FDA poskytla svůj průlomový lék quizartinib a průlomová léčba. Quizartinib je FLT3 inhibitor zkoumaný pro léčbu dospělých pacientů s relapsem / žáruvzdorné FLT3-ITD Akutní myeloidní leukémie ( AML ). Tato identifikace urychlí vývoj quizartinib a očekává se, že pacientům co nejdříve přinese nové léky.
AML je maligní blood and bone marrow cancer což způsobuje nekontrolovatelnou proliferaci a akumulaci dysfunkčních rakovinných leukocytů a ovlivňuje produkci normálních krvinek. Očekává se, že letos budou mít Spojené státy více než 19000 jména nově diagnostikovaných pacientů a více než 10000 Ge AML úmrtí. 2005-2011 výsledky průzkumu ukazují, že 5- roční míra přežití AML pacientů je pouze 26% , což je nejnižší ze všech typů leukémie. FLT3 genová mutace je nejčastější genetickou mutací v AML pacienti, zatímco FLT3-ITD je nejčastější mutací FLT3 gen a asi čtvrtina AML pacienti nesou tuto mutaci. Ve srovnání s pacienty, kteří neměli tuto mutaci, pacienti s FLT3-ITD mutace měly horší prognózu, vyšší riziko recidivy rakoviny a větší riziko úmrtí po relapsu. I když tito pacienti dostanou transplantaci krvetvorných buněk ( HSCT ) je pravděpodobnost recidivy rakoviny po léčbě stále vyšší než u pacientů, kteří tuto mutaci nenesou. V současné době neexistuje žádná schválená léčba tohoto onemocnění. Očekává se proto, že tato průlomová terapie přinese pacientům novou naději FLT3-ITD .
Kromě identifikace průlomové terapie quizartinib také obdržel FDA rychlá kvalifikace pro recidivu / žáruvzdorné AML terapie a kvalifikace léčiva pro vzácná onemocnění AML vydáno FDA a Evropská agentura pro léčivé přípravky ( EMA ). Quizartinib je stále ve fázi výzkumu a vývoje a nebyl schválen v žádné zemi. Bezpečnost a tolerance ještě musí být certifikována. Očekává se však, že toto schválení urychlí vývoj léku, což je pro pacienty opravdu dobrá zpráva.
