JANUARY 27, 2023—Legend Biotech Corporation (NASDAQ: LEGN) (Legend Biotech), a global biotechnology company developing, manufacturing and commercializing novel therapies to treat life-threatening diseases, announced today that CARTITUDE-4, the Phase 3 study evaluating CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) for the treatment of adult patients with relapsed and lenalidomide-refractory multiple myeloma, met its primary endpoint of showing a statistically significant improvement in progression-free survival (PFS) compared to standard therapy at the study’s first pre-specified interim analysis. The study has been unblinded following the recommendation of an independent data monitoring committee.
Nghiên cứu CARTITUDE-4 (NCT04181827) là nghiên cứu Giai đoạn 3 quốc tế, ngẫu nhiên, nhãn mở đầu tiên đánh giá hiệu quả và độ an toàn của liệu pháp CAR-T so với pomalidomide, bortezomib và dexamethasone (PVd) hoặc daratumumab, pomalidomide và dexamethasone (DPd) ở những bệnh nhân trưởng thành bị đa u tủy tái phát và kháng lenalidomide đã nhận được một đến ba dòng trị liệu trước đó.
Điểm cuối chính của nghiên cứu là PFS. Các điểm cuối phụ bao gồm độ an toàn, tỷ lệ sống sót chung (OS), tỷ lệ âm tính với bệnh còn lại tối thiểu (MRD) và tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR). Bệnh nhân sẽ tiếp tục được theo dõi về các tiêu chí chính và phụ như một phần của nghiên cứu CARTITUDE-4.
“Autologous CAR-T cell therapy represents a major breakthrough in cancer treatment, and topline results from CARTITUDE-4 support our continuous efforts to bring this treatment option to patients with đa u tủy in various stages of disease progression,” Lida Pacaud, M.D., Vice President of Clinical Development and Medical Affairs at Legend Biotech, said.
Kết quả từ nghiên cứu CARTITUDE-4 sẽ được đệ trình lên một cuộc họp y tế sắp tới và sẽ hỗ trợ các cuộc thảo luận với các cơ quan y tế về các đệ trình quy định tiềm năng.
CARVYKTI® CHỈ ĐỊNH VÀ SỬ DỤNG
CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel) là một tế bào T tự thân biến đổi gen được định hướng bởi kháng nguyên trưởng thành tế bào B (BCMA) miễn dịch được chỉ định để điều trị bệnh nhân trưởng thành bị đa u tủy tái phát hoặc kháng trị, sau bốn hoặc nhiều dòng trị liệu trước đó, bao gồm chất ức chế proteasome, chất điều hòa miễn dịch và kháng thể đơn dòng kháng CD38.
CẢNH BÁO VÀ ĐỀ PHÒNG
CYTOKINE RELEASE SYNDROME (CRS) bao gồm các phản ứng gây tử vong hoặc đe dọa tính mạng, xảy ra sau khi điều trị bằng CARVYKTI® ở 95% (92/97) bệnh nhân dùng ciltacabtagene autoleucel. CRS độ 3 trở lên (loại ASTCT 2019) xảy ra ở 5% (5/97) bệnh nhân, với CRS độ 5 được báo cáo ở 1 bệnh nhân. Thời gian trung bình để khởi phát CRS là 7 ngày (khoảng: 1‑12 ngày). Các biểu hiện phổ biến nhất của CRS bao gồm sốt (100%), hạ huyết áp (43%), tăng aspartate aminotransferase (AST) (22%), ớn lạnh (15%), tăng alanine aminotransferase (ALT) (14%) và nhịp nhanh xoang ( 11%). Các biến cố độ 3 hoặc cao hơn liên quan đến CRS bao gồm tăng AST và ALT, tăng bilirubin máu, hạ huyết áp, sốt, thiếu oxy, suy hô hấp, tổn thương thận cấp tính, đông máu nội mạch lan tỏa, HLH/MAS, đau thắt ngực, nhịp tim nhanh trên thất và thất, khó chịu, đau cơ, tăng Protein phản ứng C, ferritin, phosphatase kiềm trong máu và gamma-glutamyl transferase.
