Novembre 2022: Le pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) a été autorisé par la Food and Drug Administration pour une utilisation chez les personnes atteintes de néoplasmes myéloïdes/lymphoïdes (MLN) récidivants ou réfractaires qui ont un récepteur 1 du facteur de croissance des fibroblastes altéré (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), a multicenter open-label, single-arm trial with 28 patients who had relapsed or refractory MLNs with FGFR1 rearrangement, evaluated effectiveness. Patients who met the criteria for eligibility were either ineligible for or had relapsed following allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) or a disease-modifying treatment (e.g., chemotherapy). Pemigatinib was given until the disease progressed, the toxicity became intolerable, or the patients could receive allo-HSCT.
Les données démographiques et les caractéristiques de base sélectionnées comprenaient les éléments suivants : 64 % de femmes ; 68 % blanc ; 3.6 % noirs ou afro-américains ; 11 % asiatiques ; 3.6 % d'Indiens d'Amérique/natifs de l'Alaska ; et 88 % d'indice de performance ECOG de 0 ou 1. L'âge médian était de 65 ans (extrêmes : 39 à 78) ; 3.6 % noirs ou afro-américains ; 68 % blanc ; et 68 % de blanc.
Sur la base des taux de réponse complète (RC) qui répondaient aux critères de réponse spécifiques au type de maladie morphologique, l'efficacité a été déterminée. 14 des 18 patients atteints d'une maladie extramédullaire (EMD) et d'une phase chronique dans la moelle (78 % ; IC à 95 % : 52, 94) ont obtenu une rémission complète (RC). Le nombre moyen de jours jusqu'à la RC était de 104. (intervalle, 44 à 435). Le délai médian (de 1+ à 988+ jours) n'a pas été atteint. Deux des quatre patients qui avaient eu une phase blastique dans la moelle avec ou sans EMD (durée : 1+ et 94 jours) étaient en rémission. L'un des trois patients qui avaient un EMD seul a connu une RC (d'une durée de plus de 64 jours). Le taux de réponse cytogénétique complète pour l'ensemble des 28 patients, dont 3 sans maladie morphologique, était de 79 % (22/28 ; IC à 95 % : 59, 92).
Hyperphosphatémie, toxicité unguéale, alopécie, stomatite, diarrhée, sécheresse oculaire, fatigue, rash, anémie, constipation, bouche sèche, épistaxis, décollement séreux de la rétine, douleurs des extrémités, diminution de l'appétit, peau sèche, dyspepsie, dorsalgie, nausées, vision floue, l'œdème périphérique et les étourdissements étaient les effets indésirables les plus fréquents (20 %) chez les patients.
Phosphate réduit, lymphocytes réduits, leucocytes réduits, plaquettes réduites, alanine aminotransférase élevée et neutrophiles réduits étaient les anomalies de laboratoire de grade 3 ou 4 les plus répandues (10 %).
Il est conseillé de prendre 13.5 mg de pemigatinib une fois par jour jusqu'à ce que la maladie progresse ou qu'il y ait une toxicité intolérable.
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