Tháng 11 2023: Đối với bệnh nhân nhi từ một tuổi trở lên mắc bệnh bạch cầu tủy bào mãn tính (CML) giai đoạn mãn tính (CP) Ph+, mới được chẩn đoán (ND) hoặc kháng hoặc không dung nạp (R/I) với liệu pháp trước đó, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đã phê duyệt bosutinib ( Bosulif, Pfizer). Ngoài ra, một dạng bào chế viên nang mới với nồng độ 50 mg và 100 mg đã được FDA chấp thuận.
Thử nghiệm BCHILD (NCT04258943) đã đánh giá hiệu quả của bosutinib ở bệnh nhi mắc ND CP Ph+ CML và R/I CP Ph+ CML. Thử nghiệm là đa trung tâm, không ngẫu nhiên và nhãn mở, với mục tiêu xác định liều khuyến cáo, ước tính độ an toàn và khả năng dung nạp, đánh giá hiệu quả và đánh giá bosutinib dược động học ở nhóm bệnh nhân này. Thử nghiệm bao gồm 21 bệnh nhân mắc ND CP Ph+ CML được điều trị ở liều 300 mg/m2 một lần mỗi ngày và 28 bệnh nhân mắc bệnh R/I CP Ph+ CML được điều trị bằng bosutinib ở liều 300 mg/m2 đến 400 mg/m2 uống một lần mỗi ngày.
Phản ứng di truyền tế bào chính (MCyR), phản ứng di truyền tế bào hoàn chỉnh (CCyR) và phản ứng phân tử chính (MMR) là các thước đo kết quả hiệu quả chính. Phản ứng di truyền tế bào chính (MCyR) và hoàn chỉnh (CCyR) đối với bệnh nhi mắc ND CP Ph+ CML lần lượt là 76.2% (KTC 95%: 52.8, 91.8) và 71.4% (KTC 95%: 47.8, 88.7). 28.6% (KTC 95%: 11.3, 52.3) là MMR và 14.2 tháng là thời gian theo dõi trung bình (phạm vi: 1.1, 26.3 tháng).
Các đáp ứng di truyền tế bào chính (MCyR) và hoàn chỉnh (CCyR) đối với bệnh nhi mắc R/I CP Ph+ CML lần lượt là 82.1% (KTC 95%: 63.1, 93.9) và 78.6% (KTC 95%: 59, 91.7). 50% (KTC 95%: 30.6, 69.4) là MMR. Hai trong số 14 bệnh nhân đạt MMR bị mất MMR sau khi điều trị lần lượt là 13.6 và 24.7 tháng. Thời gian theo dõi 23.2 tháng là thời gian trung bình (khoảng: 1, 61.5 tháng).
Trong số các bệnh nhi, tiêu chảy, đau bụng, nôn mửa, buồn nôn, phát ban, hôn mê, rối loạn chức năng gan, nhức đầu, sốt, chán ăn và táo bón là những tác dụng phụ được báo cáo thường xuyên nhất (20%). Ở bệnh nhi, tăng creatinine, tăng alanine aminotransferase hoặc aspartate aminotransferase, giảm số lượng bạch cầu và giảm số lượng tiểu cầu là những bất thường trong phòng thí nghiệm phổ biến nhất và trở nên tồi tệ hơn so với ban đầu (>45%).
Đối với bệnh nhi mắc ND CP Ph+ CML, liều bosutinib được khuyến nghị là 300 mg/m2 uống một lần mỗi ngày cùng với thức ăn; đối với bệnh nhi mắc R/I CP Ph+ CML, liều khuyến cáo là 400 mg/m2 uống một lần mỗi ngày cùng với thức ăn. Nội dung của viên nang có thể được kết hợp với sữa chua hoặc nước sốt táo cho những người không thể nuốt chúng.
