7月2022： クリゾチニブ（ザルコリ、ファイザー社）は、切除不能、再発性、または難治性の炎症性未分化リンパ腫キナーゼ（ALK）と診断された1歳以上の成人および小児患者の治療薬として食品医薬品局（FDA）により承認された。 ) ALK 陽性の筋線維芽細胞性腫瘍 (IMT)。
クリゾチニブの安全性と有効性の両方が、0912 つの別々の多施設、単群、非盲検試験で評価されました。 これらの試験には、切除不能、再発、または難治性の ALK 陽性 IMT の小児患者と成人患者の両方が含まれていました。 小児患者は試験 ADVL00939770 (NCT8081013) に参加し、成人患者は試験 A01121588 (NCTXNUMX) に参加しました。
客観的奏効率は、これらの試験で測定された有効性の主要な指標でした (ORR)。 独立した審査委員会が患者を評価したところ、12 人の小児患者のうち 14 人に客観的な反応が見られました (これは、86% から 95% の範囲の 57% 信頼区間で 98% の成功率に相当します)。 XNUMX 人の成人患者のうち XNUMX 人が改善の客観的な兆候を示しました。
嘔吐、吐き気、下痢、腹痛、発疹、視覚障害、上気道感染症、咳、発熱、筋骨格痛、疲労、浮腫、便秘の症状が、小児患者で最も一般的な副作用 (35%) でした。 成人患者では、視力障害、吐き気、浮腫が XNUMX% 以上の確率で発生する有害反応でした。
クリゾチニブは、疾患が悪化するか許容できない毒性に達するまで、成人患者に 250 ミリグラム (mg) の用量で 280 日 2 回経口投与する必要があります。 XNUMX mg/mXNUMX を XNUMX 日 XNUMX 回経口投与することが、疾患の進行または許容できない毒性が発生するまで推奨される小児用量です。
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