Novembre 2023: Pour les patients pédiatriques âgés d'un an et plus atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) Ph+ en phase chronique (CP), soit nouvellement diagnostiquée (ND), soit résistante ou intolérante (R/I) à un traitement antérieur, la Food and Drug Administration a approuvé le bosutinib ( Bosulif, Pfizer). De plus, une nouvelle forme posologique en capsule avec des concentrations de 50 mg et 100 mg a été approuvée par la FDA.
L'essai BCHILD (NCT04258943) a évalué l'efficacité du bosutinib chez des patients pédiatriques atteints de LMC Ph+ ND CP et de LMC Ph+ R/I CP. L'essai était multicentrique, non randomisé et ouvert, avec pour objectifs de déterminer une dose recommandée, d'estimer l'innocuité et la tolérabilité, d'évaluer l'efficacité et d'évaluer bosutinib pharmacocinétique dans cette population de patients. L'essai a inclus 21 patients atteints de LMC Ph+ ND CP traités à 300 mg/m2 une fois par jour et 28 patients atteints de LMC Ph+ R/I CP traités par bosutinib à raison de 300 mg/m2 à 400 mg/m2 par voie orale une fois par jour.
La réponse cytogénétique majeure (MCyR), la réponse cytogénétique complète (CCyR) et la réponse moléculaire majeure (MMR) étaient les principaux paramètres d'efficacité. Les réponses cytogénétiques majeures (MCyR) et complètes (CCyR) chez les patients pédiatriques atteints de LMC Ph+ ND CP étaient respectivement de 76.2 % (IC à 95 % : 52.8 ; 91.8) et de 71.4 % (IC à 95 % : 47.8 ; 88.7). Le ROR était de 28.6 % (IC à 95 % : 11.3 ; 52.3) et la période de suivi médiane de 14.2 mois (plage : 1.1 ; 26.3 mois).
Les réponses cytogénétiques majeures (MCyR) et complètes (CCyR) chez les patients pédiatriques atteints de LMC Ph+ R/I CP étaient de 82.1 % (IC à 95 % : 63.1, 93.9) et 78.6 % (IC à 95 % : 59, 91.7), respectivement. 50 % (IC à 95 % : 30.6, 69.4) était le ROR. Deux des 14 patients ayant atteint le ROR ont perdu le ROR après avoir reçu un traitement pendant 13.6 et 24.7 mois, respectivement. Un suivi de 23.2 mois était la médiane (intervalle : 1, 61.5 mois).
Chez les patients pédiatriques, la diarrhée, les douleurs abdominales, les vomissements, les nausées, les éruptions cutanées, la léthargie, le dysfonctionnement hépatique, les maux de tête, la fièvre, la diminution de l'appétit et la constipation étaient les effets secondaires les plus fréquemment rapportés (≥ 20 %). Chez les patients pédiatriques, une augmentation de la créatinine, une augmentation de l'alanine aminotransférase ou de l'aspartate aminotransférase, une diminution du nombre de globules blancs et une diminution du nombre de plaquettes étaient les anomalies biologiques les plus fréquentes qui se sont aggravées par rapport aux valeurs initiales (≥ 45 %).
Pour les patients pédiatriques atteints de LMC Ph+ ND CP, la posologie recommandée de bosutinib est de 300 mg/m2 par voie orale une fois par jour avec de la nourriture ; pour les patients pédiatriques atteints de LMC Ph+ R/I CP, la posologie recommandée est de 400 mg/m2 par voie orale une fois par jour avec de la nourriture. Le contenu des gélules peut être associé à du yaourt ou de la compote de pommes pour les personnes incapables de les avaler.
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