November 2022: Pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation) har licensierats av Food and Drug Administration för användning hos personer med återfallande eller refraktär myeloid/lymfoida neoplasmer (MLN) som har en förändrad fibroblasttillväxtfaktorreceptor 1 (FGFR1).
FIGHT-203 (NCT03011372), en multicenter öppen, enarmad studie med 28 patienter som hade återfall eller refraktära MLN med FGFR1-omläggning, utvärderade effektiviteten. Patienter som uppfyllde kriterierna för kvalificering var antingen inte berättigade till eller hade återfall efter allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (allo-HSCT) eller en sjukdomsmodifierande behandling (t.ex. kemoterapi). Pemigatinib gavs tills sjukdomen fortskred, toxiciteten blev outhärdlig eller patienterna kunde få allo-HSCT.
Utvald demografi och baslinjeegenskaper inkluderade följande: 64 % kvinnor; 68% vit; 3.6 % svart eller afroamerikan; 11 % asiatiska; 3.6 % infödd amerikansk indian/Alaska; och 88 % ECOG-prestandastatus på 0 eller 1. Medianåldern var 65 år (intervall 39 till 78); 3.6 % svart eller afroamerikan; 68% vit; och 68% vit.
Baserat på fullständig respons (CR) som uppfyllde svarskriterierna specifika för typen av morfologisk sjukdom, bestämdes effekten. 14 av de 18 patienterna med extramedullär sjukdom (EMD) och kronisk fas i märgen (78 %; 95 % KI: 52, 94) fick fullständig remission (CR). Det genomsnittliga antalet dagar till CR var 104. (intervall, 44 till 435). Mediantiden (från 1+ till 988+ dagar) uppnåddes inte. Två av de fyra patienterna som hade blastfas i märgen med eller utan EMD (varaktighet: 1+ och 94 dagar) var i remission. En av de tre patienterna som enbart hade EMD upplevde en CR (som varade i 64+ dagar). Den fulla cytogenetiska svarsfrekvensen för alla 28 patienter – inklusive 3 utan morfologisk sjukdom – var 79 % (22/28; 95 % KI: 59, 92).
Hyperfosfatemi, nageltoxicitet, alopeci, stomatit, diarré, torra ögon, trötthet, utslag, anemi, förstoppning, muntorrhet, näsblod, serös näthinneavlossning, extremitetssmärta, minskad aptit, torr hud, dyspepsi, ryggsmärta, illamående, dimsyn, perifert ödem och yrsel var de vanligaste (20 %) biverkningarna som patienter upplevde.
Reducerat fosfat, reducerade lymfocyter, reducerade leukocyter, reducerade blodplättar, förhöjt alaninaminotransferas och reducerade neutrofiler var de vanligaste laboratorieavvikelserna av grad 3 eller 4 (10%).
Det rekommenderas att ta 13.5 mg pemigatinib en gång dagligen tills sjukdomen fortskrider eller det finns oacceptabel toxicitet.
View full prescribing information for Pemazyre.