Xác định CRS dựa trên biểu hiện lâm sàng. Đánh giá và điều trị các nguyên nhân khác gây sốt, thiếu oxy và hạ huyết áp. CRS đã được báo cáo là có liên quan đến các phát hiện về HLH / MAS, và sinh lý của các hội chứng có thể trùng lặp. HLH / MAS là một tình trạng có thể đe dọa tính mạng. Ở những bệnh nhân có các triệu chứng tiến triển của CRS hoặc CRS chịu lửa mặc dù đã được điều trị, hãy đánh giá bằng chứng về HLH / MAS.
Sáu mươi chín trong số 97 (71%) bệnh nhân được dùng tocilizumab và/hoặc corticosteroid điều trị CRS sau khi truyền ciltacabtagene autoleucel. Bốn mươi bốn (45%) bệnh nhân chỉ dùng tocilizumab, trong đó 33 (34%) dùng một liều duy nhất và 11 (11%) dùng nhiều hơn một liều; 24 bệnh nhân (25%) được dùng tocilizumab và một loại corticosteroid, và một bệnh nhân (1%) chỉ dùng corticosteroid. Đảm bảo có sẵn tối thiểu hai liều tocilizumab trước khi truyền CARVYKTI®.
Theo dõi bệnh nhân ít nhất hàng ngày trong 10 ngày sau CARVYKTI® truyền tại cơ sở chăm sóc sức khỏe được REMS chứng nhận cho các dấu hiệu và triệu chứng của CRS. Theo dõi bệnh nhân về các dấu hiệu hoặc triệu chứng của CRS trong ít nhất 4 tuần sau khi truyền. Khi có dấu hiệu đầu tiên của CRS, ngay lập tức tiến hành điều trị bằng chăm sóc hỗ trợ, tocilizumab hoặc tocilizumab và corticosteroid.
Tư vấn cho bệnh nhân tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức nếu các dấu hiệu hoặc triệu chứng của CRS xảy ra bất cứ lúc nào.
ĐỘC TÍNH THẦN KINH, có thể nghiêm trọng, đe dọa tính mạng hoặc tử vong, xảy ra sau khi điều trị bằng CARVYKTI®. Độc tính thần kinh bao gồm ICANS, độc tính thần kinh với các dấu hiệu và triệu chứng của bệnh parkinson, Hội chứng Guillain-Barré, bệnh thần kinh ngoại biên và liệt dây thần kinh sọ. Tư vấn cho bệnh nhân về các dấu hiệu và triệu chứng của những độc tính thần kinh này, và về bản chất khởi phát muộn của một số độc tính này. Hướng dẫn bệnh nhân tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức để đánh giá và quản lý thêm nếu các dấu hiệu hoặc triệu chứng của bất kỳ độc tính thần kinh nào xảy ra bất cứ lúc nào.
Nhìn chung, một hoặc nhiều loại độc tính thần kinh được mô tả dưới đây xảy ra sau ciltacabtagene autoleucel ở 26% (25/97) bệnh nhân, trong đó 11% (11/97) bệnh nhân đã trải qua các biến cố từ độ 3 trở lên. Các loại độc tính thần kinh phụ này cũng đã được quan sát thấy trong hai nghiên cứu đang diễn ra.
