La Food and Drug Administration a autorisé le repotrectinib (Augtyro, Bristol-Myers Squibb Company) pour le cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) localement avancé ou métastatique ROS1-positif.
Cette approbation de la FDA est la première à englober les patients atteints d'un CPNPC ROS1-positif qui ont déjà été traités avec un inhibiteur de la tyrosine kinase (ITK) de ROS1, ainsi que les personnes n'ayant jamais reçu de traitement par ITK auparavant.
L'approbation a été accordée à la suite de l'essai clinique TRIDENT-1 (NCT03093116), une étude mondiale incluant de nombreux centres, avec une conception ouverte à un seul bras, et diverses cohortes de patients atteints d'un CPNPC localement progressé ou métastatique ROS1-positif. L'efficacité a été évaluée chez 71 patients naïfs d'ITK ROS1 qui avaient subi au maximum 1 ligne précédente de chimiothérapie à base de platine et/ou immunothérapie, et chez 56 patients ayant déjà reçu 1 ITK ROS1 sans chimiothérapie ou immunothérapie préalable à base de platine.
Les principales mesures d'efficacité étaient le taux de réponse global (ORR) et la durée de réponse (DOR) basés sur RECIST v1.1, évalués par une revue centrale impartiale. Le taux de réponse objective (ORR) confirmé était de 79 % (IC à 95 % : 68, 88) dans le groupe de patients qui n'avaient jamais reçu de traitement avec un ITK ROS1 auparavant, et de 38 % (IC à 95 % : 25, 52) chez les patients qui avait déjà reçu un traitement par un inhibiteur de ROS1. La durée médiane de réponse était de 34.1 mois (IC à 95 % : 25.6, non évaluable) et de 14.8 mois (IC à 95 % : 7.6, non évaluable) dans les deux groupes, respectivement. Des observations ont été faites sur des lésions cérébrales de patients présentant des métastases quantifiables du système nerveux central, ainsi que chez des individus présentant des mutations de résistance après un traitement par un inhibiteur de la tyrosine kinase.
Les effets indésirables les plus fréquents, survenant dans plus de 20 % des cas, étaient les étourdissements, la dysgueusie, la neuropathie périphérique, la constipation, la dyspnée, l'ataxie, l'épuisement, les problèmes cognitifs et la faiblesse musculaire.
La posologie suggérée du repotrectinib est de 160 mg par voie orale une fois par jour, avec ou sans repas, pendant 14 jours. Par la suite, la posologie doit être augmentée à 160 mg deux fois par jour jusqu'à progression de la maladie ou toxicité intolérable.
Cancer
Lutetium Lu 177 dotatate est approuvé par l'USFDA pour les patients pédiatriques de 12 ans et plus atteints de GEP-NETS
Le lutétium Lu 177 dotatate, un traitement révolutionnaire, a récemment reçu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour les patients pédiatriques, marquant une étape importante en oncologie pédiatrique. Cette approbation représente une lueur d'espoir pour les enfants qui luttent contre des tumeurs neuroendocrines (TNE), une forme de cancer rare mais difficile qui s'avère souvent résistante aux thérapies conventionnelles.
Alysha Mendossa
11 mai 2024
