افلورنیتین توسط USFDA برای بیماران بزرگسال و کودکان مبتلا به نوروبلاستومای پرخطر تایید شده است

FDA تأیید کرد آمپولوریتین (IWILFIN، USWM، LLC) در 13 دسامبر 2023، برای کاهش خطر عود در بزرگسالان و کودکان مبتلا به نوروبلاستوما پرخطر (HRNB) که پاسخ نسبی به درمان چند عاملی قبلی، مانند ایمونوتراپی ضد GD2 داشتند.

این نشان دهنده تایید اولیه FDA از درمانی است که برای کاهش احتمال عود در بیماران نوجوان مبتلا به HRNB طراحی شده است.

اثربخشی در کارآزمایی ارزیابی شد که نتایج حاصل از مطالعه 3b (گروه آزمایشی) را با مطالعه ANBL0032 (گروه کنترل خارجی تولید شده از یک کارآزمایی بالینی) مقایسه کرد. مطالعه 3b (NCT02395666) یک کارآزمایی چند مرکزی بود که برچسب باز و غیرتصادفی بود و شامل دو گروه بود. 105 بیمار واجد شرایط با ریسک بالا نوروبلاستوما از یک گروه (قشر 1) افلورنیتین خوراکی، دو بار در روز با دوز تعیین شده توسط سطح بدن (BSA) تا پیشرفت بیماری، سمیت غیرقابل قبول، یا حداکثر برای 2 سال داده شد. مطالعه 3b از قبل برای مقایسه نتایج با نرخ بقای بدون رویداد معیار تاریخی (EFS) از مطالعه ANBL0032 همانطور که در ادبیات منتشر شده گزارش شده است، برنامه ریزی شده بود.

مطالعه ANBL0032 یک کارآزمایی تصادفی شده چند مرکزی، برچسب باز بود که دینوتوکسیماب، فاکتور محرک کلنی گرانولوسیت-ماکروفاژ، اینترلوکین-2 و اسید سیس-رتینوئیک را با اسید سیس-رتینوئیک به تنهایی در بیماران کودکان مبتلا به نوروبلاستوما پرخطر مقایسه کرد. بازوی کنترل خارجی بر اساس داده های 1,241 بیمار در بازوی آزمایشی بود.

بیمارانی که معیارهای مقایسه بین مطالعه 3b و ANBL0032 را داشتند و داده‌های کاملی برای متغیرهای کمکی بالینی خاص داشتند، بر اساس نمرات تمایلشان در نسبت 3:1 جفت شدند. تجزیه و تحلیل اولیه شامل 90 بیمار تحت درمان با IWILFIN و 270 بیمار کنترل از مطالعه ANBL0032 بود.

معیار اثربخشی اولیه، بقای بدون رویداد (EFS) بود که شامل پیشرفت بیماری، عود، بدخیمی ثانویه یا مرگ به هر علتی بود. یکی دیگر از معیارهای اثربخشی، بقای کلی (OS) بود که به عنوان مرگ به هر علتی تعریف شد. نسبت خطر EFS (HR) در تحلیل اولیه 0.48 با فاصله اطمینان 95٪ (CI) 0.27 تا 0.85 بود. HR OS 0.32 با CI 95% از 0.15 تا 0.70 بود. به دلیل عدم قطعیت در تخمین اثر درمانی که با یک طرح تحقیقاتی کنترل شده خارجی همراه است، تجزیه و تحلیل‌های اضافی بر روی زیرجمعیت‌ها یا با استفاده از روش‌های آماری مختلف انجام شد. EFS HR بین 0.43 (95% CI: 0.23، 0.79) و 0.59 (95% CI: 0.28، 1.27) متغیر بود، در حالی که HR OS از 0.29 (95% CI: 0.11، 0.72 (0.45:95% CI) تا 0.21% بود. 0.98، XNUMX).

در مطالعه 3b، شایع ترین عوارض جانبی (≥5%)، که شامل ناهنجاری های آزمایشگاهی نیز می شد، گرفتگی بینی، اسهال، سرفه، سینوزیت، ذات الریه، عفونت دستگاه تنفسی فوقانی، ورم ملتحمه، استفراغ، تب، رینیت آلرژیک، نوتروفیل های تحتانی، ALT و AST بالاتر، کاهش شنوایی، عفونت پوست و عفونت مجاری ادراری.