Novembre 2023: La Food and Drug Administration a approuvé HEPZATO KIT (melphalan for Injection/Hepatic Delivery System, Delcath Systems, Inc.) comme traitement dirigé vers le foie pour les patients adultes atteints de mélanome uvéal qui présentent des métastases hépatiques non résécables qui affectent moins de 50 % du foie et aucune maladie extrahépatique ou maladie extrahépatique limitée aux poumons, aux os, aux ganglions lymphatiques ou aux tissus sous-cutanés et pouvant être
Dans l'étude FOCUS (NCT02678572), 91 personnes atteintes d'un mélanome uvéal et de métastases hépatiques impossibles à éliminer ont participé à une expérience ouverte à un seul groupe pour voir dans quelle mesure le traitement fonctionnait. Si la partie la plus dangereuse du mélanome uvéal provenait du foie et que la maladie en dehors du foie pouvait être traitée par radiothérapie ou par chirurgie, alors une maladie en dehors du foie pourrait être détectée dans les poumons, les ganglions lymphatiques, les os ou sous la peau. . Les principales raisons de ne pas être éligible étaient la présence de métastases dans au moins 50 % du parenchyme hépatique, une cirrhose de Child-Pugh de classe B ou C ou une hépatite B ou C.
Les principaux moyens de mesurer le fonctionnement d'un système étaient le taux de réponse objectif (ORR) et la durée de réponse (DoR), qui ont été décidés par un comité central d'examen équitable utilisant RECIST v1.1. La durée de vie médiane était de 14 mois (IC à 95 % : 8.3, 17.7) et l'ORR était de 36.3 % (IC à 95 % : 26.4, 47).
Melphalan (HEPZATO) est perfusé dans l'artère hépatique toutes les 6 à 8 semaines pour un maximum de 6 perfusions à l'aide du système d'administration hépatique (HDS), un composant du dispositif. Sur la base du poids corporel idéal, la dose suggérée de melphalan est de 3 mg/kg, avec une dose maximale de 220 mg en une seule thérapie.
Il existe un avertissement encadré concernant les conséquences péri-procédurales graves, telles que des saignements, des lésions hépatiques et des événements thromboemboliques, dans le matériel de prescription du KIT HEPZATO. Un avertissement encadré concernant la myélosuppression et le risque d'infection grave, d'hémorragie ou d'anémie symptomatique est également inclus dans le matériel de prescription.
En raison du potentiel de conséquences péri-procédurales graves telles que des événements thromboemboliques, des lésions hépatocellulaires et des hémorragies, HEPZATO KIT n'est accessible que via un programme restreint qui relève de la stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques du HEPZATO KIT.
La thrombocytopénie, la fatigue, l'anémie, les nausées, les douleurs musculo-squelettiques, la leucopénie, les douleurs abdominales, la neutropénie, les vomissements, l'augmentation de l'alanine aminotransférase, l'allongement du temps de céphaline activée, l'augmentation de l'aspartate aminotransférase, l'augmentation de la phosphatase alcaline sanguine et la dyspnée étaient les plus fréquents (≥ 20 %). effets indésirables ou anomalies de laboratoire.
HEPZATO et HEPZATO KIT sont contre-indiqués chez les patients présentant des métastases intracrâniennes actives ou des lésions cérébrales ayant tendance à saigner ; insuffisance hépatique, hypertension portale ou varices connues présentant un risque de saignement ; intervention chirurgicale ou traitement médical du foie au cours des 4 semaines précédentes ; coagulopathie incorrigible, incapacité à subir une anesthésie générale en toute sécurité, y compris les maladies cardiaques actives, y compris, sans s'y limiter, les syndromes coronariens instables (angine de poitrine instable ou grave ou infarctus du myocarde), l'aggravation ou l'apparition d'une insuffisance cardiaque congestive, des arythmies importantes ou une maladie valvulaire grave. ; antécédents d'allergies ou d'hypersensibilité connue au melphalan ; antécédents d'allergies ou d'hypersensibilité connue à un composant ou à un matériau utilisé dans le KIT HEPZATO, y compris des antécédents d'allergie au latex de caoutchouc naturel ; antécédents d'allergie ou d'hypersensibilité à l'héparine ou présence de thrombocytopénie induite par l'héparine (TIH) ; et antécédents de réaction allergique sévère au produit de contraste iodé non contrôlé par une prémédication avec des antihistaminiques et des stéroïdes.
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