2022 sept: L'ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) a été approuvé par la Food and Drug Administration pour une utilisation chez les patients pédiatriques atteints de maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD) âgés de moins d'un an et qui ont échoué à une ou plusieurs lignes de traitement systémique. La solution buvable, les pilules et les gélules sont des exemples de formulations.
L'efficacité de l'ibrutinib a été évaluée dans iMAGINE (NCT03790332), un essai ouvert, multicentrique et à un seul bras pour les enfants et les jeunes adultes atteints de cGVHD modérée ou sévère. Les participants étaient âgés de 1 an à moins de 22 ans. 47 patients ont eu besoin d'un traitement supplémentaire après l'échec d'une ou plusieurs lignes de médicaments systémiques et ont été inclus dans l'essai. Si l'atteinte génito-urinaire dans un seul organe était le seul signe de cGVHD, les patients étaient exclus.
L'âge moyen des patients était de 13 ans (extrêmes, 1 à 19). Voici quelques-unes des 47 données démographiques des patients : 70 % de la population est masculine, 36 % est blanche, 9 % est noire ou afro-américaine et 55 % n'est pas déclarée.
Le taux de réponse global (ORR) jusqu'à la semaine 25 a servi d'indicateur principal de résultat d'efficacité. Selon les critères de réponse du projet de développement de consensus des NIH de 2014, l'ORR inclut des réponses complètes ou partielles. À la semaine 25, le TRO avait atteint 60 % (IC à 95 % : 44, 74). Le délai moyen de réponse était de 5.3 mois (IC à 95 % : 2.8, 8.8). La durée médiane de la GVHDc était de 14.8 mois (IC à 95 % : 4.6, non évaluable) à partir de la première réponse au décès ou à de nouveaux traitements systémiques.
Anemia, musculoskeletal pain, pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, stomatitis, thrombocytopenia, and headache were the most frequent adverse events (20%), as were pyrexia, diarrhoea, pneumonia, abdominal pain, and stomatitis.
La dose recommandée d'IMBRUVICA est de 420 mg par voie orale une fois par jour pour les patients âgés de 12 ans et plus atteints de cGVHD et de 240 mg/m2 par voie orale une fois par jour (jusqu'à une dose de 420 mg) pour les patients âgés de 1 à moins de 12 ans atteints de cGVHD , jusqu'à la progression de la cGVHD, la récurrence d'une tumeur maligne sous-jacente ou une toxicité inacceptable.
Voir les informations complètes de prescription pour Imbruvica.
