JANUARI 27, 2023—Legend Biotech Corporation (NASDAQ: LEGN) (Legend Biotech), een wereldwijd biotechnologiebedrijf dat nieuwe therapieën voor de behandeling van levensbedreigende ziekten ontwikkelt, produceert en commercialiseert, heeft vandaag aangekondigd dat CARTITUDE-4, de fase 3-studie ter evaluatie van CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) voor de behandeling van volwassen patiënten met gerecidiveerd en lenalidomide-refractair multipel myeloom, bereikte het primaire eindpunt van het aantonen van een statistisch significante verbetering in progressievrije overleving (PFS) in vergelijking met standaardtherapie bij de eerste vooraf gespecificeerde tussentijdse analyse van het onderzoek . De studie is gedeblindeerd na de aanbeveling van een onafhankelijke commissie voor gegevensbewaking.
De CARTITUDE-4-studie (NCT04181827) is de eerste internationale, gerandomiseerde, open-label fase 3-studie die de werkzaamheid en veiligheid evalueert van een CAR-T-therapie versus pomalidomide, bortezomib en dexamethason (PVd) of daratumumab, pomalidomide en dexamethason (DPd) bij volwassen patiënten met recidiverend en lenalidomide-refractair multipel myeloom die één tot drie eerdere behandelingslijnen kregen.
Het primaire eindpunt van de studie is PFS. Secundaire eindpunten zijn veiligheid, algehele overleving (OS), minimale residuele ziekte (MRD), negatief percentage en algemeen responspercentage (ORR). Patiënten zullen worden gevolgd voor primaire en secundaire eindpunten als onderdeel van de CARTITUDE-4-studie.
“Autologous CAR-T cell therapy represents a major breakthrough in cancer treatment, and topline results from CARTITUDE-4 support our continuous efforts to bring this treatment option to patients with multipel myeloom in various stages of disease progression,” Lida Pacaud, M.D., Vice President of Clinical Development and Medical Affairs at Legend Biotech, said.
De resultaten van het CARTITUDE-4-onderzoek zullen worden voorgelegd aan een aanstaande medische bijeenkomst en zullen discussies met gezondheidsautoriteiten over mogelijke regelgevende indieningen ondersteunen.
CARVYKTI® AANWIJZINGEN EN GEBRUIK
CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel) is een B-cel rijpingsantigeen (BCMA)-gerichte genetisch gemodificeerde autologe T-cel immunotherapie geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met gerecidiveerd of refractair multipel myeloom, na vier of meer eerdere therapielijnen, waaronder een proteasoomremmer, een immunomodulerend middel en een anti-CD38 monoklonaal antilichaam.
WAARSCHUWINGEN EN VOORZORGSMAATREGELEN
CYTOKINE RELEASE SYNDROME (CRS) waaronder fatale of levensbedreigende reacties, traden op na behandeling met CARVYKTI® bij 95% (92/97) van de patiënten die ciltacabtagene autoleucel kregen. CRS van graad 3 of hoger (ASTCT-graad van 2019) trad op bij 5% (5/97) van de patiënten, met CRS van graad 5 bij 1 patiënt. De mediane tijd tot aanvang van CRS was 7 dagen (spreiding: 1-12 dagen). De meest voorkomende manifestaties van CRS waren pyrexie (100%), hypotensie (43%), verhoogde aspartaataminotransferase (AST) (22%), koude rillingen (15%), verhoogde alanineaminotransferase (ALT) (14%) en sinustachycardie ( 11%). Voorvallen van graad 3 of hoger geassocieerd met CRS omvatten verhoogde ASAT en ALAT, hyperbilirubinemie, hypotensie, pyrexie, hypoxie, respiratoire insufficiëntie, acuut nierletsel, gedissemineerde intravasculaire stolling, HLH/MAS, angina pectoris, supraventriculaire en ventriculaire tachycardie, malaise, myalgie, toegenomen C-reactief proteïne, ferritine, alkalische fosfatase in het bloed en gamma-glutamyltransferase.
