La FDA ha concedido su fármaco revolucionario quizartinib a tratamiento innovador. Quizartinib es un FLT3 inhibidor bajo investigación para el tratamiento de pacientes adultos con recaída / refractario FLT3-ITD leucemia mieloide aguda ( AML ). Esta identificación acelerará el desarrollo de quizartinib y se espera que lleve nuevos medicamentos a los pacientes lo antes posible.
AML es maligno cáncer de sangre y médula ósea que hace que los leucocitos cancerosos disfuncionales proliferen y se acumulen sin control, y afecta la producción de células sanguíneas normales. Se espera que este año Estados Unidos tenga más de 19000 nombre de los nuevos pacientes diagnosticados, y más de 10000 Ge AML muertes El 2005 2011- los resultados de la encuesta muestran que la 5- año tasa de supervivencia de AML los pacientes son solo 26% , que es el más bajo entre todos los tipos de leucemia. FLT3 La mutación genética es la mutación genética más común en AML pacientes, mientras FLT3-ITD es la mutación más frecuente de FLT3 gen, y alrededor de una cuarta parte de AML los pacientes portan esta mutación. En comparación con los pacientes que no portaban esta mutación, los pacientes con FLT3-ITD las mutaciones tenían un peor pronóstico, un mayor riesgo de recurrencia del cáncer y un mayor riesgo de muerte después de una recaída. Incluso si estos pacientes reciben un trasplante de células madre hematopoyéticas ( TCMH ), la probabilidad de que el cáncer reaparezca después del tratamiento es aún mayor que la de los pacientes que no portan esta mutación. Actualmente, no existe un tratamiento aprobado para esta enfermedad. Por lo tanto, se espera que esta terapia revolucionaria brinde nuevas esperanzas a los pacientes con FLT3-ITD .
Además de la identificación de la terapia innovadora, quizartinib también recibido FDA calificación acelerada para reincidentes / refractario AML terapia, y la calificación de medicamento huérfano para AML expedido por FDA y la Agencia Europea de Medicamentos ( EMA ). Quizartinib es aún en la etapa de investigación y desarrollo y no ha sido aprobado en ningún país. La seguridad y la tolerancia aún no se han certificado. Sin embargo, se espera que esta aprobación acelere el desarrollo del fármaco, lo que es realmente una buena noticia para los pacientes.