Hội chứng nhiễm độc thần kinh liên quan đến tế bào tác động miễn dịch (ICANS): Bệnh nhân có thể bị ICANS gây tử vong hoặc đe dọa tính mạng sau khi điều trị bằng CARVYKTI®, kể cả trước khi bắt đầu CRS, đồng thời với CRS, sau khi giải quyết CRS hoặc khi không có CRS. ICANS xảy ra ở 23% (22/97) bệnh nhân dùng ciltacabtagene autoleucel bao gồm biến cố Độ 3 hoặc 4 ở 3% (3/97) và biến cố Độ 5 (tử vong) ở 2% (2/97). Thời gian trung bình để bắt đầu ICANS là 8 ngày (khoảng 1-28 ngày). Tất cả 22 bệnh nhân mắc ICANS đều mắc CRS. Biểu hiện thường gặp nhất (≥5%) của ICANS bao gồm bệnh não (23%), mất ngôn ngữ (8%) và nhức đầu (6%).
Theo dõi bệnh nhân ít nhất hàng ngày trong 10 ngày sau CARVYKTI® truyền tại cơ sở chăm sóc sức khỏe được chứng nhận REMS để biết các dấu hiệu và triệu chứng của ICANS. Loại trừ các nguyên nhân khác gây ra các triệu chứng ICANS. Theo dõi bệnh nhân về các dấu hiệu hoặc triệu chứng của ICANS trong ít nhất 4 tuần sau khi truyền và điều trị kịp thời. Độc tính thần kinh nên được quản lý bằng chăm sóc hỗ trợ và/hoặc corticosteroid khi cần thiết.
Bệnh Parkinson: Trong số 25 bệnh nhân trong nghiên cứu CARTITUDE-1 bị nhiễm độc thần kinh, năm bệnh nhân nam bị nhiễm độc thần kinh với một số dấu hiệu và triệu chứng của bệnh parkinson, khác với hội chứng nhiễm độc thần kinh liên quan đến tế bào tác nhân miễn dịch (ICANS). Độc tính thần kinh với bệnh parkinson đã được báo cáo trong các thử nghiệm đang diễn ra khác về ciltacabtagene autoleucel. Bệnh nhân có các triệu chứng của bệnh parkinson và không phải bệnh parkinson bao gồm run, cử động chậm, cử động không tự chủ, rập khuôn, mất cử động tự phát, mặt che dấu, thờ ơ, cảm xúc phẳng, mệt mỏi, cứng đơ, chậm phát triển tâm thần vận động, vi mô, chứng khó đọc, mất phối hợp vận động, thờ ơ, lú lẫn, buồn ngủ , mất ý thức, phản xạ chậm, tăng phản xạ, mất trí nhớ, khó nuốt, đại tiện không tự chủ, té ngã, tư thế khom lưng, dáng đi xiêu vẹo, yếu và teo cơ, rối loạn chức năng vận động, mất vận động và cảm giác, chứng câm bất động và các dấu hiệu giải phóng thùy trán. Thời gian khởi phát trung bình của bệnh parkinson ở 5 bệnh nhân trong CARTITUDE-1 là 43 ngày (khoảng 15-108) kể từ khi truyền ciltacabtagene autoleucel.
Theo dõi bệnh nhân về các dấu hiệu và triệu chứng của bệnh parkinson có thể khởi phát muộn và quản lý bằng các biện pháp chăm sóc hỗ trợ. Có thông tin hạn chế về hiệu quả của các loại thuốc được sử dụng để điều trị bệnh Parkinson, để cải thiện hoặc giải quyết các triệu chứng bệnh parkinson sau CARVYKTI® điều trị.
Hội chứng Guillain-Barré: Một trường hợp tử vong sau Hội chứng Guillain-Barré (GBS) đã xảy ra trong một nghiên cứu đang diễn ra khác về ciltacabtagene autoleucel mặc dù đã điều trị bằng globulin miễn dịch tiêm tĩnh mạch. Các triệu chứng được báo cáo bao gồm những triệu chứng phù hợp với biến thể Miller-Fisher của GBS, bệnh não, yếu vận động, rối loạn ngôn ngữ và viêm đa dây thần kinh.
