Brits biotechnologiebedrijf MiNA Therapeutica ‘innovative RNA therapy may enhance liver cancer patients’ response to standard treatment. The therapy uses a double-stranded RNA that can activate a target gene called CEBPA. Packaging double-stranded RNA in lipid nanoparticles helps to penetrate into liver cells that are often difficult to reach and can control gene expression in the nucleus. It is understood that the low level expression of certain genes is related to liver kanker and other liver diseases. In laboratory studies, increasing the expression of CEBPA to restore its protein levels to normal can help reduce the growth of cancer cells.
Van de patiënten die biotechnologisch klein geactiveerd RNA (saRNA) kregen, vertoonden twee van hen een volledige respons na toediening van sorafenib, en de ander vertoonde een gedeeltelijke respons na behandeling met lenvatinib. Dit is de eerste proef met saRNA-therapie bij mensen. Omdat het onderzoek zich nog in de beginfase bevindt, hopen biotechbedrijven nu meer relevant bewijsmateriaal te verzamelen.
Het bedrijf hoopt in de toekomst dezelfde medicijntest ook uit te voeren bij patiënten met cirrose, en werkt ook samen met Boehringer Ingelheim om andere projecten voor leverziekten uit te voeren. Na een lange ontwikkelingsperiode zijn er steeds meer RNA-behandelingen op de markt gekomen. In tegenstelling tot MiNA-therapieën die genexpressie activeren, gebruiken de meeste RNA-interferentietechnologie (RNAi) om genexpressie te verminderen. Onlangs heeft de Europese Commissie Onpattro goedgekeurd, het eerste RNAi-medicijn dat door Alnylam is ontwikkeld voor de behandeling van polyneuropathie.
