Tháng 11 2023: Elranatamab-bcmm (Elrexfio, Pfizer, Inc.) là một kháng nguyên trưởng thành tế bào B đặc hiệu kép (BCMA) được điều khiển bởi tế bào T CD3 đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm phê duyệt nhanh cho người lớn mắc bệnh đa u tủy tái phát hoặc khó chữa có đã có ít nhất bốn dòng trị liệu trước đó, bao gồm chất ức chế proteasome, chất điều hòa miễn dịch và kháng thể đơn dòng kháng CD38.
Trong MagnetisMM-3 (NCT04649359), những bệnh nhân bị MM tái phát hoặc kháng trị kháng với ít nhất một chất ức chế proteasome, một loại thuốc điều hòa miễn dịch và một kháng thể kháng CD38 đã được đưa vào nghiên cứu nhãn mở, một nhánh, đa trung tâm để đánh giá hiệu quả. Khi ghi danh, bệnh nhân đáp ứng các tiêu chí do Nhóm làm việc về u tủy quốc tế (IMWG) đặt ra để phát hiện bệnh.
Các cách chính để đo lường mức độ hoạt động tốt của một thứ gì đó là tỷ lệ phản hồi khách quan (ORR) và thời gian phản hồi (DOR), được tìm thấy bởi một đánh giá trung tâm độc lập, mù quáng theo hướng dẫn của IMWG. Chín mươi bảy bệnh nhân chưa bao giờ được điều trị theo hướng BCMA trước đây nhưng đã có ít nhất bốn dòng trị liệu trước đó—thuốc ức chế proteasome, thuốc điều hòa miễn dịch và kháng thể đơn dòng kháng CD38—tạo thành nhóm có hiệu quả chính. Chín mươi bảy bệnh nhân (KTC 95%: 47.3%, 67.7%) ở liều khuyến cáo có ORR là 57.7%. Không đạt được DOR trung bình giữa những người trả lời sau thời gian theo dõi 11.1 tháng (KTC 95%: 12 tháng, không đạt được). 90.4% (KTC 95%: 78.4%, 95.9%) là tỷ lệ DOR sau sáu tháng và 82.3% (KTC 95%: 67.1%, 90.9%) sau chín tháng.
Elranatamab-bcmm’s prescribing information includes a Boxed Warning for neurologic damage, including immune effector cell-associated neurotoxicity (ICANS), and hội chứng giải phóng cytokine (CRS), which can be deadly or life-threatening. Elranatamab-bcmm was administered to patients at the prescribed dose; of them, 58% experienced CRS, 59% experienced neurologic damage, and 3.3% experienced ICANS. In 0.5% of individuals, grade 3 CRS happened, while in 7% of cases, grade 3 or 4 neurologic toxicity happened. Elranatamab-bcmm is only accessible through a restricted programme under a Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS), known as the ELREXFIO REMS, due to the risks of CRS and neurologic toxicity, including ICANS.
CRS, kiệt sức, phản ứng tại chỗ tiêm, tiêu chảy, nhiễm trùng đường hô hấp trên, khó chịu về cơ xương, viêm phổi, chán ăn, phát ban, ho, buồn nôn và sốt là những tác dụng phụ thường gặp nhất (20%). Giảm huyết sắc tố, bạch cầu trung tính, tiểu cầu, tế bào lympho và bạch cầu là những bất thường xét nghiệm độ 3 đến 4 thường gặp nhất ( ≥20%).
Liều điều trị đầu tiên là 76 mg vào Ngày 8, sau đó là “liều tăng dần 1” là 12 mg vào Ngày 1 và “liều tăng cường 2” là 32 mg vào Ngày 4. Liều lượng elranatamab-bcmm được khuyến nghị như sau : 76 mg hàng tuần cho đến Tuần 24. Khoảng cách dùng liều nên thay đổi thành hai tuần một lần đối với những bệnh nhân đã dùng elranatamab-bcmm trong ít nhất 24 tuần, cho thấy phản ứng một phần hoặc tốt hơn và đáp ứng duy trì trong ít nhất hai tháng. Elranatamab-bcmm có thể được dùng cho đến khi bệnh nặng hơn hoặc mức độ độc tính trở nên không thể dung nạp được.
