Le 31 octobre 2023, la Food and Drug Administration a approuvé l'utilisation du pembrolizumab (Keytruda, Merck) avec la gemcitabine et le cisplatine pour traiter le carcinome des voies biliaires (BTC) qui s'est propagé ou est localement avancé mais ne peut pas être éliminé.
L'efficacité a été évaluée dans une étude appelée KEYNOTE-966 (NCT04003636), qui était un essai multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo impliquant 1069 3 patients atteints de BTC non résécable ou métastatique localement avancé qui n'avaient pas subi de traitement systémique antérieur pour une maladie avancée. . Les patients ont été répartis au hasard pour recevoir soit du pembrolizumab en association avec la gemcitabine et le cisplatine toutes les 8 semaines, soit un placebo en association avec la gemcitabine et le cisplatine selon le même calendrier. Le traitement a persisté jusqu’à l’apparition d’effets secondaires intolérables ou d’une progression de la maladie. Le cisplatine a été administré jusqu'à 2 cycles, tandis que la gemcitabine a été poursuivie selon le jugement du médecin. L'administration de pembrolizumab ou d'un placebo a été maintenue jusqu'à progression de la maladie, toxicité intolérable ou durée maximale de XNUMX ans.
Le principal critère d’évaluation de l’efficacité était la survie globale (SG). Le pembrolizumab associé à une chimiothérapie a montré une augmentation substantielle de la survie globale par rapport au placebo associé à une chimiothérapie, avec un risque relatif de 0.83 (IC à 95 % : 0.72, 0.95) ; Valeur p unilatérale = 0.0034. La survie globale (SG) médiane était de 12.7 mois avec un intervalle de confiance (IC) à 95 % de 11.5 à 13.6 dans un groupe et de 10.9 mois avec un IC à 95 % de 9.9 à 11.6 dans l'autre groupe.
L'interruption du traitement par pembrolizumab en raison d'événements indésirables s'est produite chez 55 % des patients. Un faible nombre de neutrophiles, un faible nombre de plaquettes, une anémie, un faible nombre de globules blancs, de la fièvre, de la fatigue, une cholangite, des taux élevés d'ALT et d'AST et une obstruction biliaire étaient quelques-uns des effets secondaires ou des problèmes de laboratoire qui se produisaient si souvent (≥ 2 %) que le le traitement a dû être arrêté.
La posologie suggérée de pembrolizumab est de 200 mg toutes les 3 semaines ou de 400 mg toutes les 6 semaines jusqu'à progression de la maladie ou toxicité intolérable. Administrer du pembrolizumab avant la chimiothérapie si les deux sont administrés le même jour.
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