Augusti 2023: Talquetamab-tgvs (Talvey, Janssen Biotech, Inc.) har fått ett påskyndat godkännande av Food and Drug Administration för behandling av vuxna med recidiverande eller refraktärt multipelt myelom som har genomgått minst fyra tidigare behandlingslinjer, inklusive proteasomhämmare, immunmodulerande läkemedel och anti-CD38 monoklonal antikropp.
En enarmad, öppen multicenterforskning kallad MMY1001 (MonumenTAL-1) (NCT03399799, NCT4634552) som inkluderade 187 patienter som tidigare hade haft minst fyra systemiska läkemedel bedömde behandlingens effektivitet. Efter två uppstegsdoser under den första veckan av behandlingen fick patienterna talquetamab-tgvs 0.4 mg/kg subkutant per vecka eller talquetamab-tgvs 0.8 mg/kg subkutant varannan vecka (varannan vecka), efter tre upptrappningsdoser, tills sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.
Övergripande svarsfrekvens (ORR) och duration of response (DOR), som utvärderades av en oberoende granskningskommitté baserad på IMWG:s riktlinjer, var de primära effektutfallsmåtten. Patienter som tidigare hade haft minst fyra behandlingslinjer, såsom en proteasomhämmare, en immunmodulator och en anti-CD38 monoklonal antikropp, utgjorde den primära effektpopulationen. Medianvärdet för DOR var 9.5 månader (95 % KI: 6.5, ej uppskattningsbart) och ORR hos de 100 patienter som tog 0.4 mg/kg per vecka var 73 % (95 % konfidensintervall (CI): 63.2 %, 81.4 %). Median DOR hos de 87 patienter som tog 0.8 mg/kg varannan vecka var inte estimerbar, medan ORR var 73.6 % (95 % KI: 63 %, 82.4 %). Omkring 85 % av de tillfrågade fortsatte enligt uppgift att svara i minst nio månader.
En boxad varning för immunologisk effektorcell-associerad neurotoxicitet (ICANS) och neurologisk toxicitet, inklusive livshotande eller dödlig cytokinfrisättningssyndrom (CRS), ingår i förskrivningsmaterialet för talquetamab-tgvs. Talquetamab-tgvs erbjuds endast i ett begränsat program under en Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS), känd som Tecvayli-Talvey REMS, på grund av riskerna med CRS och neurologisk toxicitet, inklusive ICANS.
De 339 patienterna i säkerhetspopulationen upplevde CRS, dysgeusi, nagelbesvär, muskuloskeletala besvär, hudsjukdom, utslag, utmattning, viktminskning, muntorrhet, feber, xeros, dysfagi, övre luftvägsinfektion, diarré och biverkningar i det beställning (20%).
Talquetamab-tgvs ska administreras i en dos av antingen 0.4 mg/kg per vecka eller 0.8 mg/kg varannan vecka. De fullständiga dosschemana finns listade i förskrivningsinformationen.
