Février 2024: Les efforts pionniers de la Chine dans la création de thérapies anticancéreuses révolutionnaires ont gagné du terrain avec l'introduction de la thérapie par cellules T modifiées par le récepteur d'antigène chimérique (CAR) pour le traitement du cancer. le myélome multiple, un cancer du sang dévastateur caractérisé par des plasmocytes aberrants. Cette nouvelle méthode représente un tournant décisif dans la médecine personnalisée, donnant de l’espoir aux patients dont les alternatives étaient jusqu’à présent limitées.
Présentation de la thérapie cellulaire CAR-T
Thérapie par cellules CAR T uses a patient’s own immune cells to identify and target cancer cells that express specific proteins. Engineering these T cells to incorporate artificial receptors known as CARs transforms them into highly targeted weapons capable of destroying tumeur cells. When someone has multiple myeloma, CAR T cells are changed to target BCMA, a protein that is found in large amounts in patients.
Essais cliniques et résultats
FUCASO
En 2018, IASO Biotherapeutics et Innovent Biologics ont lancé une recherche multicentrique de phase 1/2 pour évaluer equecabtagene autoleucel (FUCASO), Le premier traitement à base de cellules CAR-T fabriqué en Chine. L'étude a inclus 79 personnes atteintes de myélome multiple qui avaient épuisé leurs choix thérapeutiques standard. Il est intéressant de noter que le taux de réponse global (ORR) a atteint 94.9 %, tandis que le taux de réponse complète/réponse complète stricte (CR/sCR) était de 58.2 %. Le délai médian de récupération et le RC/sCR étaient respectivement de 16 jours et 95 jours. Ces résultats ont confirmé l'efficacité exceptionnelle de l'equecabtagene autoleucel ainsi que son excellent profil d'innocuité.
Pour les patients ayant déjà reçu un traitement par cellules CAR T, l’ORR est passé à 98.5 %, six d’entre eux ayant obtenu une RC/sCR. Notamment, le premier patient traité dans le cadre de l’essai a maintenu une rémission complète rigoureuse pendant plus de 40 mois.
Thérapie CILTA-CEL
Cilta-cel, également connu sous le nom de ciltacabtagene autoleucel, est un traitement de pointe des cellules T du récepteur d'antigène chimérique (CAR) qui cible l'antigène de maturation des cellules B (BCMA), une protéine surexprimée dans les cellules de myélome multiple. Ce nouveau médicament s'est révélé très prometteur dans le traitement du myélome multiple récidivant et réfractaire, offrant un nouvel espoir aux patients qui ont épuisé les alternatives thérapeutiques traditionnelles.
Le traitement Cilota-cel modifie génétiquement les cellules T d'un patient pour exprimer les CAR qui se lient au BCMA sur les cellules du myélome. Une fois réintroduites chez le patient, ces cellules CAR T modifiées peuvent cibler et détruire avec succès les cellules malignes, entraînant une régression tumorale et éventuellement une rémission à long terme.
Efficacité clinique
Les essais cliniques, notamment les importants CARTITUDE-1 ont montré que cilta-cel avait une efficacité exceptionnelle chez les patients largement prétraités atteints de myélome multiple récidivant ou réfractaire. Les résultats de ces essais ont révélé un taux de réponse globale (ORR) remarquable de 98 %, avec une proportion significative de patients obtenant des réponses complètes strictes (sCR).
Après un suivi médian de 28 mois, cilta-cel a démontré des réponses durables, la survie médiane sans progression n'ayant pas encore été atteinte. Le médicament a également démontré des profils de sécurité raisonnables, avec des événements indésirables gérés avec succès grâce à des méthodes de soins de soutien.
Défis et opportunités
Despite the promising results, significant challenges remain. Most essais cliniques in China are small-scale and single-center, with insufficient rigor and coordination among institutions. To address these restrictions, firms must aggressively participate in the commercialization of CAR T therapy, ensuring that it is widely available to patients.
Furthermore, improved manufacturing methods, faster regulatory channels, and increased patient access are required to ensure that Thérapie par cellules CAR T is successfully translated from laboratory bench to bedside. Collaborations between academia, industry, and government agencies are critical for driving innovation and improving patient care.
Quels sont les risques de la thérapie CAR T-Cell chez les patients atteints de myélome multiple ?
The side effects of CAR T-Cell therapy in multiple myeloma are similar to those in leukemia and lymphome.
Syndrome de libération de cytokines (CRS) est l’un des effets secondaires les plus courants de la thérapie cellulaire CAR-T, provoquant des symptômes tels que de la fièvre, une hypotension artérielle, des difficultés respiratoires, des nausées et des éruptions cutanées. La plupart des cas sont légers, mais les cas graves peuvent mettre la vie en danger.
Effets secondaires neurologiques, comme la désorientation, les convulsions ou les difficultés à parler et à comprendre, peuvent être graves et nécessiter une intervention médicale rapide.
Autres effets secondaires graves : Ceux-ci peuvent inclure des réactions allergiques pendant la perfusion, un système immunitaire affaibli, ce qui augmente le risque d'infection, un faible nombre de cellules sanguines et des conséquences potentielles à long terme sur le système neurologique.
To summarize, while CAR T-cell therapy provides significant benefits in terms of high response rates and personalized treatment for multiple myeloma patients, it also carries risks such as cytokine release syndrome and neurological side effects, which must be carefully monitored and managed by healthcare providers. Close monitoring after therapy is required to maintain patient safety and optimize treatment résultats.
Perspectives d'avenir
Alors que la Chine continue d’investir massivement dans la recherche biomédicale, le domaine du traitement des cellules CAR-T devrait connaître une croissance spectaculaire. L'Administration nationale chinoise des produits médicaux (NMPA) a reconnu la promesse du traitement par cellules CAR T en désignant l'autoleucel d'equecabtagène comme à la fois une thérapie révolutionnaire et un médicament orphelin. Cette approbation démontre l'engagement du gouvernement chinois à développer des avancées médicales de pointe.
En outre, l'equecabtagene autoleucel est à l'étude comme traitement possible de la maladie du spectre de la neuromyélite optique. Cela montre que la thérapie cellulaire CAR T peut être utilisée pour des choses autres que le cancer.
With continuous investment in infrastructure, education, and collaborative relationships, China is well-positioned to lead the way in Thérapie par cellules CAR T for multiple myeloma and other life-threatening diseases.
Quel est le coût de la thérapie CAR T-Cell pour le myélome multiple en Chine ?
Le coût de l' CAR T-Cell therapy for multiple myeloma depends upon the type of CAR T Cell therapy chosen and the hospital chosen. The cost of FUCASO treatment is around $ 200,000 USD in different hospitals. The cost of CILTA-CEL therapy also varies between $ 200-250,000 USD. However, patients can also opt for Essais cliniques de thérapie CAR T-Cell ce qui coûtera entre 60 et 80,000 XNUMX USD.
