En 2024 Mars, un communiqué de presse indique que l'A2B530 (A2 Biotherapeutics), une thérapie cellulaire CAR T, a reçu la désignation de médicament orphelin pour traiter le cancer colorectal qui exprime l'antigène carcinoembryonnaire (CEA) et a perdu l'expression de HLA-A*02 chez les personnes qui ont une lignée germinale. Maladie HLA-A*02(+) hétérozygote.
Les chercheurs pensent que la thérapie cellulaire logique autologue peut cibler les cellules tumorales tout en protégeant les tissus sains. En effet, il dispose d’un interrupteur de sécurité intégré qui peut empêcher les tissus sains d’être blessés. Dans l'étude de phase 1/2 EVEREST-1 (NCT05736731), cette idée sera testée.
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La décision de la FDA d'accorder la désignation de médicament orphelin confirme l'énorme besoin non satisfait de meilleurs traitements pour les personnes atteintes de cancer colorectal," a déclaré William Go, MD, PhD, médecin-chef d'A2 Bio, dans un communiqué de presse. Cette désignation confirme notre promesse d'utiliser notre plateforme technologique de pointe pour créer de nouveaux cancers. traitements pour les personnes dont les cancers sont difficiles à traiter.
L'étude ouverte de phase 1/2 EVEREST-1 examine A2B530 comme traitement possible pour les tumeurs solides comme le cancer colorectal, le cancer du pancréas et cancer du poumon non à petites cellules. Il examine également d’autres types de tumeurs solides qui produisent du CEA mais pas du HLA-A*02. Les personnes qui participent actuellement à l'étude EVEREST-1 ont été les premières à participer à l'étude BASECAMP-1 (NCT04981119), où leurs cellules T ont été collectées, traitées et conservées pour une utilisation ultérieure.
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L’objectif principal de l’étude de phase 1 est de trouver la dose la plus sûre et la plus efficace. La sécurité et l'efficacité doivent rester les principaux objectifs de l'étude de phase 2. La quantité de solide tumeur cellules que la dose recommandée peut tuer tout en préservant les cellules saines.
Cancer colorectal, qui est un mot pour les deux cancer du côlon et du rectum, se produit lorsque des polypes (groupes de cellules grandissant ensemble) se forment dans le côlon ou le rectum et se transforment en cancer. L’âge avancé, le fait d’être noir, les antécédents de polypes ou de cancer dans votre corps ou dans votre famille, les maladies inflammatoires de l’intestin, la génétique, le diabète, l’obésité, un régime alimentaire occidental normal, ainsi que le tabagisme et la consommation d’alcool sont autant de facteurs qui mettent les gens en danger.
Chirurgie, radiothérapie, thérapie ciblée et immunothérapie sont les moyens les plus courants de traiter le cancer colorectal. Cependant, bon nombre des méthodes actuelles pour ce cancer et d’autres pour les tumeurs solides peuvent tuer les patients.
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Les chercheurs qui ont travaillé sur l'étude pensent que cela Thérapie par cellules CAR T est plus sûr que les autres traitements ciblés. C'est parce que le Cellules T CAR tuent les cellules tumorales sans endommager les cellules saines, car elles disposent d'un interrupteur de sécurité intégré qui empêche les tissus sains d'être blessés.