Thức Ăn và Cơ quan Quản lý Dược phẩm (FDA) đã phê duyệt Encorafenib (Braftovi, Array BioPharma Inc., một công ty con thuộc sở hữu hoàn toàn của Pfizer) và binimetinib (Mektovi, Array BioPharma Inc.) vào tháng 2023 năm 600 là thuốc có thể được sử dụng để điều trị cho người lớn bị di căn không nhỏ ung thư phổi tế bào (NSCLC) và đột biến BRAF VXNUMXE, được phát hiện bằng xét nghiệm được FDA chấp thuận.
FDA cũng phê duyệt FoundationOne CDx (mô) và FoundationOne Liquid CDx (huyết tương) làm phương pháp chẩn đoán đồng hành cho encorafenib kết hợp với binimetinib. Việc kiểm tra mô khối u là cần thiết nếu mẫu huyết tương không phát hiện bất kỳ đột biến nào.
Nghiên cứu PHAROS (NCT03915951) nhãn mở, đa trung tâm đã xem xét 98 người bị NSCLC di căn và đột biến BRAF V600E. Hiệu quả của nghiên cứu đã được thử nghiệm trên những người này. Việc sử dụng trước đây các chất ức chế BRAF hoặc MEK đều bị cấm. Encorafenib và binimetinib được dùng cho bệnh nhân cho đến khi bệnh tiến triển hoặc xảy ra độc tính không thể chấp nhận được.
Một ủy ban đánh giá độc lập đã đánh giá thời gian phản hồi (DoR) và tỷ lệ phản hồi khách quan (ORR), đây là những chỉ số chính về hiệu quả. ORR là 75% (95% CI: 62, 85) trong số 59 bệnh nhân chưa từng điều trị, trong khi DoR trung bình không thể ước tính được (NE) ở mức 95% (95% CI: 23.1, NE). ORR là 46% (95% CI: 30, 63) trong số 39 bệnh nhân đã được điều trị trước đó và DoR trung bình là 16.7 tháng (95% CI: 7.4, NE).
Mệt mỏi, buồn nôn, tiêu chảy, đau cơ xương, nôn mửa, đau bụng, suy giảm thị lực, táo bón, khó thở, viêm da và ho là những tác dụng phụ thường gặp nhất (25% trở lên).
Đối với NSCLC bị đột biến thành BRAF V600E, liều uống khuyến cáo của encorafenib Dùng 450 mg một lần mỗi ngày và dùng binimetinib 45 mg hai lần mỗi ngày.