Giám sát GBS. Đánh giá bệnh nhân có biểu hiện bệnh lý thần kinh ngoại vi đối với GBS. Cân nhắc điều trị GBS bằng các biện pháp chăm sóc hỗ trợ và kết hợp với globulin miễn dịch và trao đổi huyết tương, tùy thuộc vào mức độ nghiêm trọng của GBS.
Bệnh thần kinh ngoại vi: Sáu bệnh nhân trong CARTITUDE-1 đã phát triển bệnh thần kinh ngoại vi. Những bệnh lý thần kinh này được trình bày dưới dạng bệnh lý thần kinh cảm giác, vận động hoặc cảm biến. Thời gian khởi phát triệu chứng trung bình là 62 ngày (trong khoảng 4-136 ngày), thời gian trung bình của bệnh lý thần kinh ngoại biên là 256 ngày (khoảng 2-465 ngày) bao gồm cả những người mắc bệnh thần kinh đang diễn ra. Những bệnh nhân bị bệnh thần kinh ngoại biên cũng bị liệt dây thần kinh sọ hoặc GBS trong các thử nghiệm đang diễn ra khác về ciltacabtagene autoleucel.
Liệt dây thần kinh sọ: Ba bệnh nhân (3.1%) bị liệt dây thần kinh sọ trong CARTITUDE‑1. Cả ba bệnh nhân đều bị liệt dây thần kinh sọ số 7; một bệnh nhân cũng bị liệt dây thần kinh sọ số 5. Thời gian khởi phát trung bình là 26 ngày (trong khoảng 21-101 ngày) sau khi truyền ciltacabtagene autoleucel. Sự xuất hiện của liệt dây thần kinh sọ thứ 3 và thứ 6, liệt dây thần kinh sọ số 7 hai bên, tình trạng liệt dây thần kinh sọ xấu đi sau khi cải thiện và sự xuất hiện của bệnh thần kinh ngoại biên ở bệnh nhân liệt dây thần kinh sọ cũng đã được báo cáo trong các thử nghiệm đang diễn ra với ciltacabtagene autoleucel. Theo dõi bệnh nhân về các dấu hiệu và triệu chứng của liệt dây thần kinh sọ. Xem xét quản lý bằng corticosteroid toàn thân, tùy thuộc vào mức độ nghiêm trọng và tiến triển của các dấu hiệu và triệu chứng.
HEMOPHAGOCYTIC LYMPHOHISTIOCYTOSIS (HLH)/MACROPHAGE ACTIVATION SYNDROME (MAS): HLH gây tử vong xảy ra ở một bệnh nhân (1%), 99 ngày sau ciltacabtagene autoleucel. Sự kiện HLH được bắt đầu bằng CRS kéo dài kéo dài 97 ngày. Các biểu hiện của HLH/MAS bao gồm hạ huyết áp, thiếu oxy với tổn thương phế nang lan tỏa, rối loạn đông máu, giảm tế bào máu và rối loạn chức năng đa cơ quan, bao gồm rối loạn chức năng thận. HLH là một tình trạng đe dọa tính mạng với tỷ lệ tử vong cao nếu không được phát hiện và điều trị sớm. Việc điều trị HLH/MAS nên được thực hiện theo tiêu chuẩn của cơ sở.
CARVYKTI® REMS: Do nguy cơ mắc CRS và độc tính thần kinh, CARVYKTI® chỉ có sẵn thông qua một chương trình hạn chế theo Chiến lược Giảm thiểu và Đánh giá Rủi ro (REMS) được gọi là CARVYKTI® REMS.
CYTOPENIAS KÉO DÀI VÀ TÁI PHÁT: Patients may exhibit prolonged and recurrent cytopenias following lymphodepleting chemotherapy and CARVYKTI® infusion. One patient underwent autologous stem cell therapy for hematopoietic reconstitution due to prolonged thrombocytopenia.
