Food and Drug Administration beviljade godkännande för belzutifan (Welireg, Merck & Co., Inc.) den 14 december 2023, för patienter med avancerad njurcellscancer (RCC) som tidigare har fått en programmerad dödsreceptor-1 (PD-1) ) eller programmerad dödligand 1 (PD-L1) hämmare och en vaskulär endoteltillväxtfaktor tyrosinkinashämmare (VEGF-TKI).
Effektiviteten bedömdes i LITESPARK-005 (NCT04195750), en studie där 746 patienter med inoperabel lokalt avancerad eller metastaserad klarcells-RCC slumpmässigt tilldelades olika behandlingar efter att ha utvecklats efter en PD-1 eller PD-L1 checkpoint-hämmare och en VEGF-TKI . Deltagarna tilldelades slumpmässigt i förhållandet 1:1 för att få antingen 120 mg belzutifan eller 10 mg everolimus en gång om dagen. Randomisering kategoriserades baserat på riskgruppen för International Metastatic RCC Database Consortium och mängden av föregående VEGF-TKI.
De primära effektmåtten var progressionsfri överlevnad (PFS) utvärderad genom blindad oberoende central granskning och total överlevnad (OS).
Belzutifan visade en statistiskt signifikant förbättring av progressionsfri överlevnad (PFS) jämfört med everolimus, med en hazard ratio på 0.75 (95 % KI: 0.63, 0.90) och ett ensidigt p-värde på 0.0008. Kaplan-Meier-kurvorna visade icke-proportionella risker med jämförbara medianuppskattningar av progressionsfri överlevnad på 5.6 månader (95 % KI: 3.9, 7.0) i belzutifan grupp och 5.6 månader (95 % KI: 4.8, 5.8) i everolimus-gruppen. Även om OS-data var ofullständiga vid den aktuella studien, med 59 % av dödsfallen rapporterade, upptäcktes ingen negativ trend. En undersökning av patientrapporterade symtom och funktionella resultat visade att belzutifan tolererades bättre än everolimus.
De dominerande biverkningarna (≥25 % förekomst) som observerades hos patienter som behandlades med belzutifan inkluderade minskade hemoglobinnivåer, trötthet, muskel- och skelettsmärta, förhöjda kreatininnivåer, minskat antal lymfocyter, förhöjda alaninaminotransferasnivåer, reducerade natriumnivåer, förhöjda kaliumaspartatnivåer, aminotransferasnivåer.
Den föreslagna dosen av belzutifan är 120 mg oralt en gång om dagen tills sjukdomsprogression eller outhärdlig toxicitet.
Cancer
Lutetium Lu 177 dotatate är godkänt av USFDA för pediatriska patienter 12 år och äldre med GEP-NETS
Lutetium Lu 177 dotatate, en banbrytande behandling, har nyligen fått godkännande från US Food and Drug Administration (FDA) för pediatriska patienter, vilket markerar en betydande milstolpe inom pediatrisk onkologi. Detta godkännande representerar en ledstjärna av hopp för barn som kämpar mot neuroendokrina tumörer (NET), en sällsynt men utmanande form av cancer som ofta visar sig vara resistent mot konventionella terapier.
Alysha Mendossa
Maj 11, 2024