Identificeer CRS op basis van klinische presentatie. Evalueer en behandel andere oorzaken van koorts, hypoxie en hypotensie. Van CRS is gemeld dat het geassocieerd is met bevindingen van HLH/MAS, en de fysiologie van de syndromen kan elkaar overlappen. HLH/MAS is een potentieel levensbedreigende aandoening. Evalueer bij patiënten met progressieve symptomen van CRS of refractair CRS ondanks behandeling op aanwijzingen voor HLH/MAS.
Negenenzestig van de 97 (71%) patiënten kregen tocilizumab en/of een corticosteroïde voor CRS na infusie van ciltacabtagene autoleucel. Vierenveertig (45%) patiënten kregen alleen tocilizumab, van wie er 33 (34%) een enkele dosis kregen en 11 (11%) meer dan één dosis kregen; 24 patiënten (25%) kregen tocilizumab en een corticosteroïd en één patiënt (1%) kreeg alleen corticosteroïden. Zorg ervoor dat er minimaal twee doses tocilizumab beschikbaar zijn voorafgaand aan de infusie van CARVYKTI®.
Controleer patiënten ten minste dagelijks gedurende 10 dagen na CARVYKTI® infusie in een REMS-gecertificeerde zorginstelling op tekenen en symptomen van CRS. Controleer patiënten gedurende ten minste 4 weken na infusie op tekenen of symptomen van CRS. Start bij het eerste teken van CRS onmiddellijk een behandeling met ondersteunende zorg, tocilizumab of tocilizumab en corticosteroïden.
Raad patiënten aan om onmiddellijk medische hulp in te roepen als zich tekenen of symptomen van CRS voordoen.
NEUROLOGISCHE TOXICITEITEN, die ernstig, levensbedreigend of fataal kan zijn, is opgetreden na behandeling met CARVYKTI®. Neurologische toxiciteit omvatte ICANS, neurologische toxiciteit met tekenen en symptomen van parkinsonisme, syndroom van Guillain-Barré, perifere neuropathieën en hersenzenuwverlammingen. Adviseer patiënten over de tekenen en symptomen van deze neurologische toxiciteiten en over de vertraagde aanvang van sommige van deze toxiciteiten. Instrueer patiënten om onmiddellijk medische hulp in te roepen voor verdere beoordeling en behandeling als zich op enig moment tekenen of symptomen van een van deze neurologische toxiciteiten voordoen.
In het algemeen traden een of meer subtypes van neurologische toxiciteit die hieronder worden beschreven op na ciltacabtagene autoleucel bij 26% (25/97) van de patiënten, van wie 11% (11/97) van de patiënten voorvallen van graad 3 of hoger ondervond. Deze subtypes van neurologische toxiciteiten werden ook waargenomen in twee lopende onderzoeken.
Immune Effector Cell-Associated Neurotoxicity Syndrome (ICANS): Patiënten kunnen fatale of levensbedreigende ICANS ervaren na behandeling met CARVYKTI®, inclusief vóór aanvang van CRS, gelijktijdig met CRS, na resolutie van CRS of bij afwezigheid van CRS. ICANS trad op bij 23% (22/97) van de patiënten die ciltacabtagene autoleucel kregen, waaronder voorvallen van graad 3 of 4 bij 3% (3/97) en voorvallen van graad 5 (fataal) bij 2% (2/97). De mediane tijd tot aanvang van ICANS was 8 dagen (spreiding 1-28 dagen). Alle 22 patiënten met ICANS hadden CRS. De meest voorkomende (≥5%) manifestatie van ICANS omvatte encefalopathie (23%), afasie (8%) en hoofdpijn (6%).
Controleer patiënten ten minste dagelijks gedurende 10 dagen na CARVYKTI® infusie bij de REMS-gecertificeerde zorginstelling voor tekenen en symptomen van ICANS. Sluit andere oorzaken van ICANS-symptomen uit. Controleer patiënten gedurende ten minste 4 weken na infusie op tekenen of symptomen van ICANS en behandel ze onmiddellijk. Neurologische toxiciteit moet zo nodig worden behandeld met ondersteunende zorg en/of corticosteroïden.