Trong CARTITUDE-1, 30% (29/97) bệnh nhân bị giảm bạch cầu cấp độ 3 hoặc 4 kéo dài và 41% (40/97) bệnh nhân bị giảm tiểu cầu độ 3 hoặc 4 kéo dài mà vẫn chưa hết vào ngày 30 sau khi truyền ciltacabtagene autoleucel.
Giảm bạch cầu trung tính độ 3 hoặc 4 tái phát, giảm tiểu cầu, giảm bạch cầu lympho và thiếu máu được ghi nhận ở 63% (61/97), 18% (17/97), 60% (58/97) và 37% (36/97) sau khi phục hồi từ giảm tế bào máu độ 3 hoặc 4 ban đầu sau khi truyền. Sau Ngày thứ 60 sau khi truyền ciltacabtagene autoleucel, 31%, 12% và 6% bệnh nhân bị tái phát giảm bạch cầu lympho, giảm bạch cầu trung tính và giảm tiểu cầu Độ 3 trở lên, tương ứng sau khi hồi phục ban đầu tình trạng giảm tế bào máu Độ 3 hoặc 4 của họ. Tám mươi bảy phần trăm (84/97) bệnh nhân có một, hai hoặc ba lần tái phát giảm tế bào máu Độ 3 hoặc 4 trở lên sau khi hồi phục ban đầu tình trạng giảm tế bào máu Độ 3 hoặc 4. Sáu và 11 bệnh nhân lần lượt bị giảm bạch cầu trung tính và giảm tiểu cầu độ 3 hoặc 4 tại thời điểm tử vong.
Theo dõi công thức máu trước và sau CARVYKTI® truyền dịch. Quản lý giảm tế bào máu bằng các yếu tố tăng trưởng và hỗ trợ truyền sản phẩm máu theo hướng dẫn của cơ quan địa phương.
NHIỄM: CARVYKTI® không nên dùng cho bệnh nhân bị nhiễm trùng hoạt động hoặc rối loạn viêm. Nhiễm trùng nặng, đe dọa tính mạng hoặc tử vong xảy ra ở bệnh nhân sau CARVYKTI® truyền dịch.
Infections (all grades) occurred in 57 (59%) patients. Grade 3 or 4 infections occurred in 23% (22/97) of patients; Grade 3 or 4 infections with an unspecified pathogen occurred in 17%, viral infections in 7%, bacterial infections in 1%, and fungal infections in 1% of patients. Overall, four patients had Grade 5 infections: lung abscess (n=1), sepsis (n=2) and pneumonia (n=1).
Theo dõi bệnh nhân về các dấu hiệu và triệu chứng nhiễm trùng trước và sau CARVYKTI® infusion and treat patients appropriately. Administer prophylactic, pre-emptive and/or therapeutic antimicrobials according to the standard institutional guidelines. Febrile neutropenia was observed in 10% of patients after ciltacabtagene autoleucel infusion, and may be concurrent with CRS. In the event of febrile neutropenia, evaluate for infection and manage with broad-spectrum antibiotics, fluids and other supportive care, as medically indicated.
Tái hoạt động của virus: Sự tái hoạt động của virus viêm gan B (HBV), trong một số trường hợp dẫn đến viêm gan kịch phát, suy gan và tử vong, có thể xảy ra ở những bệnh nhân bị hạ đường huyết. Thực hiện sàng lọc Cytomegalovirus (CMV), HBV, virus viêm gan C (HCV) và virus gây suy giảm miễn dịch ở người (HIV) hoặc bất kỳ tác nhân lây nhiễm nào khác nếu được chỉ định lâm sàng theo hướng dẫn lâm sàng trước khi thu thập tế bào để sản xuất. Xem xét liệu pháp kháng vi-rút để ngăn chặn sự tái hoạt động của vi-rút theo hướng dẫn của tổ chức/thực hành lâm sàng tại địa phương.
