Úřad pro potraviny a léčiva schválil nirogacestat (OGSIVEO, SpringWorks Therapeutics, Inc.) dne 27. listopadu 2023 pro dospělé pacienty s postupujícími desmoidními nádory, kteří potřebují systémovou léčbu. Toto je počáteční povolená léčba desmoidních nádorů.
Studie nazvaná DeFi (NCT03785964) sledovala, jak dobře to funguje. Jednalo se o mezinárodní, multicentrický, randomizovaný (1:1), dvojitě zaslepený, placebem kontrolovaný experiment se 142 pacienty, kteří měli desmoidní nádory, které se zhoršovaly a nemohly být léčeny chirurgicky. Pacienti byli kvalifikováni, pokud desmoidní nádor pokročil do 12 měsíců po screeningu. Účastníci byli náhodně rozděleni tak, aby užívali 150 mg nirogacestatu nebo placebo perorálně dvakrát denně až do progrese onemocnění nebo netolerovatelné toxicity.
Hlavním způsobem měření účinnosti léčby bylo přežití bez progrese (PFS) vypočítané podle RECIST v1.1 zaslepeným nezávislým centrálním hodnocením nebo klinická progrese hodnocená zkoušejícím a posuzovaná nezávisle. Medián přežití bez progrese (PFS) nebyl stanoven ve skupině s nirogacestatem (95% CI: nestanoveno) a byl 15.1 měsíce (95% CI: 8.4, neurčeno) ve skupině s placebem. Poměr rizik (HR) byl 0.29 (95% CI: 0.15, 0.55) s p-hodnotou menší než 0.001. Počáteční vyšetření přežití bez progrese (PFS) za použití pouze radiografické progrese odhalilo poměr rizika 0.31 (95% CI: 0.16, 0.62).
Objektivní reakční rychlost (ORR) byla dalším měřítkem účinnosti. Míra objektivní odpovědi (ORR) byla 41 % (95% CI: 29.8, 53.8) u účastníků ve skupině s nirogacestatem a 8 % (95% CI: 3.1, 17.3) u účastníků ve skupině s placebem (hodnota p=<0.001 ). Zlepšení pacientem hlášené nejhorší bolesti od začátku studie, které upřednostňovalo skupinu s nirogacestatem, dále potvrdilo výsledky účinnosti.
Převládající nežádoucí účinky zahrnovaly průjem, ovariální toxicitu, vyrážku, nevolnost, vyčerpání, stomatitidu, bolest hlavy, žaludeční potíže, kašel, alopecii, infekci horních cest dýchacích a dušnost.
Doporučená dávka nirogacestatu je 150 mg užívaná perorálně dvakrát denně, s jídlem nebo bez jídla, dokud onemocnění neprogreduje nebo dokud nedojde k nepřijatelné toxicitě. Každá dávka 150 mg se skládá ze tří 50mg pilulek.
Rakovina
Lutecium Lu 177 dotatate je schválen USFDA pro pediatrické pacienty ve věku 12 let a starší s GEP-NETS
Lutecium Lu 177 dotatate, přelomová léčba, nedávno získala schválení od amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro dětské pacienty, což představuje významný milník v dětské onkologii. Toto schválení představuje maják naděje pro děti, které bojují s neuroendokrinními nádory (NET), vzácnou, ale náročnou formou rakoviny, která se často ukazuje jako odolná vůči konvenčním terapiím.
Alysha Mendossa
11
