در 31 اکتبر 2023، سازمان غذا و داروی پمبرولیزوماب (Keytruda، Merck) را برای استفاده با جمسیتابین و سیس پلاتین برای درمان کارسینوم مجاری صفراوی (BTC) که گسترش یافته یا به صورت موضعی پیشرفته است اما نمی توان حذف کرد، تایید کرد.
اثربخشی در مطالعهای به نام KEYNOTE-966 (NCT04003636) ارزیابی شد که یک کارآزمایی چند مرکزی، تصادفی، دوسوکور و کنترلشده با دارونما بود که شامل 1069 بیمار مبتلا به BTC غیرقابل برداشت یا متاستاتیک محلی پیشرفته بود که قبلاً تحت درمان سیستمیک برای بیماری پیشرفته قرار نگرفته بودند. . بیماران به طور تصادفی برای دریافت پمبرولیزوماب در ترکیب با جمسیتابین و سیس پلاتین هر 3 هفته یکبار یا دارونما در ترکیب با جمسیتابین و سیس پلاتین در همان برنامه قرار گرفتند. درمان تا زمان عوارض جانبی غیرقابل تحمل یا پیشرفت بیماری ادامه داشت. سیس پلاتین تا 8 سیکل تجویز شد، در حالی که جمسیتابین بر اساس قضاوت پزشک ادامه یافت. تجویز پمبرولیزوماب یا دارونما تا زمان پیشرفت بیماری، سمیت غیرقابل تحمل یا حداکثر 2 سال ادامه داشت.
نقطه پایان اثربخشی اولیه بقای کلی (OS) بود. پمبرولیزوماب همراه با شیمی درمانی در مقایسه با دارونما همراه با شیمی درمانی، با نسبت خطر 0.83 (95% CI: 0.72، 0.95) افزایش قابل توجهی در بقای کلی نشان داد. یک طرفه p-value=0.0034. میانگین بقای کلی (OS) 12.7 ماه با فاصله اطمینان 95% (CI) 11.5 تا 13.6 در یک گروه و 10.9 ماه با 95% فاصله اطمینان (CI) 9.9 تا 11.6 در گروه دیگر بود.
قطع مصرف پمبرولیزوماب به دلیل عوارض جانبی در 55 درصد بیماران رخ داد. تعداد کم نوتروفیل ها، تعداد کم پلاکت ها، کم خونی، تعداد کم گلبول های سفید خون، تب، خستگی، کلانژیت، افزایش ALT و AST و انسداد صفراوی برخی از عوارض جانبی یا مشکلات آزمایشگاهی بودند که به قدری (≥2%) اتفاق افتاد که درمان باید متوقف می شد.
دوز پیشنهادی پمبرولیزوماب 200 میلی گرم هر 3 هفته یا 400 میلی گرم هر 6 هفته تا پیشرفت بیماری یا مسمومیت غیرقابل تحمل است. اگر هر دو در یک روز تجویز می شوند، پمبرولیزوماب را قبل از شیمی درمانی تجویز کنید.
Lutetium Lu 177 dotatate توسط USFDA برای کودکان 12 سال و بالاتر با GEP-NETS تایید شده است.
Lutetium Lu 177 dotatate، یک درمان پیشگامانه، اخیراً تأییدیه سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) را برای بیماران اطفال دریافت کرده است که نقطه عطف قابل توجهی در سرطان شناسی کودکان است. این تایید نشان دهنده چراغ امیدی برای کودکانی است که با تومورهای عصبی غدد (NETs) مبارزه می کنند، نوعی سرطان نادر اما چالش برانگیز که اغلب در برابر درمان های مرسوم مقاوم است.