Úřad pro potraviny a léčiva udělil 1. prosince 2023 urychlené schválení pirtobrutinibu (Jaypirca, Eli Lilly and Company) pro dospělé s chronickou lymfocytární leukémií nebo malým lymfocytárním lymfomem (CLL/SLL), kteří podstoupili alespoň dvě předchozí linie terapie, včetně inhibitoru BTK a inhibitoru BCL-2.
Studie sledovala, jak dobře to fungovalo v BRUIN (NCT03740529), celosvětové, otevřené, jednoramenné, multikohortní studii se 108 lidmi, kteří měli CLL nebo SLL a již podstoupili alespoň dvě další léčby, včetně inhibitoru BTK a inhibitor BCL-2. Pacienti podstoupili medián 5 předchozích linií terapie s rozsahem od 2 do 11. Sedmdesát sedm procent pacientů přestalo používat předchozí inhibitor BTK kvůli refrakternímu nebo zhoršujícímu se onemocnění. Lék Pirtobrutinib byl podáván perorálně v dávce 200 mg jednou denně a byl udržován až do progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.
Primárními metrikami účinnosti byly celková míra odpovědi (ORR) a trvání odpovědi (DOR), hodnocené nezávislou hodnotící komisí na základě kritérií iwCLL z roku 2018. Míra objektivní odpovědi (ORR) byla 72 % s 95% intervalem spolehlivosti (CI) 63 % až 80 % a střední doba trvání odpovědi (DOR) byla 12.2 měsíce s 95 % CI 9.3 až 14.7. Všechny odpovědi byly neúplné.
Nejčastějšími vedlejšími účinky (≥ 20 %), s výjimkou laboratorních termínů, byly únava, modřiny, kašel, muskuloskeletální dyskomfort, COVID-19, průjem, zápal plic, bolest žaludku, dušnost, krvácení, otoky, nauzea, horečka a bolest hlavy. Laboratorní abnormality stupně 3 nebo 4 postihující více než 10 % pacientů zahrnovaly snížený počet neutrofilů, anémii a snížený počet krevních destiček. 32 % pacientů prodělalo závažné infekce, přičemž smrtelné infekce byly hlášeny v 10 % případů. Materiály pro předepisování zahrnují upozornění a rady pro infekce, krvácení, cytopenie, srdeční arytmie a následné primární rakoviny.
Doporučená dávka pirtobrutinibu je 200 mg užívaná perorálně jednou denně až do progrese onemocnění nebo netolerovatelných účinků.
Zobrazit úplné informace o předepisování přípravku Jaypirca.
