2023. новембра: Управа за храну и лекове (ФДА) одобрила је Ивосидениб (Тибсово, Сервиер Пхармацеутицалс ЛЛЦ) у новембру 2023. за лечење одраслих пацијената са релапсом или рефракторним мијелодиспластичним синдромима (МДС) који имају осетљиву изоцитрат дехидрогеназу-1 (ИДХ1) мутацију Тест који је одобрила ФДА.
ФДА је такође одобрила Абботт РеалТиме ИДХ1 тест као пратећи дијагностички алат за одабир пацијената који ће примати ивосидениб.
Одобрење је засновано на АГ120-Ц-001 (НЦТ02074839), једноструком, отвореном, мултицентричном испитивању са 18 одраслих пацијената који су имали рецидив или рефракторни МДС и мутацију ИДХ1. ИДХ1 мутације су идентификоване коришћењем локалних или централних дијагностичких тестова у периферној крви или коштаној сржи, а затим потврђене ретроспективном анализом коришћењем Абботт РеалТиме ИДХ1 теста.
Орални иносидениб је примењиван у почетној дози од 500 мг дневно у континуитету током 28 дана, или док се не догоди трансплантација хематопоетских матичних ћелија, прогресија болести или неприхватљива токсичност. Просечно трајање лечења било је 9.3 месеца. Након примања ивосидениба, једном пацијенту је урађена трансплантација матичних ћелија.
Стопа преласка од потребе за трансфузијом крви до непотребе, стопа потпуне ремисије (ЦР) или делимичне ремисије (ПР) (одговор Међународне радне групе за МДС 2006) и дужине ЦР+ПР коришћени су да се процени колико добро третман је успео. Сваки уочени одговор је представљао ЦР. 389.9% је била стопа ЦР (95% ЦИ: 17.3, 64.3%). Средње време до ЦР је било 1.9 месеци, са распоном од 1.0 до 5.6 месеци. Међутим, средње трајање ЦР-а није могло да се процени, у распону од 1.9 до 80.8+ месеци. Од девет пацијената који су се у почетку ослањали на трансфузију црвених крвних зрнаца (РБЦ) и тромбоцита, шест (67%) је постигло независност од трансфузије еритроцита и тромбоцита у било ком периоду од 56 дана након почетне вредности. Седам од девет пацијената који су били без трансфузије на почетку, укључујући трансфузију тромбоцита и еритроцита, остали су без трансфузије током било којег 56-дневног периода након почетног периода (78 процената).
Упоредивши са најчешћим нежељеним реакцијама примећеним код монотерапије ивосиденибом за АМЛ, ово су биле најчешће нежељене реакције. Поред гастроинтестиналних (затвор, мучнина, артралгија, летаргија, кашаљ и мијалгија), ови симптоми укључују и осип и артралгију. КТц такође може да продужи Тибсово.
Упозорење у кутији је укључено у информације о прописивању како би се пацијенти и здравствени радници упозорили на потенцијално фаталан ризик од синдрома диференцијације.
Погледајте пуне информације о прописивању за Тибсово.
