Augusti 2023: Pralsetinib (Gavreto, Genentech, Inc.) fick regelbundet godkännande av Food and Drug Administration för vuxna patienter med metastaserad RET-fusionspositiv icke-småcellig lungcancer (NSCLC), enligt ett FDA-godkänt test.
Baserat på den initiala totala svarsfrekvensen (ORR) och durability of response (DOR) hos 114 patienter som deltog i ARROW-studien (NCT03037385), en multicenter, öppen, multikohortstudie, fick pralsetinib tidigare snabbt godkännande för NSCLC indikation den 4 september 2020. Baserat på information från ytterligare 123 patienter och ytterligare 25 månaders uppföljning för att mäta responsens livslängd, gjordes omvandlingen till regelbundet godkännande.
Totalt 237 patienter med lokalt progredierad eller metastaserad RET-fusionspositiv NSCLC visade effekt. Patienterna fick pralsetinib tills sjukdomen fortskred eller biverkningarna var outhärdliga.
En Blinded Independent Review Committee (BIRC) beslutade att ORR och DOR var de viktigaste effektmåtten. ORR var 78 % (95 % KI: 68, 85) bland 107 patienter som aldrig hade fått behandling, och medianvärdet för DOR var 13.4 månader (95 % KI: 9.4, 23.1). ORR var 63 % (95 % KI: 54, 71) bland 130 patienter som tidigare hade fått platinabaserad kemoterapi, och median DOR var 38.8 månader (95 % KI: 14.8, ej uppskattningsbar).
Muskuloskeletala besvär, förstoppning, högt blodtryck, diarré, trötthet, ödem, pyrexi och hosta var de vanligaste biverkningarna (25%).
400 mg pralsetinib oralt en gång om dagen är den rekommenderade dosen. Det rekommenderas att ta pralsetinib på fastande mage (ingen mat under minst 2 timmar före och minst 1 timme efter administrering av pralsetinib).
