11月2023： 食品医薬品局 (FDA) は、2023 年 1 月にイボシデニブ (Tibsovo、Servier Pharmaceuticals LLC) を、規則に従って感受性イソクエン酸デヒドロゲナーゼ 1 (IDHXNUMX) 変異を持つ再発性または難治性骨髄異形成症候群 (MDS) の成人患者の治療薬として承認しました。 FDA承認のテスト。
FDA はまた、イボシデニブの投与を受ける患者を選択するためのコンパニオン診断ツールとして、アボット リアルタイム IDH1 アッセイを承認しました。
承認は、再発または難治性MDSおよびIDH120変異を有する成人患者001名を対象とした単群非盲検多施設共同試験であるAG02074839-C-18（NCT1）に基づいて行われた。 IDH1 変異は、末梢血または骨髄における局所または中枢診断検査の利用を通じて特定され、その後、アボット リアルタイム IDH1 アッセイを使用した遡及分析を通じて検証されました。
経口イノシデニブは、500 日あたり 28 mg の開始用量で 9.3 日間、または造血幹細胞移植、疾患の進行、または許容できない毒性が発生するまで継続的に投与されました。 平均治療期間はXNUMXか月でした。 イボシデニブの投与後、XNUMX人の患者に幹細胞移植が実施されました。
輸血が必要から不要になる割合、完全寛解 (CR) または部分寛解 (PR) の割合 (2006 年の MDS に関する国際作業部会の回答)、および CR+PR の長さが、輸血がどの程度効果があるかを判断するために使用されました。治療は効きました。 観察された各反応は CR を構成しました。 CR率は389.9%（95% CI: 17.3、64.3%）でした。 CR までの期間の中央値は 1.9 か月で、範囲は 1.0 ～ 5.6 か月でした。 ただし、CR の期間中央値は推定できず、1.9 か月から 80.8 か月以上に及びました。 最初は赤血球（RBC）と血小板の輸血に依存していた67人の患者のうち、56人（56％）がベースラインから78日以内に赤血球と血小板の輸血から独立できました。 血小板輸血および赤血球輸血を含め、ベースライン時に無輸血だった患者XNUMX人中XNUMX人（XNUMXパーセント）は、ベースライン期間後のXNUMX日間無輸血を続けた。
AMLに対するイボシデニブ単独療法で観察された最も頻繁な副作用と比較して、これらは最も頻繁な副作用でした。 これらの症状には、胃腸障害 (便秘、吐き気、関節痛、嗜眠、咳、筋肉痛) に加えて、発疹や関節痛も含まれます。 QTcはティブソボによって延長される可能性もある。
致死的な可能性のある分化症候群のリスクについて患者および医療専門家に警告するためのボックス内の警告が処方情報に含まれています。
Tibsovo の完全な処方情報を表示します。
