小児白血病とその治療

小児期の白血病

白血病 は小児と十代の若者に最も一般的ながんであり、がんのほぼ 1 人に 3 人を占めます。 小児白血病のほとんどは、 急性リンパ性白血病 (ALL) & 急性骨髄性白血病（AML）。 慢性白血病は子供ではまれです。

小児急性骨髄性白血病

AML (acute myeloid leukaemia) is a blood and bone marrow malignancy that affects children. AML, also known as acute myelogenous leukaemia or acute nonlymphocytic leukaemia, is a kind of leukaemia that affects the blood cells. Acute cancers usually progress swiftly if they are not treated. Chronic cancers typically worsen over time. Myeloid stem cells in AML normally grow into myeloblasts, a type of immature white blood cell (or myeloid blasts). In AML, the aberrant myeloblasts, or leukaemia cells, do not mature into healthy white blood cells. Leukemia cells can accumulate in the blood and bone marrow, making it difficult for healthy white blood cells, red blood cells, and platelets to thrive. Infection, anaemia, and simple bleeding are all possible outcomes. Outside of the blood, leukaemia cells can travel to other regions of the body, such as the central nervous system (brain and spinal cord), skin, and gums. Leukemia cells can sometimes produce a solid tumour termed a myeloid 肉腫。 顆粒球肉腫、またはクロローマは、骨髄肉腫の別名です。

急性骨髄性白血病の治療

急性骨髄性白血病（AML）のほとんどの小児に対する化学療法は、次の XNUMX 段階に分かれています。

• 誘導
• 統合（強化）

AMLの小児は、治療の強度と重篤な結果を引き起こす可能性があるため、がんセンターまたはこの疾患の経験がある病院で治療を受ける必要があります。

AML患者における導入化学療法

ダウノルビシン（ダウノマイシン）とシタラビン（ara-C）は、どちらも数日間連続して投与され、AMLの治療に最も一般的に利用されている化学療法薬です。 医師が治療をどの程度強く望んでいるかに応じて、治療レジメンは10日または2週間で繰り返される場合があります。 治療間隔を短くすると、白血病細胞を根絶するのに効率的かもしれませんが、より深刻な副作用を引き起こす可能性もあります。 導入治療の一環として、AMLの一部の小児は、化学療法に加えて、標的薬物であるゲムツズマブ オゾガマイシン（マイロターグ）の投与を受ける場合があります。白血病が6種類の化学療法だけでは反応しないと医師が判断した場合、エトポシドや85-チオグアニンなどの別の化学療法剤を追加することがあります。このグループには、白血球数が多い子供、または白血病細胞に特定の遺伝的欠陥がある子供が含まれます。骨髄から白血病細胞がなくなるまで、化学療法薬が何度も投与されます。これは通常、90 ～ XNUMX 回の治療サイクル後に起こります。 AMLのほとんどの小児は、脳または脊髄での白血病の再発を防ぐために、くも膜下腔内化学療法（脳脊髄液（CSF）に直接投与される化学療法）も受けます。脳放射線治療の使用は、あまり一般的ではなくなりつつあります。導入療法後、AML の小児の XNUMX ～ XNUMX パーセントは寛解します。これは、通常の臨床検査では白血病の症状が確認されていないことを示していますが、必ずしも白血病が治癒したことを意味するものではありません。

買収・合併

導入段階の後、統合（強化）段階が始まります。目標は、より積極的な治療法を使用して、残っている白血病細胞を殺すことです。一部の若者には、適切な幹細胞ドナーとなる兄弟がいます。白血病が寛解すると、特にAMLに予後不良マーカーがある場合には、これらの小児に幹細胞移植が推奨される場合があります。ほとんどの研究では、化学療法単独よりも長期生存率が向上する一方で、重大な結果が生じるリスクも高まることが示されています。一部の臨床医は、予後基準が良好な若者にのみ積極的な化学療法を実施し、AMLが再発するまで幹細胞移植を温存することを提案するかもしれません。地固め療法では、適切な幹細胞提供者がいないほとんどの小児に化学療法剤シタラビン（ara-C）を大量に投与します。ダウノルビシンを使用することも可能です。通常、少なくとも数か月の期間投与されます。標的薬剤であるゲムツズマブ オゾガマイシン（マイロターグ）が導入期に投与された場合、ほぼ確実にこの治療段階で再度投与されることになります。強化が続く限り、髄腔内化学療法（CSF内）は通常1～2か月ごとに行われます。 AMLの小児には維持化学療法は必要ありません（APLの小児を除く）。支持療法は AML 治療の重要な要素です (適切な看護、栄養サポート、抗生物質、輸血)。 AMLに対する積極的な治療では、骨髄の大部分が破壊されることが多く、その結果、重大な血球不足やその他の壊滅的な結果が生じます。現在の高い寛解率は、感染症に対する抗生物質治療や輸血支援がなければ考えられないでしょう。

小児急性リンパ芽球性白血病（ALL）

小児の急性リンパ芽球性白血病 (ALL または急性リンパ性白血病としても知られています) は、血液および骨髄の悪性腫瘍です。この種のがんは治療せずに放置すると、通常、急速に悪化します。 ALL の小児では、幹細胞が多すぎるとリンパ芽球、B リンパ球、または T リンパ球に変化します。白血病細胞はこれらの細胞の別名です。これらの白血病細胞は通常のリンパ球のように機能せず、感染と効果的に戦うことができません。さらに、血液および骨髄中の白血病細胞の数が増加すると、健康な白血球、赤血球、血小板が存在できる血液および骨髄内のスペースが減少します。感染症、貧血、単純な出血はすべて起こり得る結果です。