Parkinsonisme: Van de 25 patiënten in het CARTITUDE-1-onderzoek die neurotoxiciteit ondervonden, hadden vijf mannelijke patiënten neurologische toxiciteit met verschillende tekenen en symptomen van parkinsonisme, verschillend van het immuuneffectorcel-geassocieerd neurotoxiciteitssyndroom (ICANS). Neurologische toxiciteit met parkinsonisme is gemeld in andere lopende onderzoeken met ciltacabtagene autoleucel. Patiënten hadden parkinson- en niet-parkinson-symptomen waaronder tremor, bradykinesie, onwillekeurige bewegingen, stereotypie, verlies van spontane bewegingen, gemaskerd gelaat, apathie, vlak affect, vermoeidheid, rigiditeit, psychomotorische retardatie, micrografie, dysgrafie, apraxie, lethargie, verwardheid, slaperigheid bewustzijnsverlies, vertraagde reflexen, hyperreflexie, geheugenverlies, slikproblemen, darmincontinentie, vallen, gebogen houding, schuifelende gang, spierzwakte en -verspilling, motorische disfunctie, motorisch en zintuiglijk verlies, akinetisch mutisme en tekenen van loslaten van de frontale kwab. De mediane aanvang van parkinsonisme bij de 5 patiënten in CARTITUDE-1 was 43 dagen (spreiding 15-108) na infusie van ciltacabtagene autoleucel.
Controleer patiënten op tekenen en symptomen van parkinsonisme die vertraagd kunnen optreden en worden behandeld met ondersteunende zorgmaatregelen. Er is beperkte informatie over de werkzaamheid van medicijnen die worden gebruikt voor de behandeling van de ziekte van Parkinson, voor het verbeteren of oplossen van symptomen van parkinsonisme na CARVYKTI® behandeling.
Syndroom van Guillain-Barré: een fatale afloop na het syndroom van Guillain-Barré (GBS) is opgetreden in een ander lopend onderzoek naar ciltacabtagene autoleucel ondanks behandeling met intraveneuze immunoglobulinen. Gerapporteerde symptomen zijn onder meer die welke overeenkomen met de Miller-Fisher-variant van GBS, encefalopathie, motorische zwakte, spraakstoornissen en polyradiculoneuritis.
Monitor voor GBS. Evalueer patiënten met perifere neuropathie voor GBS. Overweeg behandeling van GBS met ondersteunende zorgmaatregelen en in combinatie met immunoglobulinen en plasma-uitwisseling, afhankelijk van de ernst van GBS.
Perifere neuropathie: Zes patiënten in CARTITUDE-1 ontwikkelden perifere neuropathie. Deze neuropathieën presenteerden zich als sensorische, motorische of sensorimotorische neuropathieën. De mediane tijd tot aanvang van de symptomen was 62 dagen (spreiding 4-136 dagen), de mediane duur van perifere neuropathieën was 256 dagen (spreiding 2-465 dagen), inclusief die met aanhoudende neuropathie. Patiënten die perifere neuropathie ervoeren, ondervonden ook hersenzenuwverlamming of GBS in andere lopende onderzoeken met ciltacabtagene autoleucel.
Hersenzenuwverlamming: drie patiënten (3.1%) kregen hersenzenuwverlamming in CARTITUDE‑1. Alle drie de patiënten hadden verlamming van de 7e hersenzenuw; één patiënt had ook verlamming van de 5e hersenzenuw. De mediane tijd tot aanvang was 26 dagen (spreiding 21-101 dagen) na infusie van ciltacabtagene autoleucel. Het optreden van 3e en 6e hersenzenuwverlamming, bilaterale 7e hersenzenuwverlamming, verergering van hersenzenuwverlamming na verbetering en het optreden van perifere neuropathie bij patiënten met hersenzenuwverlamming zijn ook gemeld in lopende onderzoeken met ciltacabtagene autoleucel. Controleer patiënten op tekenen en symptomen van hersenzenuwverlamming. Overweeg behandeling met systemische corticosteroïden, afhankelijk van de ernst en progressie van tekenen en symptomen.
