ドバ・ファーマシューティカルズは、米国食品医薬品局（FDA）が、がんやがんの手術を受ける予定の慢性肝疾患（CLD）の成人の低血小板数（血小板減少症）の治療薬として子会社AkaRxの新薬ドプテレット（アバトロンボパグ）錠剤を承認したと発表した。歯。これは、1週間以内にFDAによって承認された3番目の新薬であり、この目的で現在承認されている最初の薬であることは言及する価値があります。
血小板は骨髄で産生される無色の細胞で、血管内で血栓を形成し出血を防ぐのに役立ちます。がん化学療法は通常、血小板減少症を引き起こします。
Doptelet (avatrombopag) は、第 XNUMX 世代の XNUMX 日 XNUMX 回投与の経口トロンボポエチン (TPO) 受容体作動薬です。 Doptelet は TPO の効果を模倣することができ、正常な血小板産生の主要な調節因子です。 この薬は、手術を受ける予定の CLD 成人の血小板減少症を治療するための優先審査の資格を受けています。
Doptelet の安全性と有効性は、1 つの試験 (ADAPT-2 および ADAPT-435) で検証されました。 これらの研究には、慢性肝疾患と重度の血小板減少症を患う合計 5 人の患者が含まれており、通常は血小板輸血を必要とする手術を受けます。 これらの試験では、7 つの用量レベルでの経口投与の効果を、XNUMX 日間の治療でプラセボと比較して評価しました。 結果は、プラセボ群と比較して、XNUMX 回投与レベルの Doptelet 群の患者の方が、血小板数が増加し、手術当日および治療後 XNUMX 日以内に血小板輸血またはレスキュー処置を受ける必要がなかった患者の割合が高いことを示しました。 . Doptelet の最も一般的な副作用は、発熱、胃 (腹部) の痛み、吐き気、頭痛、疲労、手足のむくみ (浮腫) です。
「血小板数が少なく、手術が必要な慢性肝疾患の患者は、出血のリスクが高くなります」と、オンコロジーのセンター長であり、FDA センターの血液・腫瘍学製品室の局長代理である Richard Pazdur 博士は述べています。医薬品の評価と研究のため。 血小板数を増やします。 この薬は、血小板輸血の必要性を軽減または排除する可能性があります。血小板輸血は、感染症やその他の副作用のリスクを高める可能性があります。
