FDA đã cấp thuốc đột phá của nó quizartinib một điều trị đột phá. Quizartinib là một FLT3 chất ức chế đang được điều tra để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị tái phát / chịu lửa FLT3-ITD bệnh bạch cầu myeloid cấp tính ( AML ). Việc xác định này sẽ thúc đẩy sự phát triển của quizartinib và dự kiến sẽ đưa loại thuốc mới đến với bệnh nhân trong thời gian sớm nhất.
AML là một ác tính blood and bone marrow cancer that causes dysfunctional cancerous leukocytes to proliferate and accumulate uncontrollably, and affects the production of normal blood cells. The United States this year is expected to have more than 19000 tên của những bệnh nhân được chẩn đoán mới và hơn thế nữa 10000 Ge AML tử vong. Các 2005-2011 kết quả khảo sát cho thấy các 5- tỷ lệ sống sót trong năm của AML bệnh nhân chỉ là 26% , thấp nhất trong số các loại bệnh bạch cầu. FLT3 gene mutation is the most common genetic mutation in AML bệnh nhân, trong khi FLT3-ITD là đột biến thường xuyên nhất của FLT3 gen và khoảng một phần tư AML bệnh nhân mang đột biến này. So với những bệnh nhân không mang đột biến này, bệnh nhân FLT3-ITD mutations had a worse prognosis, a higher risk of cancer recurrence, and a greater risk of death after relapse. Even if these patients receive a hematopoietic stem cell transplant ( HSCT ), khả năng tái phát ung thư sau khi điều trị vẫn cao hơn so với những bệnh nhân không mang đột biến này. Hiện tại, không có phương pháp điều trị được chấp thuận cho căn bệnh này. Do đó, liệu pháp đột phá này được kỳ vọng sẽ mang lại hy vọng mới cho những bệnh nhân mắc FLT3-ITD .
Ngoài việc xác định liệu pháp đột phá, quizartinib cũng nhận được FDA trình độ theo dõi nhanh để tái phát / chịu lửa AML điều trị , và trình độ thuốc mồ côi cho AML do FDA và Cơ quan Thuốc Châu Âu ( EMA ). Quizartinib là vẫn đang trong giai đoạn nghiên cứu và phát triển và chưa được phê duyệt ở bất kỳ quốc gia nào. Độ an toàn và khả năng chịu đựng vẫn chưa được chứng nhận. Tuy nhiên, sự chấp thuận này được cho là sẽ đẩy nhanh quá trình phát triển của thuốc, đây thực sự là một tin vui đối với bệnh nhân.
