Nov 2023: För pediatriska patienter i åldern ett år och uppåt med kronisk fas (CP) Ph+ kronisk myelogen leukemi (KML), antingen nydiagnostiserad (ND) eller resistenta eller intoleranta (R/I) mot tidigare behandling, har Food and Drug Administration godkänt bosutinib ( Bosulif, Pfizer). Dessutom godkändes en ny kapseldoseringsform med 50 mg och 100 mg koncentrationer av FDA.
BCHILD-studien (NCT04258943) utvärderade effekten av bosutinib hos pediatriska patienter med ND CP Ph+ KML och R/I CP Ph+ KML. Studien var multicenter, icke-randomiserad och öppen, med målsättningen att bestämma en rekommenderad dos, uppskatta säkerhet och tolerabilitet, bedöma effektivitet och bedöma lugna ner dig farmakokinetiken i denna patientpopulation. Studien omfattade 21 patienter med ND CP Ph+ KML behandlade med 300 mg/m2 en gång dagligen och 28 patienter med R/I CP Ph+ KML behandlade med bosutinib vid 300 mg/m2 till 400 mg/m2 oralt en gång dagligen.
Major cytogenetisk respons (MCyR), komplett cytogenetisk respons (CCyR) och major molekylär respons (MMR) var de primära effektutfallsmåtten. De huvudsakliga (MCyR) och fullständiga (CCyR) cytogenetiska svaren för pediatriska patienter med ND CP Ph+ KML var 76.2 % (95 % KI: 52.8, 91.8) respektive 71.4 % (95 % KI: 47.8, 88.7). 28.6 % (95 % KI: 11.3, 52.3) var MMR och 14.2 månader var medianuppföljningsperioden (intervall: 1.1, 26.3 månader).
De största (MCyR) och fullständiga (CCyR) cytogenetiska svaren för pediatriska patienter med R/I CP Ph+ KML var 82.1 % (95 % KI: 63.1, 93.9) respektive 78.6 % (95 % KI: 59, 91.7). 50 % (95 % CI: 30.6, 69.4) var MMR. Två av de 14 patienter som nådde MMR förlorade MMR efter att ha fått behandling i 13.6 respektive 24.7 månader. En uppföljning på 23.2 månader var medianen (intervall: 1, 61.5 månader).
Bland pediatriska patienter var diarré, buksmärtor, kräkningar, illamående, hudutslag, letargi, leverdysfunktion, huvudvärk, pyrexi, minskad aptit och förstoppning de vanligast rapporterade biverkningarna (≥20%). Hos pediatriska patienter var ökat kreatinin, ökat alaninaminotransferas eller aspartataminotransferas, minskat antal vita blodkroppar och minskat antal blodplättar de vanligaste laboratorieavvikelserna som förvärrades från baslinjen (≥45%).
För pediatriska patienter med ND CP Ph+ CML är den rekommenderade dosen av bosutinib 300 mg/m2 oralt en gång dagligen med mat; för pediatriska patienter med R/I CP Ph+ CML är den rekommenderade dosen 400 mg/m2 oralt en gång dagligen med mat. Innehållet i kapslarna kan kombineras med yoghurt eller äppelmos för personer som inte kan svälja dem.