GIẢM GAMMAGLOBULINEMIA được báo cáo là tác dụng phụ ở 12% (12/97) bệnh nhân; nồng độ IgG trong phòng thí nghiệm giảm xuống dưới 500 mg/dL sau khi truyền ở 92% (89/97) bệnh nhân. Theo dõi nồng độ globulin miễn dịch sau khi điều trị bằng CARVYKTI® và dùng IVIG cho IgG <400 mg/dL. Quản lý theo hướng dẫn của tổ chức địa phương, bao gồm các biện pháp phòng ngừa nhiễm trùng và điều trị dự phòng bằng kháng sinh hoặc thuốc kháng vi-rút.
Sử dụng vắc-xin sống: Sự an toàn của việc chủng ngừa bằng vắc-xin vi-rút sống trong hoặc sau CARVYKTI® điều trị chưa được nghiên cứu. Không nên tiêm vắc-xin vi-rút sống trong ít nhất 6 tuần trước khi bắt đầu hóa trị liệu loại bỏ bạch huyết, trong CARVYKTI® điều trị, và cho đến khi phục hồi miễn dịch sau khi điều trị bằng CARVYKTI®.
PHẢN ỨNG QUÁ NHẠY CẢM đã xảy ra ở 5% (5/97) bệnh nhân sau khi truyền ciltacabtagene autoleucel. Phản ứng quá mẫn nghiêm trọng, bao gồm sốc phản vệ, có thể là do dimethyl sulfoxide (DMSO) trong CARVYKTI®. Bệnh nhân nên được theo dõi cẩn thận trong 2 giờ sau khi truyền các dấu hiệu và triệu chứng của phản ứng nghiêm trọng. Điều trị kịp thời và xử trí thích hợp tùy theo mức độ nghiêm trọng của phản ứng quá mẫn.
BỆNH ÁC TÍNH THỨ CẤP: Bệnh nhân có thể phát triển các khối u ác tính thứ phát. Theo dõi suốt đời đối với các khối u ác tính thứ phát. Trong trường hợp khối u ác tính thứ phát xảy ra, hãy liên hệ với Janssen Biotech, Inc., tại 1-800-526-7736 để báo cáo và nhận hướng dẫn về việc thu thập các mẫu bệnh phẩm để xét nghiệm khối u ác tính thứ phát có nguồn gốc từ tế bào T.
ẢNH HƯỞNG ĐẾN KHẢ NĂNG LÁI XE VÀ SỬ DỤNG MÁY MÓC: Do khả năng xảy ra các biến cố thần kinh, bao gồm thay đổi trạng thái tinh thần, co giật, suy giảm nhận thức thần kinh hoặc bệnh lý thần kinh, bệnh nhân có nguy cơ bị thay đổi hoặc giảm ý thức hoặc khả năng phối hợp trong 8 tuần sau CARVYKTI® truyền dịch. Khuyên bệnh nhân không lái xe và tham gia vào các công việc hoặc hoạt động nguy hiểm, chẳng hạn như vận hành máy móc nặng hoặc có khả năng gây nguy hiểm trong giai đoạn đầu này và trong trường hợp bắt đầu có bất kỳ độc tính thần kinh nào.
PHẢN ỨNG TRÁI NGƯỢC
Các phản ứng bất lợi không liên quan đến xét nghiệm phổ biến nhất (tỷ lệ mắc bệnh lớn hơn 20%) là sốt, hội chứng giải phóng cytokine, hạ đường huyết, hạ huyết áp, đau cơ xương, mệt mỏi, nhiễm trùng mầm bệnh không xác định, ho, ớn lạnh, tiêu chảy, buồn nôn, bệnh não, chán ăn, buồn nôn nhiễm trùng đường hô hấp, nhức đầu, nhịp tim nhanh, chóng mặt, khó thở, phù nề, nhiễm virus, rối loạn đông máu, táo bón và nôn. Các phản ứng bất lợi trong phòng thí nghiệm phổ biến nhất (tỷ lệ mắc bệnh lớn hơn hoặc bằng 50%) bao gồm giảm tiểu cầu, giảm bạch cầu trung tính, thiếu máu, tăng aminotransferase và giảm albumin máu.
