Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Venetoclax (Venclexta) kết hợp với rituximab (VenR) để điều trị bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính (CLL) dựa trên dữ liệu bệnh còn lại tối thiểu (MRD) của thử nghiệm MURANO giai đoạn III và hiệu quả là tốt hơn đáng kể Khi kết hợp với phác đồ bendamustine và rituximab (BR).
Nghiên cứu MURANO phát hiện ra rằng hiệu quả của liệu pháp hóa trị đối với CLL có liên quan đến khả năng đạt được chuyển đổi MRD và liệu hiệu quả của việc điều trị bằng thuốc nhắm mục tiêu đối với CLL khó chịu hoặc tái phát có liên quan đến chuyển đổi MRD hay không, bởi vì tỷ lệ chuyển đổi MRD ở những bệnh nhân này là tương đối không rõ. Thấp.
The MURANO study showed that VenR regimen had better PFS for refractory or relapsed CLL compared with BR regimen (HR0.17), and the MRD of peripheral blood and bone marrow turned negative. The conversion of MRD to negative in the VenR group was not related to whether the patient had del (17p), non-IGVH mutation, TP53 mutation and other adverse prognostic factors. In the VenR group, 121/194 patients (62%) had MRD negative at the end of the combination therapy. At a median follow-up of 13.8 months (5.6-23.0 months), 100 patients (83%) still had negative MRD and 2 patients Progression to PD, 2 cases died of irrelevant disease, 2 cases progressed to Richter’s syndrome, 15 cases (12%) MRD turned positive [1 case MRD≥10 ^ (-2) and PD, 14 cases MRD 10 ^ (-4) ~ <10 ^ (-2) and 2 of them were PD, 1 died, and 11 still had no progress.
Điều trị VenR của CLL tái phát hoặc tái phát có mức độ nhất quán cao trong việc thu nhận chuyển đổi MRD máu ngoại vi và tủy xương, và tình trạng MRD máu ngoại vi liên quan đáng kể đến hiệu quả lâm sàng. VenR có thể cho phép bệnh nhân có được tỷ lệ chuyển đổi MRD trong máu ngoại vi cao và bền ở giai đoạn sớm, và không liên quan gì đến việc bệnh nhân có các yếu tố tiên lượng bất lợi hay không, tốt hơn đáng kể so với chương trình BR. Sự tái phát của MRD chỉ gặp ở một số ít bệnh nhân và có thể không nhất thiết dẫn đến tiến triển bệnh trên lâm sàng. Người ta cho rằng hiệu quả của VenR tốt hơn đáng kể so với phác đồ BR, và nó hiện là phác đồ được khuyến nghị cho CLL khó chữa hoặc tái phát.
https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-updates-venetoclax-cll-label-with-mrd-data