HEMOFAGOCYTISCHE LYMFOHISTIOCYTOSE (HLH)/MACROFAGE-ACTIVATIESYNDROOM (MAS): Fatale HLH trad op bij één patiënt (1%), 99 dagen na ciltacabtagene autoleucel. Het HLH-event werd voorafgegaan door een langdurige CRS van 97 dagen. De manifestaties van HLH/MAS omvatten hypotensie, hypoxie met diffuse alveolaire schade, coagulopathie, cytopenie en disfunctie van meerdere organen, waaronder nierdisfunctie. HLH is een levensbedreigende aandoening met een hoog sterftecijfer als het niet vroegtijdig wordt herkend en behandeld. De behandeling van HLH/MAS moet worden uitgevoerd volgens de standaarden van de instelling.
CARVYKTI® REMS: Vanwege het risico op CRS en neurologische toxiciteit, CARVYKTI® is alleen beschikbaar via een beperkt programma onder een Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) genaamd CARVYKTI® REMS.
LANGDURIGE EN HERHAALDE CYTOPENIE: Patiënten kunnen langdurige en terugkerende cytopenieën vertonen na lymfodepletiechemotherapie en CARVYKTI® infusie. Eén patiënt onderging autologe stamceltherapie voor hematopoëtische reconstitutie vanwege langdurige trombocytopenie.
In CARTITUDE-1 had 30% (29/97) van de patiënten langdurige graad 3 of 4 neutropenie en 41% (40/97) van de patiënten langdurige graad 3 of 4 trombocytopenie die op dag 30 na infusie met ciltacabtagene autoleucel nog niet was verdwenen.
Terugkerende graad 3 of 4 neutropenie, trombocytopenie, lymfopenie en anemie werden gezien bij 63% (61/97), 18% (17/97), 60% (58/97) en 37% (36/97) na herstel van initiële Graad 3 of 4 cytopenie na infusie. Na dag 60 na infusie met ciltacabtagene autoleucel hadden 31%, 12% en 6% van de patiënten een recidief van respectievelijk graad 3 of hoger lymfopenie, neutropenie en trombocytopenie, na initieel herstel van hun graad 3 of 4 cytopenie. Zevenentachtig procent (84/97) van de patiënten had één, twee of drie of meer recidieven van graad 3 of 4 cytopenie na initieel herstel van graad 3 of 4 cytopenie. Zes en elf patiënten hadden op het moment van overlijden respectievelijk graad 11 of 3 neutropenie en trombocytopenie.
Controleer het bloedbeeld voor en na CARVYKTI® infusie. Behandel cytopenieën met groeifactoren en ondersteuning voor transfusie van bloedproducten volgens de lokale institutionele richtlijnen.
INFECTIES: CARVYKTI® mag niet worden toegediend aan patiënten met een actieve infectie of ontstekingsaandoeningen. Ernstige, levensbedreigende of fatale infecties deden zich voor bij patiënten na CARVYKTI® infusie.
Infecties (alle graden) kwamen voor bij 57 (59%) patiënten. Graad 3 of 4 infecties kwamen voor bij 23% (22/97) van de patiënten; Graad 3 of 4 infecties met een niet-gespecificeerd pathogeen kwamen voor bij 17%, virale infecties bij 7%, bacteriële infecties bij 1% en schimmelinfecties bij 1% van de patiënten. In totaal hadden vier patiënten infecties van graad 5: longabces (n=1), sepsis (n=2) en pneumonie (n=1).
Controleer patiënten voor en na CARVYKTI op tekenen en symptomen van infectie® infuus en behandel patiënten op de juiste manier. Dien profylactische, preventieve en/of therapeutische antimicrobiële middelen toe volgens de standaard institutionele richtlijnen. Febriele neutropenie werd waargenomen bij 10% van de patiënten na infusie met ciltacabtagene autoleucel en kan samengaan met CRS. In het geval van febriele neutropenie, evalueren op infectie en behandelen met breedspectrumantibiotica, vocht en andere ondersteunende zorg, zoals medisch geïndiceerd.