Liệu pháp CAR T-Cell là một trong những phương pháp điều trị đột phá đối với một số loại ung thư máu. Có hơn 750 đang diễn ra các thử nghiệm lâm sàng in Liệu pháp CAR T-Cell ở Trung Quốc hiện tại. Bệnh nhân có nhu cầu đăng ký học có thể liên hệ ung thưFax đường dây trợ giúp bệnh nhân trên WhatsApp +91 96 1588 1588 hoặc email đến info@Cancerfax.com.
Vui lòng đọc đầy đủ Thông tin kê đơn bao gồm Cảnh báo đóng hộp cho CARVYKTI®.
GIỚI THIỆU VỀ CARVYKTI® (CILTACABTAGENE AUTOLEUCEL; CILTA-CEL)
Ciltacabtagene autoleucel is a BCMA-directed, genetically modified autologous T-cell immunotherapy, which involves reprogramming a patient’s own T-cells with a transgene encoding a chimeric antigen receptor (CAR) that identifies and eliminates cells that express BCMA. BCMA is primarily expressed on the surface of malignant multiple myeloma B-lineage cells, as well as late-stage B-cells and plasma cells. The cilta-cel CAR protein features two BCMA-targeting single domain antibodies designed to confer high avidity against human BCMA. Upon binding to BCMA-expressing cells, the CAR promotes T-cell activation, expansion, and elimination of target cells.[1]
Vào tháng 2017 năm XNUMX, Legend Biotech đã ký một thỏa thuận hợp tác và cấp phép độc quyền trên toàn thế giới với Janssen Biotech, Inc. (Janssen) để phát triển và thương mại hóa cilta-cel.
In February 2022, cilta-cel was approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) under the brand name CARVYKTI® for the treatment of adults with relapsed or refractory multiple myeloma. In May 2022, the European Commission (EC) granted conditional marketing authorization of CARVYKTI® for the treatment of adults with relapsed and refractory multiple myeloma.[3] In September 2022, Japan’s Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) approved CARVYKTI®.[4] Cilta-cel was granted Breakthrough Therapy Designation in the U.S. in December 2019 and in China in August 2020. In addition, cilta-cel received a PRIority MEdicines (PRIME) designation from the European Commission in April 2019. Cilta-cel also received Orphan Drug Designation from the U.S. FDA in February 2019, from the European Commission in February 2020, and from the Pharmaceuticals and Medicinal Devices Agency (PMDA) in Japan in June 2020. In March 2022, the European Medicines Agency’s Committee for Orphan Medicinal Products recommended by consensus that the orphan designation for cilta-cel be maintained on the basis of clinical data demonstrating improved and sustained complete response rates following treatment.
GIỚI THIỆU VỀ BỆNH ĐA THẬN
Đa u tủy là bệnh không thể chữa được ung thư máu that starts in the bone marrow and is characterized by an excessive proliferation of plasma cells. In 2023, it is estimated that more than 35,000 people will be diagnosed with multiple myeloma, and more than 12,000 people will die from the disease in the U.S. While some patients with multiple myeloma have no symptoms at all, most patients are diagnosed due to symptoms that can include bone problems, low blood counts, calcium elevation, kidney problems or infections.[8] Although treatment may result in remission, unfortunately, patients will most likely relapse. Patients who relapse after treatment with standard therapies, including protease inhibitors, immunomodulatory agents, and an anti-CD38 monoclonal antibody, have poor prognoses and few treatment options available.
[1] Thông tin Kê đơn CARVYKTI™. Horsham, PA: Công nghệ sinh học Janssen, Inc.
