September 2022: Ibrutinib (Imbruvica, Pharmacyclics LLC) godkändes av Food and Drug Administration för användning hos pediatriska patienter med kronisk transplantat-mot-värdsjukdom (cGVHD) som är yngre än 1 år och har misslyckats med en eller flera rader av systemisk terapi. Oral lösning, piller och kapslar är exempel på formuleringar.
Ibrutinibs effekt utvärderades i iMAGINE (NCT03790332), en öppen, multicenter, enarmsstudie för barn och unga vuxna med måttlig eller svår cGVHD. Deltagarna varierade i ålder från 1 år till mindre än 22 år. 47 patienter behövde extra behandling efter att en eller flera rader av systemisk medicin misslyckats och inkluderades i studien. Om genitourinär involvering i ett enda organ var det enda tecknet på cGVHD, exkluderades patienter.
Den genomsnittliga patientåldern var 13 år (intervall 1 till 19). Följande är några av de 47 patienternas demografi: 70 % av befolkningen är män, 36 % är vita, 9 % är svarta eller afroamerikaner och 55 % är orapporterade.
Den övergripande svarsfrekvensen (ORR) till och med vecka 25 fungerade som den primära effektindikatorn. Enligt 2014 NIH Consensus Development Project Response Criteria inkluderar ORR fullständiga eller partiella svar. Vid vecka 25 hade ORR nått 60 % (95 % KI: 44, 74). Den genomsnittliga tiden det tog för ett svar att ges var 5.3 månader (95 % KI: 2.8, 8.8). Mediandurationen för cGVHD var 14.8 månader (95 % CI: 4.6, ej utvärderingsbar) från det första svaret på dödsfall eller nya systemiska behandlingar.
Anemi, muskuloskeletal smärta, pyrexi, diarré, lunginflammation, buksmärtor, stomatit, trombocytopeni och huvudvärk var de vanligaste biverkningarna (20 %), liksom pyrexi, diarré, lunginflammation, buksmärtor och stomatit.
Den rekommenderade dosen av IMBRUVICA är 420 mg oralt en gång dagligen för patienter 12 år och äldre med cGVHD och 240 mg/m2 oralt en gång dagligen (upp till en dos på 420 mg) för patienter 1 till mindre än 12 år med cGVHD , tills cGVHD-progression, återfall av en underliggande malignitet eller oacceptabel toxicitet.
Se fullständig förskrivningsinformation för Imbruvica.