Virale reactivering: Hepatitis B-virus (HBV) reactivering, in sommige gevallen resulterend in fulminante hepatitis, leverfalen en overlijden, kan voorkomen bij patiënten met hypogammaglobulinemie. Voer een screening uit op Cytomegalovirus (CMV), HBV, hepatitis C-virus (HCV) en humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of andere infectieuze agentia, indien klinisch geïndiceerd in overeenstemming met klinische richtlijnen, voordat cellen voor productie worden verzameld. Overweeg antivirale therapie om virale reactivering te voorkomen volgens lokale institutionele richtlijnen/klinische praktijk.
HYPOGAMMAGLOBULINEMIE werd gemeld als bijwerking bij 12% (12/97) van de patiënten; laboratorium IgG-waarden daalden tot onder 500 mg / dL na infusie bij 92% (89/97) van de patiënten. Controleer de immunoglobulinespiegels na behandeling met CARVYKTI® en dien IVIG toe voor IgG <400 mg/dL. Beheer volgens lokale institutionele richtlijnen, inclusief voorzorgsmaatregelen voor infecties en antibiotische of antivirale profylaxe.
Gebruik van levende vaccins: de veiligheid van immunisatie met levende virale vaccins tijdens of na CARVYKTI® behandeling is niet onderzocht. Vaccinatie met levende virusvaccins wordt niet aanbevolen gedurende ten minste 6 weken voorafgaand aan de start van lymfodepletiechemotherapie, tijdens CARVYKTI® behandeling en tot herstel van het immuunsysteem na behandeling met CARVYKTI®.
OVERGEVOELIGHEIDSREACTIES zijn voorgekomen bij 5% (5/97) van de patiënten na infusie met ciltacabtagene autoleucel. Ernstige overgevoeligheidsreacties, waaronder anafylaxie, kunnen te wijten zijn aan het dimethylsulfoxide (DMSO) in CARVYKTI®. Patiënten moeten gedurende 2 uur na de infusie zorgvuldig worden gecontroleerd op tekenen en symptomen van een ernstige reactie. Onmiddellijk behandelen en adequaat behandelen in overeenstemming met de ernst van de overgevoeligheidsreactie.
SECUNDAIRE MALIGNATIES: Patiënten kunnen secundaire maligniteiten ontwikkelen. Monitor levenslang op secundaire maligniteiten. In het geval dat er een secundaire maligniteit optreedt, neem dan contact op met Janssen Biotech, Inc., op 1-800-526-7736 voor rapportage en het verkrijgen van instructies voor het verzamelen van patiëntmonsters voor het testen van secundaire maligniteit van T-celoorsprong.
INVLOED OP DE RIJVERMOGEN EN HET GEBRUIK VAN MACHINES: Vanwege de mogelijkheid van neurologische gebeurtenissen, waaronder veranderde mentale toestand, epileptische aanvallen, neurocognitieve achteruitgang of neuropathie, lopen patiënten risico op veranderd of verminderd bewustzijn of coördinatie in de 8 weken na CARVYKTI® infusie. Adviseer patiënten om tijdens deze eerste periode af te zien van autorijden en gevaarlijke beroepen of activiteiten uit te voeren, zoals het bedienen van zware of potentieel gevaarlijke machines, en in het geval van een nieuw begin van neurologische toxiciteit.
ONGEWENSTE REACTIES
De meest voorkomende niet-laboratoriumbijwerkingen (incidentie groter dan 20%) zijn pyrexie, cytokine-afgiftesyndroom, hypogammaglobulinemie, hypotensie, musculoskeletale pijn, vermoeidheid, infecties van een niet-gespecificeerd pathogeen, hoesten, koude rillingen, diarree, misselijkheid, encefalopathie, verminderde eetlust, luchtweginfectie, hoofdpijn, tachycardie, duizeligheid, kortademigheid, oedeem, virale infecties, coagulopathie, obstipatie en braken. De meest voorkomende laboratoriumbijwerkingen (incidentie groter dan of gelijk aan 50%) zijn trombocytopenie, neutropenie, anemie, aminotransferaseverhoging en hypoalbuminemie.