[2] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel), Liệu pháp CAR-T do BCMA chỉ đạo, được FDA Hoa Kỳ chấp thuận để điều trị bệnh nhân trưởng thành bị đa u tủy tái phát hoặc kháng trị. Có sẵn tại: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-bcma-directed-car-t-therapy-receives-us-fda-approval-for-the- Treatment-of-adult-bệnh nhân -với-tái phát-hoặc-kháng-đa-u tủy/. Truy cập tháng 2022 năm XNUMX.
[3] CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) Được Ủy ban Châu Âu phê duyệt có điều kiện về Điều trị Bệnh nhân Đa u tủy tái phát và kháng trị. Có sẵn tại: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-granted-conditional-approval-by-the-european-commission-for-the-điều trị-of-bệnh nhân-với-tái phát-và -refractory-multiple-myeloma/. Truy cập tháng 2022 năm XNUMX.
[4] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel) Được Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản (MHLW) phê duyệt để Điều trị Bệnh nhân Đa u tủy tái phát hoặc kháng trị. Có tại: https://www.businesswire.com/news/home/20220926005847/en/CARVYKTI%E2%84%A2-ciltacabtagene-autoleucel-Receives-Approval-from-Japan%E2%80%99s- Ministry-of -Sức khỏe-Lao động-và-Phúc lợi-MHLW-để-điều-trị-cho-Bệnh-nhân-Bệnh-Tái-tái-hoặc-Khó Chữa-Đa-u Tủy. Truy cập tháng 2022 năm XNUMX.
[5] Ủy ban châu Âu. Sổ đăng ký cộng đồng các sản phẩm thuốc mồ côi. Có tại: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2252.htm. Truy cập tháng 2022 năm XNUMX.
[6] Hiệp hội Ung thư lâm sàng Hoa Kỳ. Đa u tủy: giới thiệu. https://www.Cancer.net/Cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Truy cập tháng 2022 năm XNUMX.
[7] Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ. “Thống kê chính về đa u tủy.” Có tại: https://www.Cancer.org/Cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370% 20in%20phụ nữ). Truy cập tháng 2023 năm XNUMX.
[8] Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ. Đa u tủy: phát hiện sớm, chẩn đoán và dàn dựng. https://www.Cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Truy cập tháng 2022 năm XNUMX.
[9] Rajkumar SV. Đa u tủy: Cập nhật năm 2020 về chẩn đoán, phân tầng rủi ro và quản lý. Là J Hematol. 2020;95(5),548-567. doi:10.1002/ajh.25791.
[10] Kumar SK, Dimopoulos MA, Kastritis E, et al. Lịch sử tự nhiên của u tủy tái phát, kháng thuốc điều hòa miễn dịch và thuốc ức chế proteasome: một nghiên cứu IMWG đa trung tâm. Bệnh bạch cầu. 2017;31(11):2443- 2448.
[11] Gandhi UH, Cornell RF, Lakshman A, et al. Kết quả của bệnh nhân đa u tủy kháng trị liệu kháng thể đơn dòng nhắm mục tiêu CD38. Bệnh bạch cầu. 2019;33(9):2266-2275.
GIỚI THIỆU CÔNG NGHỆ SINH HỌC HUYỀN THOẠI
Legend Biotech là một công ty công nghệ sinh học toàn cầu chuyên điều trị và một ngày nào đó sẽ chữa khỏi các bệnh đe dọa đến tính mạng. Có trụ sở chính tại Somerset, New Jersey, chúng tôi đang phát triển các liệu pháp tế bào tiên tiến trên nhiều nền tảng công nghệ khác nhau, bao gồm tế bào T thụ thể kháng nguyên tự thân và tế bào allogeneic, tế bào T gamma-delta (gd T) và tế bào dựa trên tế bào sát thủ tự nhiên (NK). liệu pháp miễn dịch. Từ ba địa điểm R&D của chúng tôi trên khắp thế giới, chúng tôi áp dụng những công nghệ tiên tiến này để theo đuổi việc khám phá các phương pháp trị liệu tiên tiến, hiệu quả và an toàn cho bệnh nhân trên toàn thế giới.
