La FDA a accordé son médicament révolutionnaire quizartinib un traitement révolutionnaire. Quizartinib est une FLT3 inhibiteur à l'étude pour le traitement des patients adultes en rechute / réfractaire FLT3-ITD leucémie aiguë myéloïde ( AML ). Cette identification accélérera le développement de quizartinib et devrait apporter de nouveaux médicaments aux patients dès que possible.
AML est un malin cancer du sang et de la moelle osseuse that causes dysfunctional cancerous leukocytes to proliferate and accumulate uncontrollably, and affects the production of normal blood cells. The United States this year is expected to have more than 19000 nom des nouveaux patients diagnostiqués, et plus de 10000 Ge AML des morts. Le 2005-2011 les résultats de l'enquête montrent que les 5- taux de survie à l'année de AML les patients est seulement 26% , qui est le plus bas de tous les types de leucémie. FLT3 la mutation génétique est la mutation génétique la plus courante chez AML patients, tout en FLT3-ITD est la mutation la plus fréquente de FLT3 gène, et environ un quart de AML les patients sont porteurs de cette mutation. Par rapport aux patients qui ne portaient pas cette mutation, les patients avec FLT3-ITD les mutations avaient un pronostic plus sombre, un risque plus élevé de récidive du cancer et un risque plus élevé de décès après rechute. Même si ces patients reçoivent une greffe de cellules souches hématopoïétiques ( GCSH ), le risque de récidive du cancer après le traitement est encore plus élevé que celui des patients qui ne sont pas porteurs de cette mutation. Actuellement, il n'y a pas de traitement approuvé pour cette maladie. Par conséquent, cette thérapie révolutionnaire devrait apporter un nouvel espoir aux patients atteints de FLT3-ITD .
En plus de l'identification thérapeutique révolutionnaire, quizartinib aussi reçu FDA qualification accélérée pour les rechutes / réfractaire AML thérapie , et la qualification de médicament orphelin pour AML délivré par FDA et l'Agence européenne des médicaments ( EMA ). Quizartinib est encore au stade de la recherche et du développement et n’a été approuvé dans aucun pays. La sécurité et la tolérance n'ont pas encore été certifiées. Cependant, cette approbation devrait accélérer le développement du médicament, ce qui est vraiment une bonne nouvelle pour les patients.