小児急性リンパ芽球性白血病の治療

急性リンパ芽球性白血病の小児は、さまざまな治療 (ALL) を受けることがあります。一部の治療法は主流（すでに使用されている）ですが、他の治療法は臨床試験中です。治療臨床試験は、がん患者が既存の治療を改善したり、潜在的な治療法についてさらに学ぶのを支援することを目的とした研究研究です。新しい治療法が現在の標準よりも優れていることが臨床研究で証明された場合、その新しい治療法が標準として採用されることがあります。

XNUMX種類の治療オプションが利用可能です

化学療法は、がん細胞に化学物質を投与して、がん細胞を死滅させるか増殖を阻止することで増殖を制限するがん治療法です。化学療法薬は血流に入り、口から摂取したり、静脈や筋肉に注射したりすると、全身のがん細胞に到達します（全身化学療法）。脳脊髄液（くも膜下腔内）、臓器、または腹部などの体腔に直接投与される化学療法は、主に特定の領域のがん細胞を標的とします（局所化学療法）。併用化学療法は、複数の抗がん剤の使用を伴うがん治療の一種です。化学療法の投与方法は、子供のリスクグループによって決定されます。高リスク ALL の小児には、標準リスク ALL の小児よりも高用量の抗がん剤が投与されます。脳および脊髄に転移している、または転移する可能性がある小児ALLは、くも膜下腔内化学療法で治療されます。

ALLにおける放射線療法

放射線療法は、高エネルギーの使用を伴う癌治療です X線 or other forms of radiation to kill or stop cancer cells from developing. External radiation therapy involves sending radiation from a machine outside the body to the cancerous spot. Childhood 全て 脳、脊髄、または精巣に進行した場合は、外部放射線療法で治療できる場合があります。幹細胞移植用の骨髄を準備するために使用することも可能です。

幹細胞移植による化学療法

化学療法は、がん細胞を殺すために使用される治療法です。全身照射は、3 歳以上の小児に対して化学療法と併用して行われます。がん治療では、造血細胞などの健康な細胞も破壊されます。幹細胞移植は、体内の造血細胞を置き換える処置です。幹細胞（未熟な血液細胞）はドナーの血液または骨髄から抽出され、凍結して保存されます。保存された幹細胞は、患者が化学療法と放射線療法を完了した後に解凍され、点滴によって患者に送達されます。これらの幹細胞は体内で血球に成長（そして補充）します。 ALL の小児および青少年の場合、幹細胞移植が第一選択の治療法として使用されることはほとんどありません。 ALLの再発治療の一環として、ますます頻繁に利用されています。

標的療法

標的療法は、薬物または他の物質を使用して特定のがん細胞を特定して攻撃する治療法の一種です。標的療法は通常、化学療法や放射線療法よりも正常細胞への害が少ないです。標的療法にはさまざまな種類があります。 チロシンキナーゼ阻害剤 (TKI) 療法: この治療法は、幹細胞を体が必要とする以上の白血球に成長させる酵素、チロシンキナーゼをブロックします。メシル酸イマチニブとダサチニブは、フィラデルフィア染色体陽性 ALL の小児の治療に使用される TKI です。ルキソリチニブは、新たに診断された高リスク ALL の治療において研究されている TKI です。モノクローナル抗体: モノクローナル抗体は、がんを含む多くの病気を治療するために研究室で作られた免疫系タンパク質です。がん治療として、これらの抗体はがん細胞またはがん細胞の増殖を助ける可能性のある他の細胞上の特定の標的に結合します。抗体はがん細胞を殺し、その増殖を阻止し、またはがん細胞の広がりを防ぐことができます。モノクローナル抗体は点滴により投与されます。それらは単独で使用されることもあれば、薬物、毒素、または放射性物質を癌細胞に直接運ぶために使用されることもあります。ブリナツマブとイノツズマブは、難治性小児ALLの治療において研究されているモノクローナル抗体です。ブリナツモマブは、標準リスクの ALL の治療でも研究されています。

CART細胞療法

免疫システムはがんと戦うために使用されます。 CART細胞療法、急性リンパ芽球性白血病 (ALL) を治療するための新しく画期的な方法です。この治療法では、患者の血液から T 細胞を採取し、キメラ抗原受容体 (CAR) を生成するように遺伝子改変します。これらのCARは、T細胞が特定の表面マーカーを持つがん細胞を見つけて攻撃するのに役立ちます。これらの改変された T 細胞は、患者の体内に戻されると増殖し、非常に正確にがん細胞を攻撃し、多くの場合寛解をもたらします。 CAR-T細胞治療 多くの可能性を秘めていますが、サイトカイン放出症候群や神経毒性などの問題が発生する可能性があります。これは、研究と改善を続けることがいかに重要であるかを示しています。

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小児白血病の症例を他の兄弟に移すことはできますか？

一部の若者には、適切な幹細胞ドナーとなる兄弟がいます。白血病が寛解すると、特にAMLに予後不良マーカーがある場合には、これらの小児に幹細胞移植が推奨される場合があります。ほとんどの研究では、化学療法単独よりも長期生存率が向上する一方で、重大な結果が生じるリスクも高まることが示されています。一部の臨床医は、予後基準が良好な若者にのみ積極的な化学療法を実施し、AMLが再発するまで幹細胞移植を温存することを提案するかもしれません。

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