2021 წლის აგვისტო: ბელზუტიფანი (ველირეგი, მერკი)ჰიპოქსიის ინდუცირებადი ფაქტორის ინჰიბიტორი, დამტკიცებულია სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციის მიერ ფონ ჰიპელ-ლინდაუს დაავადებით მოზრდილი პაციენტებისთვის, რომლებსაც ესაჭიროებათ თერაპია ასოცირებული თირკმლის უჯრედული კარცინომის (RCC), ცენტრალური ნერვული სისტემის (CNS) ჰემანგიობლასტომის ან პანკრეასის ნეიროენდოკრინული სიმსივნეებისთვის (pNET), მაგრამ არ საჭიროებს სასწრაფო ოპერაციას.
ბელზუტიფანი შესწავლილი იქნა 61 პაციენტში VHL– თან ასოცირებული RCC (VHL-RCC) დიაგნოზირებული VHL ჩანასახის ცვლილების საფუძველზე და თირკმელებით შემოსაზღვრულ მინიმუმ ერთ გამოვლენილ მყარ სიმსივნედ მიმდინარე კვლევაში 004 (NCT03401788), ღია ეტიკეტირებული კლინიკური გამოკვლევა. პაციენტები სხვა VHL– თან დაკავშირებული ავთვისებიანი სიმსივნეებით, როგორიცაა ცნს – ის ჰემანგიობლასტომა და pNET, ჩაირიცხნენ. ბელზუტიფანი 120 მგ იძლეოდა პაციენტებს დღეში ერთხელ დაავადების პროგრესირებამდე ან აუტანელ ტოქსიკურობამდე.
საერთო პასუხის მაჩვენებელი (ORR) იყო პირველადი ეფექტურობის საბოლოო წერტილი, როგორც ეს განსაზღვრულია რენტგენოლოგიური შეფასებით და შეფასებულია დამოუკიდებელი განხილვის კომიტეტის მიერ RECIST v1.1– ის გამოყენებით. პასუხის ხანგრძლივობა (DoR) და რეაგირების დრო იყო ორი სხვა ეფექტურობის მიზანი (TTR). VHL– თან ასოცირებული RCC– ის მქონე პირებში აღმოჩნდა ORR 49% (95% CI: 36, 62). VHL-RCC– ით ყველა პაციენტს, რომლებსაც ჰქონდათ პასუხი, თვალყურს ადევნებდა მკურნალობის დაწყებიდან სულ მცირე 18 თვის განმავლობაში. მედიანური დოქტორი არ დაკმაყოფილდა; გამოკითხულთა 56% -ს ჰქონდა DoR 12 თვეზე ნაკლები და საშუალო TTR 8 თვე. 24 პაციენტს ცნს-ის გაზომვადი ჰემანგიობლასტომით ჰქონდა ORR 63 პროცენტი, ხოლო 12 პაციენტს გაზომვადი pNET ჰქონდა ORR 83 პროცენტი პაციენტებში სხვა VHL- თან ასოცირებული არა-RCC ავთვისებიანი სიმსივნეებით. ცნს -ის ჰემანგიობლასტომებისა და pNET– ისთვის მედიანური დოქტორი არ დაკმაყოფილდა, პასუხის ხანგრძლივობა 12 თვეზე ნაკლები იყო, შესაბამისად, პაციენტთა 73 პროცენტსა და 50 პროცენტს.
Reduced haemoglobin, anaemia, fatigue, increased creatinine, headache, dizziness, elevated hyperglycemia, and nausea were the most prevalent adverse effects, including laboratory abnormalities, reported in almost 20% of patients who took ბელზუტიფანი. Belzutifan usage can cause severe anaemia and hypoxia. Anemia was seen in 90% of participants in Study 004, with 7% having Grade 3 anaemia. Patients should be transfused as needed by their doctors. In individuals on belzutifan, the use of erythropoiesis stimulating drugs to treat anaemia is not suggested. Hypoxia occurred in 1.6 percent of patients in Study 004. Belzutifan can make some hormonal contraceptives ineffective, and it can harm an embryo or foetus if taken during pregnancy.
ბელზუტიფანი უნდა მიიღოთ დღეში ერთხელ, საკვებთან ერთად ან მის გარეშე, დოზით 120 მგ.
ცნობისთვის: https://www.fda.gov/
დეტალების გადამოწმება აქ დაწკაპუნებით.