CAR T-celtherapie is een van de baanbrekende behandelingen voor bepaalde soorten bloedkanker. Er zijn er meer dan 750 lopende klinische proeven in CAR T-celtherapie in China Momenteel. Patiënten die zich willen inschrijven kunnen contact opnemen KankerFax patiëntenhulplijn op WhatsApp +91 96 1588 1588 of mail naar info@cancerfax.com.
Gelieve volledig te lezen Voorschriftinformatie inclusief waarschuwing in doos voor CARVYKTI®.
OVER CARVYKTI® (CILTACABTAGENE AUTOLEUCEL; CILTA-CEL)
Ciltacabtagene autoleucel is een door BCMA gestuurde, genetisch gemodificeerde autologe T-cel-immunotherapie, waarbij de eigen T-cellen van een patiënt worden geherprogrammeerd met een transgen dat codeert voor een chimere antigeenreceptor (CAR) die cellen identificeert en elimineert die BCMA tot expressie brengen. BCMA wordt voornamelijk tot expressie gebracht op het oppervlak van maligne cellen van de B-afstamming van multipel myeloom, evenals B-cellen in een laat stadium en plasmacellen. Het cilta-cel CAR-eiwit bevat twee op BCMA gerichte antilichamen met een enkel domein die zijn ontworpen om hoge aviditeit tegen menselijke BCMA te verlenen. Na binding aan cellen die BCMA tot expressie brengen, bevordert de CAR T-celactivering, expansie en eliminatie van doelcellen.[1]
In december 2017 sloot Legend Biotech een exclusieve wereldwijde licentie- en samenwerkingsovereenkomst met Janssen Biotech, Inc. (Janssen) om cilta-cel te ontwikkelen en op de markt te brengen.
In februari 2022 werd cilta-cel goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) onder de merknaam CARVYKTI® voor de behandeling van volwassenen met gerecidiveerd of refractair multipel myeloom. In mei 2022 verleende de Europese Commissie (EC) een voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen van CARVYKTI® voor de behandeling van volwassenen met gerecidiveerd en refractair multipel myeloom.[3] In september 2022 keurde het Japanse ministerie van Volksgezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW) CARVYKTI® goed.[4] Cilta-cel kreeg in december 2019 de Breakthrough Therapy-aanduiding in de VS en in augustus 2020 in China. Daarnaast ontving cilta-cel in april 2019 een PRIority MEDicines (PRIME)-aanduiding van de Europese Commissie. Cilta-cel ontving ook weesgeneesmiddel Aanwijzing van de Amerikaanse FDA in februari 2019, van de Europese Commissie in februari 2020 en van het Pharmaceuticals and Medicinal Devices Agency (PMDA) in Japan in juni 2020. In maart 2022 heeft het Comité voor weesgeneesmiddelen van het Europees Geneesmiddelenbureau bij consensus aanbevolen dat de aanwijzing als weesgeneesmiddel voor cilta-cel behouden blijft op basis van klinische gegevens die verbeterde en aanhoudende volledige responspercentages na behandeling aantonen.
OVER MEERDERE MYELOMA
Multiple myeloma is an incurable Leukemie die begint in het beenmerg en wordt gekenmerkt door een overmatige proliferatie van plasmacellen. In 2023 zullen naar schatting meer dan 35,000 mensen de diagnose multipel myeloom krijgen en zullen in de VS meer dan 12,000 mensen aan de ziekte overlijden. Terwijl sommige patiënten met multipel myeloom helemaal geen symptomen hebben, worden de meeste patiënten gediagnosticeerd vanwege symptomen dat kan botproblemen, laag bloedbeeld, calciumverhoging, nierproblemen of infecties zijn.[8] Hoewel behandeling kan leiden tot remissie, zullen patiënten helaas hoogstwaarschijnlijk terugvallen. Patiënten die terugvallen na behandeling met standaardtherapieën, waaronder proteaseremmers, immunomodulerende middelen en een anti-CD38 monoklonaal antilichaam, hebben slechte prognoses en weinig behandelingsopties beschikbaar.
