2023 نوامبر: سازمان غذا و داروی HEPZATO KIT (melphalan for Injection/Hepatic Delivery System, Delcath Systems, Inc.) را به عنوان یک درمان کبدی برای بیماران بزرگسال مبتلا به ملانوم uveal که متاستازهای کبدی غیرقابل برداشت دارند و کمتر از 50 درصد کبد را تحت تأثیر قرار می دهند تأیید کرده است. بدون بیماری خارج کبدی یا بیماری خارج کبدی که محدود به ریه، استخوان، غدد لنفاوی یا بافت های زیر جلدی باشد و می تواند
در مطالعه FOCUS (NCT02678572)، 91 نفر مبتلا به ملانوم یووئال و متاستازهای کبدی که قابل برداشتن نبود، در آزمایشی با یک بازو و برچسب باز شرکت کردند تا ببینند درمان چقدر خوب کار می کند. اگر خطرناک‌ترین بخش ملانوم یووه از کبد ناشی می‌شود و بیماری خارج از کبد را می‌توان با پرتودرمانی یا جراحی درمان کرد، ممکن است برخی از بیماری‌های خارج از کبد در ریه، غدد لنفاوی، استخوان یا زیر پوست دیده شوند. . دلایل مهم برای واجد شرایط نبودن متاستاز در حداقل 50 درصد پارانشیم کبد، داشتن سیروز کلاس B یا C Child-Pugh، یا داشتن هپاتیت B یا C بود.
راه‌های اصلی برای اندازه‌گیری میزان عملکرد خوب، نرخ پاسخ هدف (ORR) و مدت زمان پاسخ (DoR) بود که توسط کمیته بررسی مرکزی منصفانه با استفاده از RECIST v1.1 تصمیم‌گیری شد. میانگین DoR 14 ماه (95% CI: 8.3، 17.7) و ORR 36.3% بود (95% CI: 26.4، 47).
ملفالان (HEPZATO) هر 6 تا 8 هفته به مدت حداکثر 6 انفوزیون با استفاده از سیستم تحویل کبدی (HDS)، یکی از اجزای دستگاه، به شریان کبدی تزریق می شود. بر اساس وزن ایده آل بدن، دوز پیشنهادی ملفالان 3 میلی گرم بر کیلوگرم و حداکثر دوز 220 میلی گرم در یک درمان واحد است.
یک هشدار جعبه ای در مورد عواقب جدی حین عمل، مانند خونریزی، آسیب کبدی، و حوادث ترومبوآمبولیک، در مواد تجویز شده برای کیت HEPZATO وجود دارد. یک هشدار جعبه‌ای در مورد سرکوب میلو و احتمال عفونت جدی، خونریزی یا کم‌خونی علامت‌دار نیز در مواد تجویزی گنجانده شده است.
با توجه به احتمال عواقب جدی حین عمل مانند حوادث ترومبوآمبولی، آسیب سلولی کبدی و خونریزی، کیت هپزاتو فقط از طریق یک برنامه محدود قابل دسترسی است که تحت استراتژی ارزیابی ریسک و کاهش خطر کیت HEPZATO قرار دارد.
ترومبوسیتوپنی، خستگی، کم خونی، تهوع، درد اسکلتی عضلانی، لکوپنی، درد شکمی، نوتروپنی، استفراغ، افزایش آلانین آمینوترانسفراز، طولانی شدن زمان ترومبوپلاستین نسبی فعال، افزایش آسپارتات آمینوترانسفراز، افزایش آلکالین فسفاتاز خون (≥20%) شایع ترین و عوارض جانبی یا ناهنجاری های آزمایشگاهی.
HEPZATO و HEPZATO KIT در بیماران مبتلا به متاستازهای داخل جمجمه فعال یا ضایعات مغزی با تمایل به خونریزی منع مصرف دارند. نارسایی کبد، فشار خون پورتال، یا واریس شناخته شده در معرض خطر خونریزی؛ جراحی یا درمان دارویی کبد در 4 هفته گذشته؛ انعقاد غیرقابل اصلاح، ناتوانی در بیهوشی عمومی، از جمله شرایط فعال قلبی شامل، اما نه محدود به، سندرم های ناپایدار کرونری (آنژین ناپایدار یا شدید یا انفارکتوس میوکارد)، بدتر شدن یا شروع جدید نارسایی احتقانی قلب، آریتمی های قابل توجه، یا بیماری شدید دریچه ای ; سابقه آلرژی یا حساسیت مفرط شناخته شده به ملفالان؛ سابقه آلرژی یا حساسیت بیش از حد شناخته شده به یک جزء یا ماده مورد استفاده در کیت HEPZATO از جمله سابقه حساسیت به لاتکس لاستیک طبیعی؛ سابقه آلرژی یا حساسیت به هپارین یا وجود ترومبوسیتوپنی ناشی از هپارین (HIT)؛ و سابقه واکنش آلرژیک شدید به کنتراست یددار که با پیش دارو با آنتی هیستامین ها و استروئیدها کنترل نمی شود.
