2月2023： 同社によると、IASO Biotherapeuticsの再発性または難治性多発性骨髄腫（RRMM）に対する治験中のCAR T細胞療法であるCT103Aが、米国食品医薬品局（FDA）からファストトラックおよび再生医療先進療法の指定を取得した。
これらの指定は、規制機関による前年の希少疾病用医薬品の指定に追加されます。
これらの指定は、財政的および規制上の支援を提供するものであり、現在十分な治療法がない深刻な、生命を脅かす、またはまれな疾患を治療する可能性のある医薬品の開発を促進することを目的としています。
「革新的な製品パイプライン [および] 統合された製造および臨床能力を活用して、IASO は、中国だけでなく世界中の患者に満たされていない医療ニーズを満たす、革新的で治癒可能で手頃な価格の治療法を提供することを目指しています」と同社は発表の中で述べました。 .
CT103Aの米国治験はXNUMX月に予定
ファスト トラック ステータスでは、ローリング レビューを通過し、より迅速な承認と優先レビューの資格があるかどうかを確認できます。 ローリング レビューとは、規制当局がアプリケーションを確認する前にすべての部分が完了するまで待つのではなく、企業が準備が整ったときに規制アプリケーションの一部を送信できることを意味します。
「条件付き承認」とも呼ばれる早期承認は、治療の利点がリスクを上回ることを早期の証拠が示している限り、まだ満たされていない医学的ニーズを満たす即時の利用可能性がある治療に与えられます。
RMAT 指定により、FDA と早期に、頻繁に、間近で話すことができます。 迅速承認の場合、治療の利点を確認し、完全な承認を得るために必要な臨床的証拠は、通常は時間と費用を節約する従来の確認臨床試験以外の情報源から得られる可能性があります。
これまでのところ、CT103A は中国の骨髄腫患者でのみ試行されており、中国では画期的な治療法と見なされており、現在迅速にレビューされています。 そこでは、IASO と Innovent Biologics が協力して CT103A を製造しています。
103 月、FDA は、IASO による治験薬の申請を承認しました。 これは、CTXNUMXA が使用できることを意味しました。 臨床試験 米国では
第 1b 相臨床試験 (NCT05698303) では、最大 12 人の RRMM 成人を対象にこの治療法をテストし、その安全性と有効性を確認します。 この研究は、テキサス州ヒューストンにあるテキサス大学のMDアンダーソンがんセンターで行われます。 XNUMX月に開始される予定だ。
キメラ抗原受容体 (CAR) T 細胞療法は、がんと戦うことができる免疫細胞の一種である T 細胞ががん細胞を見つけて攻撃しやすくすることで機能します。
患者の T 細胞を収集し、実験室でそれらを変更して、がん細胞上の特定のタンパク質を認識する受容体、または CAR を作成することが、この方法の背後にある主なアイデアです。 これらの操作された細胞が体内に戻されると、体の健康な細胞を傷つけることなく、がん細胞を見つけて殺すはずです.
CT103A goes after a protein called B-cell mature antigen that is only found in cancer cells (BCMA). It also has a small piece of a human antibody that is meant to lower the chance that the body’s immune system will attack the therapy. This is a common problem with CAR T細胞療法 that can make it hard to re-dose them if a person’s cancer comes back.
中国で行われた初期のパイロット第 1 相試験 (ChiCTR1800018137) では、RRMM 患者 18 人が治療を受けました。 約72,2年後、全員が治療に反応しました。 ほぼ XNUMX 分の XNUMX (XNUMX%) が完全反応またはそれ以上の反応を示し、これは腫瘍が消失したことを意味します。
これまで、IOSA の CAR T 細胞療法は中国でのみテストされていた
その後、FUMANBA-1 (NCT2) と呼ばれるフェーズ 1/05066646 試験が中国で開始され、最大 103 人の RRMM 成人で CT132A の安全性と有効性がテストされました。
Last year, at the European Hematology Association Research Conference, a presentation was given called “Updated Phase 1/2 Data of the Safety and Efficacy of CT103A, Fully-Human BCMA-Directed CAR-T Cells in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma.” This was based on data from the first two phases of the study.
21 年 2022 月 103 日の時点で、CT79A は 10 人の治療に使用されており、フォローアップの平均期間は約 XNUMX か月でした。
これらの患者は、免疫調節薬、プロテアソーム阻害剤、および CD38 阻害剤を含む、中央値で 15.2 種類の治療をすでに受けていました。 それらの XNUMX (XNUMX%) は、非ヒト BCMA 標的 CAR-T 細胞療法ですでに治療されていました。
中央値で 16 日間の治療後、結果は、ほとんどの患者 (94.9%) が少なくとも部分的な反応を示したことを示しました。 これには、完全奏効以上の患者の 68.4% と、非常に良好な部分奏効以上の患者の 89.9% が含まれていました。
骨髄外で増殖するがんの一種である髄外骨髄腫の 90 人が、治療により全員が回復しました。 これらの人々は全員、治療後に良くなり、XNUMX%が良くなったか、完全に良くなりました.
The response rate for the 12 people who had CART細胞療法 before was 75%, and 41.7% of those people had a complete response or better.
79 人の患者のグループ全体のうち、92.4% は微小残存病変、または治療後に残存し、疾患の再発の原因となる少数のがん細胞についても陰性でした。
CT103A の安全性プロファイルは良好で、取り扱いが簡単でした。
Most patients (94.9%) had cytokine release syndrome, which is an immune response that can be dangerous and is often seen with CAR T細胞療法. But most of the time, these reactions were mild or moderate and lasted about five days.
神経系に影響を与える深刻な免疫反応である免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群が XNUMX 人に見られました。 彼らの症状は軽度または中等度で、消えました。
一般に、CT103A は治療に対する免疫反応を引き起こさなかったが、患者の 16.5% が CT103A に対する抗体陽性であった。
第 1 相 FUMANBA-2 試験 (NCT05181501) では、最大 20 人の新たに診断された高リスクの多発性骨髄腫患者が検査され、CT103A が患者に役立つかどうかが確認されています。