[1] CARVYKTI™-voorschrijfinformatie. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.
[2] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel), BCMA-gerichte CAR-T-therapie, krijgt goedkeuring van de Amerikaanse FDA voor de behandeling van volwassen patiënten met gerecidiveerd of refractair multipel myeloom. Beschikbaar op: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-bcma-directed-car-t-therapy-receives-us-fda-approval-for-the-treatment-of-adult-patients -met-teruggevallen-of-refractair-multipel-myeloom/. Betreden oktober 2022.
[3] CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel) kreeg voorwaardelijke goedkeuring van de Europese Commissie voor de behandeling van patiënten met recidiverend en refractair multipel myeloom. Beschikbaar op: https://legendbiotech.com/legend-news/carvykti-ciltacabtagene-autoleucel-granted-conditional-approval-by-the-european-commission-for-the-treatment-of-patients-with-relapsed-and -refractair-multipel-myeloom/. Betreden oktober 2022.
[4] CARVYKTI™ (ciltacabtagene autoleucel) krijgt goedkeuring van het Japanse ministerie van Volksgezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW) voor de behandeling van patiënten met recidiverend of refractair multipel myeloom. Beschikbaar op: https://www.businesswire.com/news/home/20220926005847/en/CARVYKTI%E2%84%A2-ciltacabtagene-autoleucel-Receives-Approval-from-Japan%E2%80%99s-Ministry-of -Gezondheid-Arbeid-en-Welzijn-MHLW-voor-de-Behandeling-van-Patiënten-met-Recidief-of-Refractair-Multipel-Myeloom. Betreden oktober 2022.
[5] Europese Commissie. Communautair register van weesgeneesmiddelen. Beschikbaar op: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2252.htm. Betreden oktober 2022.
[6] American Society of Klinische Oncologie. Multipel myeloom: introductie. https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Betreden oktober 2022.
[7] Amerikaanse Kankervereniging. "Belangrijkste statistieken over multipel myeloom." Beschikbaar op: https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html#:~:text=Multiple%20myeloma%20is%20a%20relatively,men%20and%2015%2C370% 20%20vrouwen). Geraadpleegd in januari 2023.
[8] Amerikaanse Kankervereniging. Multipel myeloom: vroege detectie, diagnose en stadiëring. https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Betreden oktober 2022.
[9] Rajkumar SV. Multipel myeloom: update 2020 over diagnose, risicostratificatie en beheer. Ben J Hematol. 2020;95(5),548-567. doi:10.1002/ajh.25791.
[10] Kumar SK, Dimopoulos MA, Kastritis E, et al. Natuurlijke geschiedenis van recidiverend myeloom, ongevoelig voor immunomodulerende geneesmiddelen en proteasoomremmers: een multicenter IMWG-onderzoek. Leukemie. 2017;31(11):2443-2448.
[11] Gandhi UH, Cornell RF, Lakshman A, et al. Uitkomsten van patiënten met multipel myeloom die refractair zijn voor CD38-gerichte monoklonale antilichaamtherapie. Leukemie. 2019;33(9):2266-2275.
OVER LEGENDE BIOTECH
Legend Biotech is een wereldwijd biotechnologiebedrijf dat zich toelegt op het behandelen en op een dag genezen van levensbedreigende ziekten. Met het hoofdkantoor in Somerset, New Jersey, ontwikkelen we geavanceerde celtherapieën op een breed scala aan technologieplatforms, waaronder autologe en allogene chimere antigeenreceptor T-cel, gamma-delta T-cel (gd T) en natural killer (NK) celgebaseerd immunotherapie. Vanuit onze drie R&D-locaties over de hele wereld passen we deze innovatieve technologieën toe om de ontdekking van veilige, doeltreffende en geavanceerde therapieën voor patiënten over de hele wereld na te streven.
