2023. фебруара: IASO Biotherapeutics’ investigational CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma (RRMM), CT103A, has received fast track and regenerative medicine advanced therapy designations from the U.S. Food and Drug Administration (FDA), according to the firm.
Ове ознаке се додају претходногодишњој ознаци лека сирочад од стране регулаторног тела.
Ове ознаке, које нуде финансијску и регулаторну подршку, имају за циљ да убрзају развој лекова који имају потенцијал за лечење озбиљних, по живот опасних или неуобичајених болести за које тренутно нема довољно лечења.
„Искористивши свој… иновативни производни низ [и] интегрисане производне и клиничке могућности, ИАСО има за циљ да испоручи трансформативне, излечиве и приступачне терапије које задовољавају незадовољене медицинске потребе пацијентима у Кини, као и широм света“, наводи се у саопштењу компаније. .
Америчко испитивање ЦТ103А очекује се у мају
Фаст трацк статус вам омогућава да прођете кроз стални преглед и видите да ли се квалификујете за брже одобрење и преглед приоритета. Стални преглед значи да компанија може да пошаље делове регулаторне апликације када су спремни, уместо да чека да се сви делови ураде пре него што агенција може да погледа апликацију.
Убрзано одобрење, такође названо „условно одобрење“, даје се третманима чија непосредна доступност испуњава медицинску потребу која још увек није задовољена, све док рани докази покажу да су користи од третмана веће од ризика.
Са РМАТ ознаком, можете разговарати са ФДА рано, често и изблиза. У случају убрзаног одобрења, клинички докази потребни да се потврде предности терапије и да се добије потпуно одобрење могу доћи из извора који нису традиционално потврдно клиничко испитивање, што обично штеди време и новац.
До сада је ЦТ103А тестиран само на пацијентима са мијеломом у Кини, где се сматрало револуционарном терапијом и сада се брзо прегледа. Тамо, ИАСО и Инновент Биологицс раде заједно на изради ЦТ103А.
У децембру је ФДА одобрила ИАСО-ову пријаву за нови лек. То је значило да се ЦТ103А може користити у Клиничка испитивања у САД
Клиничко испитивање фазе 1б (НЦТ05698303) ће тестирати третман на до 12 одраслих особа са РРММ да би се видело колико је безбедно и ефикасно. Студија ће бити обављена у Центру за рак МД Андерсон на Универзитету Тексас у Хјустону, Тексас. Очекује се да почне у мају.
Терапија Т-ћелија са химерним рецептором антигена (ЦАР) делује тако што олакшава Т-ћелијама, које су тип имуних ћелија које се могу борити против рака, да пронађу и нападну ћелије рака.
Сакупљање Т-ћелија пацијента и њихова промена у лабораторији да би се направио рецептор, или ЦАР, који препознаје специфичне протеине на ћелијама рака је главна идеја иза ове методе. Када се ове конструисане ћелије врате у тело, требало би да пронађу и убију ћелије рака без повреде здравих ћелија тела.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with ЦАР Т-ћелијске терапије that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
У раном пилот испитивању фазе 1 (ЦхиЦТР1800018137) у Кини, 18 особа са РРММ је добило третман. Након отприлике годину дана, сви су имали одговор на третман. Скоро три четвртине (72,2%) имало је потпуни одговор или бољи, што значи да је тумор нестао.
До данас, ИОСА-ина ЦАР Т-ћелијска терапија тестирана је само у Кини
Након тога, у Кини је започето испитивање фазе 1/2 под називом ФУМАНБА-1 (НЦТ05066646) како би се тестирала сигурност и ефикасност ЦТ103А на до 132 одрасле особе са РРММ.
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
Од 21. јануара 2022. године, ЦТ103А је коришћен за лечење 79 људи, а просечно време праћења је било скоро 10 месеци.
Ови пацијенти су већ прошли кроз медијану од пет линија лечења, од којих су неки били имуномодулаторни лекови, инхибитори протеазома и ЦД38 инхибитори. Дванаест (15.2%) њих је већ лечено ЦАР-Т ћелијском терапијом која није усмерена на БЦМА.
После средњег трајања од 16 дана лечења, резултати су показали да је већина пацијената (94.9%) имала бар делимичан одговор. Ово је укључивало 68.4% пацијената који су имали потпуни одговор или бољи и 89.9% пацијената који су имали веома добар делимични одговор или бољи.
Десет људи са екстрамедуларним мијеломом, врстом рака који расте изван коштане сржи, сви су се опоравили од лечења. Свим овим људима је после лечења било боље, а 90% њих је било боље или потпуно боље.
The response rate for the 12 people who had ЦАР Т-ћелијска терапија before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
Од целе групе од 79 пацијената, 92.4% је такође било негативно на минималну резидуалну болест, односно на мали број ћелија рака које понекад могу да остану након лечења и да изазову повратак болести.
Безбедносни профил ЦТ103А је био добар и лак за руковање.
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with ЦАР Т-ћелијске терапије. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
Синдром неуротоксичности повезан са имунолошким ефекторским ћелијама, озбиљан имуни одговор који утиче на нервни систем, примећен је код две особе. Њихови симптоми су били благи или умерени и нестали.
Генерално, ЦТ103А није изазвао имуне одговоре који су били против лечења, иако је 16.5% пацијената било позитивно на антитела против ЦТ103А.
У испитивању ФУМАНБА-1 фазе 2 (НЦТ05181501), до 20 новодијагностикованих, високоризичних пацијената са мултиплим мијеломом се тестира како би се видело да ли ЦТ103А може да им помогне.
