Tháng 11 2023: Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã phê duyệt HEPZATO KIT (melphalan cho Hệ thống tiêm/phân phối gan, Delcath Systems, Inc.) là phương pháp điều trị trực tiếp đến gan cho bệnh nhân trưởng thành mắc u ác tính màng bồ đào có di căn gan không thể cắt bỏ, ảnh hưởng đến ít hơn 50% gan và không có bệnh ngoài gan hoặc bệnh ngoài gan khu trú ở phổi, xương, hạch bạch huyết hoặc mô dưới da và có thể
Trong nghiên cứu FOCUS (NCT02678572), 91 người bị u ác tính màng bồ đào và di căn gan không thể loại bỏ đã tham gia vào một thử nghiệm nhãn mở, một cánh tay để xem phương pháp điều trị hiệu quả như thế nào. Nếu phần nguy hiểm nhất của u hắc tố màng bồ đào đến từ gan và bệnh ngoài gan có thể được điều trị bằng xạ trị hoặc phẫu thuật, thì một số bệnh ngoài gan có thể được tìm thấy ở phổi, hạch bạch huyết, xương hoặc dưới da. . Những lý do quan trọng khiến không đủ điều kiện là có di căn ở ít nhất 50% nhu mô gan, bị xơ gan Child-Pugh loại B hoặc C, hoặc bị viêm gan B hoặc C.
Các cách chính để đo lường mức độ hoạt động tốt của một thứ gì đó là tỷ lệ phản hồi khách quan (ORR) và thời lượng phản hồi (DoR), được quyết định bởi ủy ban đánh giá trung ương công bằng bằng cách sử dụng RECIST v1.1. DoR trung vị là 14 tháng (KTC 95%: 8.3, 17.7) và ORR là 36.3% (KTC 95%: 26.4, 47).
Melphalan (HEPZATO) được truyền vào động mạch gan cứ sau 6 đến 8 tuần trong tối đa 6 lần truyền bằng Hệ thống phân phối gan (HDS), một thành phần của thiết bị. Dựa trên trọng lượng cơ thể lý tưởng, liều melphalan được đề xuất là 3 mg/kg, với liều tối đa là 220 mg trong một liệu pháp duy nhất.
Có một Cảnh báo kèm theo liên quan đến các hậu quả nghiêm trọng trong quá trình thực hiện thủ thuật, chẳng hạn như chảy máu, tổn thương gan và các biến cố tắc mạch do huyết khối, trong tài liệu kê đơn cho HEPZATO KIT. Cảnh báo kèm theo về tình trạng ức chế tủy và khả năng nhiễm trùng nghiêm trọng, xuất huyết hoặc thiếu máu có triệu chứng cũng được đưa vào tài liệu kê đơn.
Do có khả năng xảy ra các hậu quả nghiêm trọng trong quá trình thực hiện thủ thuật như biến cố tắc mạch do huyết khối, tổn thương tế bào gan và xuất huyết, HEPZATO KIT chỉ có thể được tiếp cận thông qua một chương trình hạn chế nằm trong Chiến lược giảm nhẹ và đánh giá rủi ro của HEPZATO KIT.
Giảm tiểu cầu, mệt mỏi, thiếu máu, buồn nôn, đau cơ xương, giảm bạch cầu, đau bụng, giảm bạch cầu, nôn mửa, tăng alanine aminotransferase, thời gian hoạt hóa một phần Thromboplastin kéo dài, tăng aspartate aminotransferase, tăng phosphatase kiềm trong máu và khó thở là phổ biến nhất (20%) phản ứng bất lợi hoặc bất thường trong phòng thí nghiệm.
HEPZATO và HEPZATO KIT chống chỉ định ở những bệnh nhân có di căn nội sọ đang hoạt động hoặc tổn thương não có xu hướng chảy máu; suy gan, tăng huyết áp tĩnh mạch cửa hoặc giãn tĩnh mạch đã biết có nguy cơ chảy máu; phẫu thuật hoặc điều trị nội khoa gan trong 4 tuần trước đó; rối loạn đông máu không thể điều trị được, không thể gây mê toàn thân một cách an toàn, bao gồm các tình trạng tim đang hoạt động, bao gồm nhưng không giới hạn ở hội chứng mạch vành không ổn định (đau thắt ngực không ổn định hoặc nặng hoặc nhồi máu cơ tim), suy tim sung huyết nặng hơn hoặc mới khởi phát, rối loạn nhịp tim đáng kể hoặc bệnh van tim nặng ; tiền sử dị ứng hoặc quá mẫn cảm với melphalan; tiền sử dị ứng hoặc quá mẫn cảm với thành phần hoặc vật liệu được sử dụng trong HEPZATO KIT bao gồm tiền sử dị ứng với mủ cao su tự nhiên; tiền sử dị ứng hoặc quá mẫn cảm với heparin hoặc có hiện tượng giảm tiểu cầu do heparin (HIT); và có tiền sử phản ứng dị ứng nghiêm trọng với thuốc cản quang chứa iod không được kiểm soát bằng thuốc kháng histamine và steroid trước đó.
