բուժման մեջ՝ նոր հույս տալով հիվանդներին, ովքեր սպառել են բուժման ավանդական այլընտրանքները:
Cilota-cel բուժումը գենետիկորեն ձևափոխում է հիվանդի T բջիջները՝ արտահայտելու CAR-ներ, որոնք կապվում են միելոմայի բջիջների BCMA-ին: Երբ նորից դրվեն հիվանդի մեջ, այս փոփոխված CAR T բջիջները կարող են հաջողությամբ թիրախավորել և ոչնչացնել չարորակ բջիջները, ինչը հանգեցնում է ուռուցքի ռեգրեսիայի և, հնարավոր է, երկարաժամկետ թողության:
Կլինիկական արդյունավետություն
Կլինիկական փորձարկումներ, հատկապես կարևոր ՍԱՐՏԻՏՈՒԴ-1 փորձարկումները ցույց են տվել, որ cilta-cel-ն ունեցել է ակնառու արդյունավետություն ռեցիդիվ կամ հրակայուն բազմակի միելոմայով լայնորեն նախապես բուժված հիվանդների մոտ: Այս փորձարկումների արդյունքները բացահայտեցին 98% ընդհանուր արձագանքման ուշագրավ մակարդակ (ORR), որտեղ հիվանդների զգալի մասը հասնում էր խիստ ամբողջական պատասխանների (sCR):
28 ամիս տևած միջին հետազոտության ընթացքում cilta-cel-ը ցույց է տվել կայուն արձագանքներ, որոնց միջին առաջընթացի գոյատևումը դեռևս չի հաջողվել: Դեղորայքը նաև ցուցադրել է ողջամիտ անվտանգության պրոֆիլներ, որոնց հետևանքով անցանկալի իրադարձությունները հաջողությամբ կառավարվում են օժանդակ խնամքի մեթոդների միջոցով:
Մարտահրավերներ և հնարավորություններ
Despite the promising results, significant challenges remain. Most Կլինիկական փորձարկումներ in China are small-scale and single-center, with insufficient rigor and coordination among institutions. To address these restrictions, firms must aggressively participate in the commercialization of CAR T therapy, ensuring that it is widely available to patients.
Furthermore, improved manufacturing methods, faster regulatory channels, and increased patient access are required to ensure that ԱՎՏՈՄԲՈՒՍԱՅԻՆ Բ cellՇԿԱԿԱՆ թերապիա is successfully translated from laboratory bench to bedside. Collaborations between academia, industry, and government agencies are critical for driving innovation and improving patient care.
Որո՞նք են CAR T-Cell թերապիայի ռիսկերը բազմակի միելոմայով հիվանդների մոտ:
The side effects of CAR T-Cell therapy in multiple myeloma are similar to those in leukemia and lymphoma.
Ցիտոկինի ազատման համախտանիշ (CRS) CAR T-բջիջներով թերապիայի ամենատարածված կողմնակի ազդեցություններից մեկն է, որն առաջացնում է այնպիսի ախտանիշներ, ինչպիսիք են ջերմությունը, արյան ցածր ճնշումը, շնչառության դժվարությունը, սրտխառնոցը և ցաները: Դեպքերի մեծ մասը թեթև է, բայց ծանրը կարող է կյանքին վտանգ ներկայացնել:
Նյարդաբանական կողմնակի ազդեցությունները, ինչպիսիք են ապակողմնորոշումը, նոպաները կամ խոսելու և հասկանալու դժվարությունները, կարող են լինել ծանր և պահանջում են արագ բժշկական միջամտություն:
Այլ լուրջ կողմնակի ազդեցություններ. Դրանք կարող են ներառել ինֆուզիոն ընթացքում ալերգիկ ռեակցիաները, իմունային համակարգի խանգարումը, որը մեծացնում է վարակի վտանգը, արյան բջիջների ցածր քանակությունը և նյարդաբանական համակարգի հնարավոր երկարաժամկետ հետևանքները:
To summarize, while CAR T-cell therapy provides significant benefits in terms of high response rates and personalized treatment for multiple myeloma patients, it also carries risks such as cytokine release syndrome and neurological side effects, which must be carefully monitored and managed by healthcare providers. Close monitoring after therapy is required to maintain patient safety and optimize treatment արդյունքները
Ապագա հեռանկարները
Քանի որ Չինաստանը շարունակում է մեծ ներդրումներ կատարել կենսաբժշկական հետազոտությունների մեջ, ակնկալվում է, որ CAR T-բջիջների բուժման ոլորտը կտրուկ կաճի: Չինաստանի Բժշկական արտադրանքի ազգային վարչությունը (NMPA) ճանաչել է CAR T-բջիջների բուժման խոստումը` նշելով equecabtagene autoleucel-ը որպես բեկումնային թերապիա և որպես որբ դեղամիջոց: Այս հաստատումը ցույց է տալիս Չինաստանի կառավարության նվիրվածությունը՝ զարգացնելու ժամանակակից բժշկական առաջընթացները:
Նաև equecabtagene autoleucel-ը դիտարկվում է որպես նեյրոմիելիտ օպտիկա սպեկտրի հիվանդության հնարավոր բուժում: Սա ցույց է տալիս, որ CAR T-բջիջների թերապիան կարող է օգտագործվել քաղցկեղից բացի այլ բաների դեպքում:
With continuous investment in infrastructure, education, and collaborative relationships, China is well-positioned to lead the way in ԱՎՏՈՄԲՈՒՍԱՅԻՆ Բ cellՇԿԱԿԱՆ թերապիա for multiple myeloma and other life-threatening diseases.
Որքա՞ն է Չինաստանում բազմակի միելոմայի համար CAR T-Cell թերապիայի արժեքը:
CAR T-Cell թերապիայի արժեքը բազմակի միելոմայի համար կախված է ընտրված CAR T-բջջային թերապիայի տեսակից և ընտրված հիվանդանոցից: FUCASO-ի բուժման արժեքը տարբեր հիվանդանոցներում կազմում է շուրջ 200,000 ԱՄՆ դոլար: CILTA-CEL թերապիայի արժեքը նույնպես տատանվում է $200-250,000 ԱՄՆ դոլարի սահմաններում: Այնուամենայնիվ, հիվանդները կարող են նաև ընտրել CAR T-Cell թերապիայի կլինիկական փորձարկումներ որը կարժենա $60-80,000 ԱՄՆ դոլար:
